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Dra. Rodríguez Arnao: “Necesitamos nuevas indicaciones para el uso de hormona del crecimiento en tallas bajas aprobadas por la FDA”

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..Juan Pablo Ramírez.
La Dra. María Dolores Rodríguez Arnao, del Hospital Universitario Gregorio Marañón, solicitó nuevas indicaciones ya aprobadas por la FDA americana para el uso de hormona del crecimiento en tallas bajas. La especialista destacó los avances que se han producido en los últimos años coordinadora en una entrevista previa al evento Saizen. 30 años creciendo juntos, organizado con la colaboración de Merck.

hormona-crecimiento-tallas-bajas¿Cuáles son las principales novedades en el tratamiento de las tallas bajas con hormona del crecimiento?
Hace muchos años, el tratamiento en niños se hacía a través de hormona de crecimiento extraída de hipófisis humana. Esto ha cambiado con la biotecnologóia. En este evento, celebramos 30 años de una hormona producida por ingeniería genética humana recombinante. ¿Qué avances ha habido? Se han producido en seguridad, reducción de efectos secundarios, aumento de la eficacia, el incremento del número de pacientes… El único límite que tenemos hoy es el precio. Por lo demás es un fármaco muy seguro. Necesitamos nuevas indicaciones que están aprobadas por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por su siglas en inglés) y no por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).

El único límite que tenemos para el uso de hormona del crecimiento en tallas najas hoy es el precio

¿Cuáles son?
La talla baja idiopática o el síndrome de Noonan. Parece que en este último caso que pronto estará disponible en Europa.

¿Existe un problema de acceso o de falta de equidad entre las comunidades autónomas?
Para administrar la hormona de crecimiento como fármaco subvencionado hay unos criterios. Un niño que está muy bajo tiene una prioridad sobre otro no tan bajo. Existen unos criterios respecto a tablas de población, tallas de población…Tiene que cumplir unos requisitos. Pero sí que hay diferencias entre comunidades autónomas. En Cataluña, por ejemplo, no necesitan pruebas de estímulo los niños. Simplemente les aprueban con una talla baja, realizando un año de prueba de tratamiento. Esto es distinto en otras comunidades. Pienso que debería haber igualdad de oportunidades en toda España no solo en hormona de crecimiento sino en todo lo demás.

Aparte de las dificultades que pueda haber para acceder al tratamiento, ¿hay suficiente concienciación por parte de los padres? ¿Derivan bien los pediatras de atención primaria?
Es esencial en todos los niños que realicen todas las visitas acordadas con el pediatra. Este especialista tiene unas gráficas de crecimiento en las que ve claramente si el niño se está desarrollando adecuadamente o si está desviando hacia abajo en los percentiles de crecimiento. Los pediatras sí que refieren adecuadamente a los niños a los centros de endocrinología pediátrica de los hospitales terciarios. Es allí donde se deben realizar los estudios según cada caso.

Los pediatras sí que refieren adecuadamente a los niños a los centros de endocrinología pediátrica

¿Qué niños son candidatos a este tratamiento?
Lo niños que están creciendo menos que otros de su edad, que se están alejando del carril de crecimiento que tenían a los dos años son candidatos de estudio. Lo son también aquellos que nacen pequeños para su edad estacional. Hoy por hoy son el mayor número de niños que tenemos en tratamiento. Existen también síndromes como el de Turner o del Prader-Willi. Hay otra serie de patologías que también son susceptibles de tratamientos subvencionados.

¿Y marcadores genéticos?
Los realizamos, pero aparte de un cariotipo en niñas, que siempre ante una talla baja hay que estudiar, hay que individualizar cada caso.

¿Cómo es la adherencia a este tratamiento?
Es un problema a todo tratamiento crónico no solo de la hormona de crecimiento. Este tratamiento se administra por vía subcutánea como la insulina. Es una inyección todas las noches porque cuando más se produce la hormona es por la noche y buscamos remedar esta producción. Eso va a llevar años y años de tratamiento. Esto se lo explicamos a los familiares. Los niños pueden empezar a inyectarse con los dispositivos que llevan la hormona de crecimiento a los 8 o 9 años.

Pero antes la familia tiene que estar muy atenta para administrarla y luego vigilar al niño para que lo realice. Todo tratamiento crónico conlleva a una mala adherencia. Hay dispositivos como el Easypod, que es una de las administraciones de Saizen, que nos dice por vía informática si el tratamiento se está cumpliendo o no. Es importante conocer la adherencia para saber si tenemos que aumentar la dosis.

El cumplimiento del tratamiento con hormona del crecimiento el primer año es excelente

¿Qué porcentaje de adherencia hay?
Hemos hecho un estudio en España que coordinamos la Dra. Amparo Rodríguez, y yo, del Hospital Gregorio Marañón, con un grupo de investigadores españoles. El cumplimiento del primer año es excelente. A partir de los cinco años se producen los problemas de adherencia. El niño ha alcanzado ya una talla igual que sus compañeros de su edad y ya no se acuerda que ha sido gracias a la hormona de crecimiento. Es ahí donde hay que insistir. La educación a la familia por parte del médico y las visitas frecuentes al especialistas son muy importantes.

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