El Síndrome de Gorlin y otras enfermedades raras solo se tratan con cirugía por falta de investigación

corazón-latir

..Redacción.
LEO Phama ha lanzado una campaña de concienciación con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras de la Piel, muchas de ellas crónicas y con un gran impacto emocional en los pacientes.

En la campaña, lanzada en redes sociales, distintos pacientes con enfermedades raras de la piel, como el Síndrome de Gorlin, explican cómo afectan estas patologías crónicas a su día a día y sobre todo las consecuencias negativas que tiene sobre su estado anímico. En este sentido, recuerdan que en muchos casos la única opción que tienen es la cirugía y esto provoca que los pacientes presenten a menudo ansiedad o depresión.

LEO Pharma  ha anunciado recientemente un acuerdo con Pellepharm para el desarrollo y la comercialización de terapias potenciales dirigidas al tratamiento de patologías de la piel como el Síndrome de Gorlin y el Carcinoma de Células Basales de Alta Frecuencia (BCC), dos tipos raros de cáncer cutáneo. El objetivo de esta alianza es hacer frente a las actuales necesidades médicas en determinadas patologías de la piel con tratamientos todavía en fase experimental y avanzar en innovación.

LEO Pharma  ha anunciado recientemente un acuerdo con Pellepharm para el desarrollo y la comercialización de terapias potenciales dirigidas al tratamiento de patologías de la piel

Según establece el acuerdo, LEO Pharma se ha comprometido inicialmente a destinar 61 millones de euros a la financiación equitativa y al apoyo financiero en I+D para la puesta en marcha del ensayo clínico en Fase 3 del gel tópico patidegib 2%, dirigido a la prevención y el tratamiento del Síndrome de Gorlin. La formulación tópica de patidegib 2% aspira a convertirse en el primer tratamiento aprobado para el Síndrome de Gorlin, también conocido como Síndrome de Carcinoma Nevoide de Células Basales (BCCNS). Ha mostrado resultados prometedores en los pacientes tratados en los ensayos en Fase 2 tanto en Estados Unidos como en el Reino Unido.

Actualmente no existen terapias satisfactorias aprobadas por la FDA o la EMA para el Síndrome de Gorlin y el tratamiento estándar para esta patología rara es la cirugía. Los pacientes con esta patología crónica, grave e implacable sufren numerosas intervenciones quirúrgicas ya desde la adolescencia.

Actualmente no existen terapias satisfactorias aprobadas por la FDA o la EMA para el Síndrome de Gorlin

LEO Pharma ha creado una unidad específica para abordar las enfermedades raras de la piel y contribuir a mejorar la calidad de vida de los pacientes. Se trata de una de las grandes prioridades de la compañía, que en 2025 se ha marcado ser la número 1 en dermatología. En este sentido, el Director General de LEO Pharma España y Vicepresidente de la Región Sur de Europa, Paolo Cionini, ha explicado que “no podemos huir de enfermedades que afectan a poca gente pero cuyo impacto en las personas es terrible”. “Como compañía, tenemos la obligación de invertir no solo en las áreas más populares en el campo de la dermatología, como la psoriasis, la dermatitis o el cáncer, sino también en esas áreas con menos pacientes”, ha recalcado.

Noticias complementarias:

Opinión

Multimedia

Economía

Accede a iSanidad

Síguenos en