Terapias para tratar o curar enfermedades raras podría ser posible con las nuevas técnicas de edición genética

Cómo las nuevas técnicas de edición genética permitirán obtener terapias para tratar o curar enfermedades raras, fue uno de los temas que trataron los especialistas en Dermatología y Venereología de Mallorca, Menorca e Ibiza en el marco de la XIII Reunión anual de la sección balear de la Academia Española de Dermatología y Venereología (AEDV).

La reunión que, se desarrolló este pasado sábado en el Colegio de Médicos de Palma y ha contado con la presencia del investigador científico del CSIC en el Centro Nacional de Biotecnología y del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras del Instituto de Salud Carlos III, Lluis Montoliu que, explicó que la edición genética mediante ‘Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats’ (CRISPR) “es una revolución que nos ha cambiado la vida a los que nos dedicamos a la Biomedicina” ya que “nos permite rescribir el genoma”, y es que, “cuando hay una mutación, podemos localizarla y podemos cambiarla. Esto es algo que no era posible hace unos cuatro años”, añade.

El investigador y profesor de la Universidad Autónoma de Madrid destacó que estas herramientas, llamadas “tijeras moleculares”, permitirán corregir o modificar una mutación a través de animales que, “editados genéticamente”, se podrá experimentar sobre ellos el mejor tratamiento que luego se trasladará a humanos con seguridad mediante terapias, sobre todo aquellas personas que están afectadas por alguna enfermedad congénita, “en particular las enfermedades raras”, indicó.

En la actualidad, según datos de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), se estiman que existen actualmente entre 5.000 y 7.000 enfermedades raras distintas. Entre el 6 y el 8% de la población mundial, estaría afectada por estas enfermedades; en España, más de tres millones las padecen.

En esta línea, estaríamos hablando de afecciones que hasta ahora no tienen tratamiento o cura, pero las técnicas basadas en CRISPR “suponen una esperanza para los afectados”. Además, las CRISPR “son asequibles y relativamente sencillas de aplicar”, concluye.
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