En la última década sólo se han aprobado cuatro fármacos para tumores pediátricos, frente al centenar de productos oncológicos destinados a abordar los tumores en los adultos. Así lo explica el especialista en neuroncología pediátrica del Centro de Investigación del Cáncer en Alemania, Stefan Pfister. Y expone críticamente que “si hay cierta diana terapéutica que sólo existe en un tumor pediátrico es mucho más difícil que las compañías farmacéuticas desarrollen un fármaco para esa indicación, porque es poco interesante desde el punto de vista económico“.
Dr. Stefan Pfister (Centro de Investigación del Cáncer en Alemania): “Si hay cierta diana terapéutica que sólo existe en un tumor pediátrico es mucho más difícil que las compañías farmacéuticas desarrollen un fármaco para esa indicación, porque es poco interesante desde el punto de vista económico”
El 80% de los tumores desarrollados por niños tienen curación
El 80% de los tumores desarrollados por niños tienen curación. Es una de las principales diferencias entre el cáncer de los adultos, que afecta a unos 200.000 pacientes al año en España, y el cáncer infantil, que lo hace a 1.400 aproximadamente. El motivo reside, en gran parte, porque se trata de células jóvenes que tienen una mejor capacidad de respuesta a los tratamientos convencionales de quimioterapia y de radiación. No obstante lo dicho, esta enfermedad constituye la primera causa de muerte pediátrica en los países desarrollados, a lo que se añade la dificultad de aprobar nuevos tratamientos a través de la preparación de ensayos clínicos con esta finalidad.
Recientemente se ha publicado en Nature uno de los dos estudios existentes sobre las bases genéticas del cáncer infantil, coordinado por el Dr. Pfister. Estamos ante la mayor investigación de este tipo llevada a cabo hasta hoy. El objetivo es guiar un camino hacia las terapias dirigidas en función del perfil genético del paciente infantil, tal y como ya se está haciendo con los adultos.
Recientemente se ha publicado en Nature uno de los dos estudios existentes sobre las bases genéticas del cáncer infantil, coordinado por el Dr. Pfister. Estamos ante la mayor investigación de este tipo llevada a cabo hasta hoy. El objetivo es guiar un camino hacia las terapias dirigidas en función del perfil genético del paciente infantil, tal y como ya se está haciendo con los adultos
El primer estudio llevado a cabo ha secuenciado el genoma de casi 1.000 tumores de 24 tipos diferentes en niños y jóvenes de hasta 25 años
El primer estudio que se ha llevado a cabo en Alemania ha secuenciado el genoma de casi 1.000 tumores de 24 tipos diferentes en niños y jóvenes de hasta 25 años. El segundo lo ha realizado en 1.700 pacientes en EE.UU., gran parte de ellos con leucemia. Ambos pretenden demostrar que el cáncer infantil es más complejo y muy específico. El desarrollo de terapias dirigidas para corregir mutaciones se ve facilitado porque muchas de éstas son iguales en tumores de diferente tipología. En el caso de los niños, hacen falta menos mutaciones para que aparezca el tumor.
Además, de los estudios se desprende que el 7,6% de los tumores son de carácter hereditario; y que en Europa, la mitad de los tumores analizados poseen alteraciones genómicas que pueden tratarse con un fármaco conocido y disponible en el mercado, o con el que se está experimentando en adultos. Es la buena noticia.
De los estudios se desprende que el 7,6% de los tumores son de carácter hereditario; y que en Europa, la mitad de los tumores analizados poseen alteraciones genómicas que pueden tratarse con un fármaco conocido y disponible en el mercado, o con el que se está experimentando en adultos. Es la buena noticia
Con estos trabajos se han elaborado bases de datos que irán creciendo con nuevos datos de pacientes, con el objetivo de seguir describiendo el contexto y circunstancias del cáncer infantil. También servirán para desarrollar mejores métodos de diagnóstico y tratamiento.
Las opiniones de los expertos
Para el Dr. Álvaro Lassaletta, experto en tumores cerebrales del Hospital Niño Jesús de Madrid, gracias a haberse confirmado que el 8% de los tumores son de carácter hereditario, se podrá secuenciar el genoma para detectar de manera más fáil a los niños con mayor riesgo. Por su parte, la bióloga especialista en cáncer infantil de la Universidad de Navarra, Marta Alonso, manifiesta que hay que estar alerta ante las secuelas cognitivas que puede dejar el tratamiento del cáncer infantil, sobre todo en el caso de tumores cerebrales. Además, el Dr. Antonio Pérez, pediatra experto en oncología del Hospital La Paz en Madrid, se muestra optimista con las averiguaciones de sendos estudios que contribuirán, en su opinión, al fomento de nuevos ensayos clínicos para terapias específicas en niños.
El enfoque de la Unión Europea
Por su parte, la Unión Europea dispone de una normativa desde el año 2007 que les obliga a las compañías farmacéuticas a la realización de planes de investigación pediátrica de cualquier fármaco que deseen probar en los pacientes adultos. Labor que refuerza el Consorcio de Terapias Innovadoras para Niños con Cáncer, reuniendo el trabajo de 54 unidades de oncología pediátrica para acelerar la realización de ensayos. El ensayo MATCH, en Estados Unidos, está orientado en esta misma línea.
..Flor Cid
