La Comisión Europea aprueba emicizumab para tratar la hemofilia severa

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..Redacción.
La Comisión Europea acaba de aprobar emicizumab para tratar episodios de sangrado en pacientes con hemofilia A grave. Se trata del fármaco que Roche comercializa como Hemlibra y que se usa sin inhibidores del factor VIII. También se autoriza para personas con hemofilia A en las que esté indicado el medicamento con inhibidor del factor VIII.

La aprobación se basa en los resultados de los estudios de referencia HAVEN 3 y HAVEN 4. La profilaxis con emicizumab produjo una reducción significativa del número de hemorragias tratadas, en comparación con la ausencia de tratamiento profiláctico.

emicizumab

Es la principal conclusión del primer estudio, en una comparación intrapaciente prospectiva. En el HAVEN 4, este medicamento mostró un control clínicamente significativo de las hemorragias cuando se administra cada 4 semanas. La Dra. Elena Santagostino espera que “las tres opciones de dosis permitan elegir la opción que más se adapte a sus preferencias”. Santagostino es directora de la Unidad de Hemofilia del Centro de Hemofilia y Trombosis Angelo Bianchi Bonomi de la Fundación Cà Granda, del Hospital Policlínico Maggiore de Milán, en Italia.

Sandra Horning: “Continuaremos trabajando con los países de la UE para que llegue a todas las personas con hemofilia A”

Sandra Horning, responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, explica que esta terapia puede controlar eficazmente las hemorragias. Más aún al ofrecer dosis subcutáneas una vez por semana, cada dos semanas o cada cuatro semanas. “Continuaremos trabajando con los países de la Unión Europea para que Hemlibra llegue a todas las personas con hemofilia A lo antes posible”, añade.

Control del sangrado en hemofilia
El estudio HAVEN 3 señala una amplia reducción en el número de hemorragias con la indicación de emicizumab. En concreto, en mayores de 12 años con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, las hemorragias se redujeron en un 96%, frente a las que no recibieron profilaxis.

Este es el primer fármaco que reduce significativamente las hemorragias tratadas en comparación con profilaxis previa con factor VIII. Así lo demuestra una reducción estadísticamente significativa del 68% en el número de hemorragias tratadas en una comparación intrapaciente. En ésta, se analizó a personas que recibieron previamente profilaxis con factor VIII en un estudio prospectivo no intervencional y cambiaron a profilaxis con Hemlibra.

La profilaxis con emicizumab cada cuatro semanas, también mostró un control significativo, con inhibidores del factor VIII y sin ellos

En el estudio fase III HAVEN 4 de un solo brazo, la profilaxis con emicizumab cada cuatro semanas, también mostró un control significativo, con inhibidores del factor VIII y sin ellos. En cuanto a efectos secundarios, se produjeron en el 10% de los pacientes tratados con este principio activo. Los más comunes fueron reacciones en la zona de la inyección, dolor en articulaciones y cefaleas.

Emicizumab se aprobó en la UE en febrero de 2018 y se incluyó en más de 50 países del mundo. También se ha estudiado en uno de los programas de desarrollo clínico más importantes, incluidos cuatro estudios fase III (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 y HAVEN 4).

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