Inicio Actualidad Un equipo del CSIC descubre un medicamento contra una enfermedad rara

Un equipo del CSIC descubre un medicamento contra una enfermedad rara

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Un equipo de investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) ha descubierto que el medicamento acetato de bazedoxifeno, empleado para la osteoporosis, es útil para tratar una enfermedad rara, la telangiectasia hemorrágica hereditaria, que causa sangrados que deterioran la calidad de vida de los pacientes. Este hallazgo ha sido distinguido por la Agencia Europea del Medicamento con la designación de medicamento huérfano, lo que autoriza la realización de un ensayo clínico para poder comercializarlo. La Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria (síndrome de Rendu-Osler-Weber, o HHT) es una enfermedad rara con una prevalencia media de dos cada 10.000 personas en la Unión Europea. “Es una enfermedad genética que causa sangrados nasales frecuentes y manchas de color rojo en la cara, las manos y la boca. También provoca sangrados en órganos internos, como el pulmón, el cerebro, el hígado y la médula espinal”, señala la investigadora del CSIC Luisa María Botella, del Centro de Investigaciones Biológicas, quien ha dirigido el estudio. “Esta enfermedad puede ser mortal, pero además sus síntomas deterioran la calidad de vida de los afectados, ya que, debido a la profusión de hemorragias, son frecuentes la anemia y la necesidad de transfusiones sanguíneas, sobre todo a partir de los 40 años”, añade la investigadora.
(El Médico Interactivo)