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La FDA aprueba selpercatinib como primera terapia dirigida para dos tipos de tumores con alteraciones en RET

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..Redacción.
Lilly ha informado que la FDA ha aprobado selpercatinib, la primera terapia indicada específicamente para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) metastásico con fusión del oncogén reorganizado durante la transfección (RET); para el tratamiento de pacientes adultos y pacientes pediátricos a partir de 12 años con cáncer medular de tiroides (CMT) avanzado o metastásico con mutación en RET que requieren terapia sistémica; para el tratamiento de pacientes con cáncer de tiroides avanzado o metastásico con fusión del gen RET que requieren terapia sistémica y son refractarios a la terapia con yodo radiactivo.

Lilly ha informado que la FDA ha aprobado selpercatinib la primera terapia indicada específicamente para el tratamiento de pacientes adultos con CPNM

Selpercatinib ha recibido esta aprobación de acuerdo con el procedimiento de Aprobación Acelerada de la FDA motivado por los resultados en tasa de respuesta objetiva (ORR) y duración de la respuesta (DoR) obtenidos en el ensayo clínico LIBRETTO-001, en fase 1/2. La aprobación definitiva está sujeta a los resultados en ensayos clínicos confirmatorios.

En el ensayo clínico, hemos observado que la mayoría de los pacientes con cáncer de pulmón metastásico experimentaron respuestas clínicamente significativas cuando fueron tratados con selpercatinib, incluyendo respuestas en metástasis cerebrales de difícil tratamiento”, ha señalado el Dr. Alexander Drilon, responsable del desarrollo de moléculas en etapas iniciales del Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York e investigador principal del ensayo LIBRETO-001. “La aprobación de selpercatinib marca un importante hito en el tratamiento del CPNM. Convierte los tumores con alteraciones en RET en tumores con una diana terapéutica específica. Tal y como ocurre con las alteraciones en EGFR y ALK, en todas las líneas de tratamiento. Estoy satisfecho de que los pacientes con tumores que tienen alteraciones en RET tengan ahora esta opción recién aprobada”.

Dr. Drilon: “la mayoría de los pacientes con cáncer de pulmón metastásico experimentaron respuestas clínicamente significativas con selpercatinib”

Selpercatinib fue evaluado en el ensayo clínico LIBRETTO-001, en fase 1/2, de brazo único y multicéntrico. Con 702 pacientes, es el ensayo de mayor tamaño realizado en pacientes con tumores con mutación en RET. El ensayo ha reclutado tanto a pacientes naïve como a pacientes que ya habían sido tratados con varias terapias previas. Los participantes contaban con una amplia variedad de tumores sólidos avanzados. Los resultados principales de eficacia medidos fueron la tasa de respuesta objetiva y la duración de la respuesta. Además fueron evaluados por un comité de revisión independiente, ciego al tratamiento. Los objetivos secundarios preespecificados incluyeron la tasa de respuesta objetiva y duración de la respuesta en el sistema nervioso central (SNC).

Hasta el 50% de los pacientes con CPNM con fusión del gen RET tienen tumores que metastatizan en el cerebro.  Entre los pacientes con CPNM previamente tratados con metástasis medibles en el cerebro, 10 de los 11 experimentaron respuestas intracraneales. Los diez obtuvieron una duración de la respuesta en SNC igual o mayor a seis meses.

La ficha técnica de selpercatinib contiene advertencias y precauciones sobre hepatotoxicidad, hipertensión, prolongación del intervalo QT, eventos hemorrágicos, hipersensibilidad, problemas de cicatrización de heridas y toxicidad embriofetal.

Hasta el 50% de los pacientes con CPNM con fusión del gen RET tienen tumores que metastatizan en el cerebro

En el ensayo clínico LIBRETTO-001, la tasa de interrupción del tratamiento por efectos adversos fue del 5%. Los efectos adversos más comunes fueron un incremento de la aspartato aminotransferasa (AST), un incremento de la glucosa, un descenso de los leucocitos, una reducción de la albúmina, un descenso del calcio, boca seca, diarrea, un aumento de la creatinina, un incremento de la fosfatasa alcalina, hipertensión, fatiga, edema, descenso de las plaquetas, incremento del colesterol total, erupciones cutáneas, descenso del sodio y estreñimiento. Además, el evento adverso grave más frecuente (ocurrido en al menos el 2% de los participantes) fue la neumonía.

Las alteraciones en RET ocurren en la mayoría de los cánceres medulares de tiroides y en un porcentaje significativo de otros cánceres de tiroides. Para los pacientes que viven con estos tumores, la aprobación de selpercatinib significa que ahora disponen de una opción terapéutica que inhibe RET de forma potente y selectiva”, ha explicado el Dr.  Lori J. Wirth, director médico de tumores de cabeza y cuello de Hospital General de Massachusetts.Si me baso en los datos publicados hasta ahora, así como en mi experiencia personal tratando a pacientes, este fármaco podría ser una buena opción de tratamiento”, ha apuntado.

Dr. Wirth: “Las alteraciones en RET ocurren en la mayoría de los cánceres medulares de tiroides y en un porcentaje significativo de otros cánceres de tiroides”

Estamos muy satisfechos de lo rápido que han trabajado los equipos de oncología de Loxo y Lilly para poder ofrecer selpercatinib a los pacientes, demostrando así nuestro compromiso con el desarrollo de fármacos capaces de cambiar la vida de los pacientes con cáncer”, ha enfatizado Anne White, presidenta de Lilly Oncología.Los ensayos clínicos de selpercatinib empezaron en mayo de 2017 y, tres años más tarde, el fármaco está aprobado, lo que supone el desarrollo más rápido de un fármaco oncológico con múltiples indicaciones. Aplaudimos a la FDA por su liderazgo y colaboración, así como por el reconocimiento de la importancia de ofrecer una nueva terapia a los pacientes con cáncer de pulmón y tumores de tiroides avanzados o metastásicos con mutación en RET”, ha añadido.

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