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La industria trabaja con 2.000 medicamentos en investigación contra las enfermedades raras

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..Redacción.
Las enfermedades poco frecuentes son aquellas patologías graves y habitualmente crónicas y progresivas que afectan solamente a una persona de cada 2.000. Aunque pocas personas padecen cada patología, el número de enfermedades de este tipo supera las 5.000. La Organización Mundial de la Salud calcula que afectan al 7% de la población mundial. En España se estima que existen más de tres millones de personas afectadas. La industria farmacéutica tiene más de 2.000 moléculas en distintas fases de investigación contra las enfermedades raras.

Con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras,  Farmaindustria ha preparado un documento especial en su web sobre estas patologías. El trabajo pone de manifiesto el desafío que supone tanto el diagnóstico como la investigación de nuevos medicamentos efectivos en estos pacientes.

Y es que, según datos de la Organización Europea de Enfermedades Raras (Eurordis), tan sólo el 5% de ellas cuentan actualmente con tratamiento. La buena noticia, sin embargo, es que el salto en la investigación se ha producido en los últimos años. Concretamente, desde que la Unión Europea adoptó en el año 2000 el Reglamento sobre medicamentos huérfanos -nombre con el que se conoce a los tratamientos específicos para las enfermedades poco frecuentes- y que estableció incentivos para la investigación, el desarrollo y la comercialización de este tipo de tratamientos. Ese año apenas existían 8 tratamientos para el conjunto de las enfermedades raras y hoy los tratamientos disponibles se han multiplicado por 20, hasta los 169, lo que permite tratar cerca de 90 patologías.

Entre 2006 y 2016 sólo en la Unión Europea hay 2.121 nuevos medicamentos designados como huérfanos en su etapa de investigación  contra enfermedades raras

Además, según se recoge en este especial, en un formato interactivo, sencillo y de muy fácil consulta, el número de ensayos clínicos centrados en enfermedades raras aumentó en un 88% entre 2006 y 2016 sólo en la Unión Europea, lo que ha supuesto que en este periodo hasta 2.121 nuevos medicamentos hayan sido designados como huérfanos en su etapa de desarrollo. Muchos de ellos no llegarán al final del camino, y por tanto al paciente, debido a la complejidad y alto riesgo de la investigación de nuevos medicamentos, si bien dan idea de la fuerte apuesta de la industria farmacéutica por la I+D en este campo.

El documento que Farmaindustria publica este viernes, titulado El valor del medicamento en EERR, recoge información sobre cuáles son las características de las enfermedades raras, cuál es el mayor registro oficial de estas patologías, qué se considera un medicamento huérfano o cuáles son los últimos avances que se han producido en el tratamiento de algunas de estas patologías.

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