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Expertos reclaman una estrategia coordinada de todos los agentes en enfermedades raras

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..Juan Pablo Ramírez.
El abordaje de las enfermedades raras requiere de un abordaje coordinado. Es una de las conclusiones a las que llegaron diferentes especialistas durante la presentación del ‘Libro blanco de las enfermedades raras en España’, que presentó la Fundación Gaspar Casal en colaboración con la compañía Sobi. La coordinación no solo se refiere al ámbito autonómico sino que se extiende a otros actores como el regulador, los pacientes y los profesionales sanitarios.

En la actualidad en España, entre dos y tres millones de personas sufren patologías poco frecuentes. Existe una gran variedad. Alrededor de 7.000 enfermedades, según las estimaciones de la Organización Mundial de la Salud. Un número tan alto presenta hoy un gran reto para los médicos. “No somos capaces de diagnosticarlas en tiempo y forma. El retraso en el diagnóstico conlleva también un  retraso en el tratamiento y el agravamientod e la enfermedad“, subrayó el presidente de la Fundación Gaspar Casal, el Dr. Jesús Millán.

Precisamente el objetivo del Consorcio Internacional de Enfermedades Raras, iniciativa en la que participa España, se ha propuesto como objetivo para 2027 “el diagnóstico en un año“, manifestó el director científico del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) del Instituto de Salud Carlos III.

En 2009, el Ministerio de Sanidad puso en marcha la Estrategia en Enfermedades Raras en el Sistema Nacional de Salud, iniciativa que se actualizó en 2014. El principal reto ha sido la creación de un “registro de registros de enfermedades raras“, subrayó la subdirectora general de Calidad y Cohesión del Ministerio de Sanidad, la Dra. Paloma Casado. El Ministerio ha comenzado a trabajar en el registro de 10 de estas enfermedades. “Armonizar los procedimientos para los registros de los 17 servicios autonómicos fue muy complicado. Es paradójico, porque las 17 tienen el mismo fin, pero trabajan con herramientas suficientes“, advirtió.

Dra. Paloma Casado:  “Armonizar los procedimientos para los registros de los 17 servicios autonómicos fue muy complicado”

Ante esta situación, recomendó la necesidad de que el Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud (CISNS) tenga un carácter más “ejecutivo“. Además de en la elaboración de los registros, la estrategia ha permitido la creación del Centro Estatal de Enfermedades Raras en Burgos y la creación de centros, servicios y unidades de referencia (CSUR) especializados en este tipo de patologías.

Más allá del trabajo conjunto entre las comunidades autónomas, la ex consejera de Sanidad de la Región de Murcia y miembro del Comité de Expertos de la federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), la Dra. Encarnación Guillén, insistió en la coordinación entre profesionales. “Las enfermedades raras son el paradigma de las enfermedades crónicas y complejas y esta sanidad fragmentada en especialidades deberá mirarse a la cara y coordinarse“, subrayó.

Dra. Encarnación Guillén: “Las enfermedades raras son el paradigma de las enfermedades crónicas y complejas y esta sanidad fragmentada en especialidades deberá mirarse a la cara y coordinarse”

En esta tarea, los profesionales sanitarios deben hacer uso de las tecnologías de la información para “la comunicación y el seguimiento de los pacientes“, aseguró la Dra. Guillén, quien reclamó un mayor participación de los pacientes en la toma de decisiones. El presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO) y secretario de Organización de la Confederación Española de Personas con Discapacidad Física (COCEMFE), Daniel-Aníbal García. “Los pacientes tenemos un papel relevante en los ensayos clínicos, incluso antes de que esté registrado. Tenemos que estar al principio. Podemos aportar datos no clínicos o resultados que nos importan más“, subrayó durante su intervención. El presidente de Fedhemo reclamó también la presencia de los usuarios en los equipos de seguimiento de seguridad de los fármacos. Tenemos diferentes criterios en el balance de resultados que los profesionales, los gestores y los reguladores”, destacó.

Daniel-Aníbal García: “Los pacientes tenemos un papel relevante en los ensayos clínicos, incluso antes de que esté registrado. Tenemos que estar al principio”

A pesar de esta reclamación, garcía advirtió de que los pacientes “a veces abusan  de su papel“. “Volvamos a nuestro sitio que tenemos mucho que hacer“, manifestó.

La necesidad de coordinación alcanza también a los reguladores. El jefe del Departamento de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), el Dr. César Hernández, subrayó que las empresas necesitan incentivos para investigar. El primer estímulo ha sido el Reglamento Europeo de Medicamentos Huérfanos. La norma incluye otras motivaciones como la asesoría científica o la exclusividad de mercado durante 10 años. Este último punto podría entenderse, a su juicio, como una limitación al acceso. Existe “un estudio para el segundo semestre de 2019 para analizar cómo ha funcionado el Reglamento de Medicamentos Huérfanos. Podría servir para replantear la legislación“. Precisamente, el presidente de FEDHEMO hizo referencia a este problema: “Un plasma derivado antiquísimo frenó otro más moderno“.

Dr. César Hernández:  “Existe un estudio para el segundo semestre de 2019 para analizar cómo ha funcionado el Reglamento de Medicamentos Huérfanos. Podría servir para replantear la legislación”