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En I+D en el ámbito de la terapia génica y celular, ya se han logrado varios tratamientos efectivos

..Redacción.
No se exagera al afirmar que la medicina de precisión está avanzando de modo imparable y que en el conjunto de la medicina pasa por ser un nuevo paradigma. Como ejemplo de esta realidad es el número creciente de nuevas terapias que están siendo investigadas para que ofrezcan nuevas opciones de tratamientos hasta ahora desconocidas. Según los últimos datos de Phrma, la asociación de compañías farmacéuticas innovadoras de Estados Unidos, actualmente hay 289 terapias génicas y celulares en fase de I+D para el tratamiento de un centenar de patologías. Más de un tercio de estas nuevas terapias (111) se dirigen a tratar distintos tipos de cáncer.

Como informa Farmaindustria, hasta el momento, en I+D en el ámbito de la terapia génica y celular, todos los esfuerzos han visto su recompensa en varios tratamientos efectivos, como dos inmunoterapias basadas en células CAR-T anti-CD19 indicadas contra la leucemia aguda linfoblástica y el linfoma difuso de células B grandes; una terapia génica para tratar la amaurosis de Leber (enfermedad congénita de la retina), una vacuna contra el cáncer de próstata también basada en inmunoterapia y un tratamiento de ARN de interferencia contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina -los tres primeros tratamientos ya han sido también aprobados en Europa-.

La irrupción de la medicina de precisión establece el inicio de una nueva era para el abordaje de las enfermedades

Hoy, la irrupción de la medicina de precisión marca el inicio de una nueva era en el abordaje de las enfermedades, que tiene en el desarrollo de las terapias génicas y celulares sus principales exponentes. Mientras que la terapia celular supone la infusión o reintroducción de células completas en el organismo, la terapia génica se basa en la modificación o introducción de genes previamente alterados a través de distintos vectores (principalmente virus), por lo que en ambos casos, se pone de manifiesto que para hacer frente a distintas patologías, de lo que se trata es de modificar el material genético humano. Por supuesto, ambas técnicas se pueden combinar, como ocurre en el caso de las terapias basadas en células CAR-T.

A estos procedimientos cabe sumar otros integrados en el campo de la medicina regenerativa, como la ingeniería de tejidos y el desarrollo de biomateriales, lo que hace que se configure un campo de acción completamente nuevo que sienta las bases de la medicina del futuro.

Las nuevas terapias génicas y celulares en fase de I+D tienen como objetivo proporcionar tratamientos innovadores para un amplio grupo de enfermedades

En lo que se refiere a las nuevas terapias génicas y celulares en fase de I+D, tienen como objetivo proporcionar tratamientos innovadores para un amplio grupo de enfermedades. De esta forma, aunque es cierto que los distintos tipos de cáncer son el objetivo de más de un tercio de estas terapias, otras patologías han sido también objeto del trabajo de los investigadores. Pormenorizadamente, se trata de las enfermedades oculares, ámbito donde hay 28 terapias en desarrollo, las cardiovasculares (24), las neurológicas (22), las de la sangre (21), las genéticas (15) o las infecciosas (13), entre otras.

En España, la mitad de los fondos dedicados a I+D por las compañías farmacéuticas se invierten en proyectos en colaboración con hospitales y centros de investigación públicos y privados

Sin apostar por un modelo de investigación que, liderado por la industria farmacéutica, esté en constante evolución y cada vez más abierto, colaborativo e internacional, todos estos avances no hubieran sido posibles. En España, por ejemplo, la mitad de los fondos dedicados a I+D por las compañías farmacéuticas (que superan los 1.100 millones de euros anuales) se invierten en proyectos en colaboración con hospitales y centros de investigación públicos y privados.

En cualquier caso, no se puede obviar que el proceso de I+D de un nuevo medicamento es un largo proceso de larga duración lleno de obstáculos (10-12 años de media), que supone una enorme inversión (2.400 millones de euros) y que además es muy arriesgado, ya que solamente uno de cada 10.000 potenciales fármacos en investigación llegará finalmente al paciente. De hecho, lograr que estas investigaciones en nuevas terapias génicas y celulares lleguen a ser tratamientos autorizados es el gran reto de la industria farmacéutica, dada la complejidad de manejo que tienen y las exigencias de evaluación y fabricación.

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