Publicado en Con Salud En los últimos años varias familias españolas han denunciado la falta de acceso a un fármaco que podría retrasar los síntomas de la enfermedad rara que padecen sus hijos, conocida como distrofia muscular de Duchenne. Se trata de una patología poco frecuente, neuromuscular y degenerativa que afecta a alrededor de 4.000 menores en España y que limita su expectativa de vida hasta un promedio de 30 años. Hace sólo unos meses, la Asociación Duchenne Parent Project España reveló que, actualmente, en España hay niños con serias dificultades para recibir este medicamento. Es ataluren, comercializado con el nombre de Translarna, el único tratamiento que tiene un aprobado condicional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, en sus siglas en inglés) para los pequeños que sufren esta enfermedad rara. Ahora, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), dependiente del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, ha publicado el informe de posicionamiento terapéutico (IPT) de dicho fármaco. En el documento concluye que sus evidencias de eficacia “son frágiles”, ya que “no existe evidencia de una relación dosis-respuesta”. De este modo, la Dirección General de Cartera Básica de Servicios del SNS y Farmacia ha emitido la resolución de no financiación del medicamento.
