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Un 43% de bebés con AME tipo 1 tratados con risdiplam cumplen con los objetivos de desarrollo

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..Redacción.
Los resultados del estudio Firefish en Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1, demuestran que el 43% de los bebés tratados con risdiplam fueron capaces de sentarse (con o sin apoyo) ), incluidos tres pacientes (el 21%) que lograron sentarse de manera estable sin asistencia después de ocho meses de tratamiento. Este principio activo, comercializado por Roche, es un modificador del ensamblaje del gen SMN2 oral. Los resultados de este ensayo clínico se presentaron durante el 23º Congreso Anual Internacional de la Sociedad Mundial de Trastornos Musculares que se ha celebrado en Mendoza (Argentina).

El 43% de los bebés tratados con risdiplam fueron capaces de sentarse y el 21% lograron sentarse de manera estable sin asistencia después de ocho meses de tratamiento

Asimismo, un 29% de los niños consiguieron girarse hacia un lado; siete de ellos (el 50%) lograron dar patadas y seis (un 43%) tenían un control vertical de la cabeza. Estos logros fueron evaluados de acuerdo a la sección 2 del Examen neurológico infantil de Hammersmith (Hammersmith Infant Neurological Examination, HINE) y constituyen objetivos secundarios clave en la parte confirmatoria del FIREFISH.

Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, señala que “estamos muy esperanzados con estos datos que muestran que los bebés tratados con risdiplam sobreviven y alcanzan logros en su desarrollo más allá de la historia natural de esta enfermedad devastadora. Las terapias frente a la AME que logran un aumento mantenido de la proteína SMN, tanto en el Sistema Nervioso Central como en la periferia, pueden proporcionar beneficios integrales para las personas diagnosticadas con AME. Esperamos compartir datos adicionales sobre el fármaco a medida que avanza el programa clínico“.

Sandra Horning: Las terapias que logran un aumento mantenido de la proteína SMN pueden proporcionar beneficios integrales para las personas diagnosticadas con AME

Evaluar la función motora de los niños
Los análisis actualizados del Test Infantil de Trastornos Neuromusculares del Hospital de Niños de Filadelfia (CHOP-INTEND), una escala desarrollada para evaluar la función motora de los niños con AME tipo 1, demostraron que ocho de los 14 niños en el estudio Firefish (57%) lograron una puntuación de 40 o más en su visita de los ocho meses.

Normalmente, un bebé con AME tipo 1, no muestra ninguna mejora motora, pudiendo disminuir durante este periodo de tiempo. Sin embargo, las puntuaciones medias de CHOP-INTEND aumentaron con el tiempo (37,5 a los 6 meses [n=20] en comparación con 41,5 a los 8 meses [n=14]. La edad media en la primera dosis en este ensayo clínico fue de 6,7 meses y la duración media del tratamiento fue de 9,5 meses. 19 de los 21 bebés incluidos en el estudio, un 90%, siguen con vida y dos han abandonado el ensayo debido a la progresión mortal de su enfermedad, además tres pacientes tienen ahora más de 24 meses de edad.

La edad media en la primera dosis en este ensayo clínico fue de 6,7 meses y la duración media del tratamiento fue de 9,5 meses

Pacientes con AME tipo 2 y 3
Tras doce meses, en la Parte 1 de un segundo estudio, el Sunfish, en los pacientes con AME tipo 2 y 3, la mediana de la proteína SMN medida en sangre aumentó más de dos veces. Se incluyó una población muy amplia de pacientes con edades comprendidas entre los 2 y los 24 años, con un estado funcional desde débil no ambulante a fuerte ambulante y con diversos grados de escoliosis desde ninguno a grave. Los pacientes tratados con risdiplam durante al menos un año mostraron desde el inicio una mejora de 3,1 puntos, en escala de Medida de la Función Motora (MFM), que es el objetivo primario en la parte confirmatoria del estudio Sunfish y una escala utilizada para evaluar la función motora en enfermedades neuromusculares.

Después de un año, el 63% de los pacientes experimentaron una mejoría en la MFM con respecto al inicio de tres puntos o más. 

Después de un año, el 63% de los pacientes experimentaron una mejoría en la MFM con respecto al inicio de tres puntos o más. Estas mejoras se observaron tanto en pacientes menores de 12 años (76%; n=17) como en mayores de 12 años (46%; n= 13).

Al considerar a los pacientes que experimentaron alguna mejora en comparación con el inicio, los porcentajes fueron 70% en general, 76% para el grupo de edad más joven y 62% para los pacientes mayores. Los eventos adversos graves que ocurrieron en dos o más de los 51 pacientes expuestos a risdiplam fueron náuseas (4%), infección del tracto respiratorio superior (4%) y vómitos (4%). Hasta la fecha, no se han encontrado datos de seguridad relacionados con el medicamento que lleven a suspender cualquiera de los estudios.

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