Después de hasta 4,8 años del tratamiento con nusinersén, el 100% de los niños tratados antes de presentar síntomas siguen vivos

..Redacción.
Después de hasta 4,8 años del tratamiento con nusinersén, el 100% de los niños tratados antes de presentar síntomas siguen vivos y ninguno necesita ventilación mecánica permanente.

Biogen ha anunciado hoy nuevos resultados de Nurture, el estudio más largo de pacientes presintomáticos con atrofia muscular espinal (AME). Con un año de seguimiento adicional tras los últimos resultados conocidos, los nuevos datos demuestran que el tratamiento precoz y continuado con nusinersén hasta los 4,8 años permitió una supervivencia sin precedentes de los pacientes con AME diagnosticada por análisis genéticos. Aún así, los pacientes seguían conservando la función motora. Además de mostrar mejoras progresivas en comparación con la evolución natural de la enfermedad. Estos resultados se han presentado en el congreso virtual organizado por Cure SMA del 10 al 12 de junio de 2020.

Dra. Kathryn Swoboda: “El impacto del tratamiento precoz y continuado con nusinersén en estos lactantes y sus familias es extraordinario”

En febrero de 2020, todos los pacientes tratados seguían vivos y no necesitaban ventilación permanente. Si no se administrase tratamiento, la mayoría de los niños con AME de tipo 1 no alcanzarían, por término medio, su segundo cumpleaños sin la ayuda de ventilación permanente. por otro lado, todos los niños fueron capaces de caminar de forma independiente (muchos en un tiempo normal). También han mantenido esa capacidad desde la primera vez que se observó hasta la última visita.

“El impacto del tratamiento precoz y continuado con nusinersén en estos lactantes y sus familias es extraordinario. He tenido el privilegio de verlos convertirse en niños pequeños activos, muchos de los cuales han experimentado avances en la función motora acordes con los observados en los niños de su edad que no tienen AME”, declaró la Dra. Kathryn Swoboda, presidenta de la Cátedra Katherine B. Sims en Neurogenética. “Los nuevos resultados de Nurture siguen reforzando el considerable beneficio del diagnóstico rápido y del tratamiento precoz y a largo plazo con nusinersén”, ha añadido.

Nurture es un estudio abierto, en curso y de fase 2. Se está realizando en 25 pacientes de AME presintomáticos (con mayor probabilidad de desarrollar SMA Tipo 1 o 2). A dichos pacientes se les administró la primera dosis de nusinersén antes de las 6 semanas desde el nacimiento. El estudio se ha ampliado otros 3 años, hasta los 8 años de edad, lo que permitirá a Biogen evaluar la eficacia y la seguridad a más largo plazo de nusinersén. Siendo así podrán conocer mejor el impacto del tratamiento precoz.

Devote, evalúa evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de nusinersén

Por otro lado, la compañía también ha anunciado recientemente la puesta en marcha del estudio clínico global Devote, cuyo objetivo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de nusinersén. Se administra a una dosis mayor para el tratamiento de la AME. Este estudio aleatorizado, controlado en Fase 2/3 ya cuenta con el primer paciente bajo tratamiento. Además, Biogen tiene previsto llevarlo a cabo en aproximadamente 50 países de todo el mundo con pacientes de todas las edades.

Según afirmó Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA,“hoy en día las personas con AME, independientemente de su edad, están logrando mejores resultados en relación con supervivencia, movilidad e independencia. A pesar de ello, esta enfermedad todavía no tiene cura y siguen existiendo una serie de necesidades no cubiertas para muchos de estos pacientes. Nuestra comunidad está esperanzada con los últimos avances producidos en el manejo de la enfermedad y cree que investigaciones como la del estudio Devote son fundamentales para seguir trabajando en transformar todavía más la vida de estos pacientes.”

Noticias relacionadas:

Opinión

Multimedia

Especiales

Atención primaria

Sanidad privada

iSanidadental

Anuario

Accede a iSanidad

Síguenos en