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Roche ha anunciado nuevos datos de terapias ya aprobadas y en investigación para el tratamiento de enfermedades neurológicas. Los presentará en la 71ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología -ANN 2019-.
Se celebra en Filadelfia del 4 al 10 de mayo de 2019. Se presentarán datos de un estudio de referencia con Risdiplam en Atrofia Muscular Espinal (AME). Tiene el potencial de convertirse en el primer tratamiento oral para esta enfermedad. Asimismo, un nuevo estudio con OCREVUS® (Ocrelizumab) en Esclerosis Múltiple Recurrente (EMR) y en Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva (EMPP). Muestra que su impacto sobre la reducción del riesgo de progresión de la discapacidad se asocia a una mayor exposición a esta terapia, así como a niveles más bajos de células B. Datos adicionales con Ocrelizumab también demuestran la importancia de haber recibido antes el tratamiento. También se compartirán nuevos resultados sobre terapias en investigación en el trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica, la enfermedad de Huntington, en Alzheimer y en distrofia muscular de Duchenne.
Así lo ha señalado Sandra Horning, CEO y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche: “la gran necesidad de opciones terapéuticas en patologías como AME, enfermedad de Huntington, y Neuromielitis Óptica significa que cada avance es un paso más para estos pacientes. Por lo que continuamos dedicando esfuerzos a la investigación y a la colaboración para desarrollar nuevas opciones terapéuticas dirigidas a estas enfermedades con un impacto tan importante en la calidad de vida de los afectados. Estamos muy satisfechos de poder contribuir a una mejor comprensión y al progreso clínico de las enfermedades neurológicas, tal y como vamos a presentar en la Reunión Anual de AAN, para ayudar a los afectados y a sus familias”.
Roche presentará en ANN 2019 resultados de estudios en Atrofia Muscular Espinal (AME), Esclerosis Múltiple (EM), Neuromielitis Óptica, Alzhéimer, enfermedad de Huntington y Distrofia Muscular de Duchenne
Atrofia Muscular Espinal (AME)
Presentarán en ANN 2019 nuevos datos con Risdiplam, un modificador del ensamblaje de la neurona motora 2 (SMN2) en investigación para la AME. Está diseñado para aumentar y mantener los niveles de proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC); también en el sistema periférico Las presentaciones incluyen datos de un año de la primera parte del estudio pivotal FIREFISH sobre hitos motores y supervivencia en bebés con AME tipo 1. También se presentarán datos actualizados de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética/farmacodinámica. Además, un análisis exploratorio de la eficacia de la primera parte del estudio pivotal SUNFISH en personas de 2 a 25 años de edad con AME tipo 2 ó 3.
Los datos de Risdiplam muestran que los bebés con Atrofia Muscular Espinal tipo 1 alcanzan hitos motores clave y, tras un año de tratamiento, mejoran la supervivencia
Esclerosis Múltiple (EM)
Nuevos análisis en la EMPP y en la EMR sugieren que una mayor exposición a Ocrelizumab. También unos niveles más bajos de células B son importantes para el control de la progresión de la discapacidad. Además, los nuevos datos a largo plazo de los ensayos fase III OPERA y ORATORIO, mostraron que el tratamiento temprano con Ocrelizumab redujo significativamente el riesgo de progresión de la discapacidad permanente. Los datos de seguridad actualizados que se presentan siguen siendo coherentes con los resultados de los ensayos controlados fase III. Esto respalda el perfil favorable beneficio-riesgo de Ocrevus®.
Trastorno del espectro de la Neuromielitis Óptica (NMO)
En AAN 2019 se presentará un análisis de subgrupos sobre la presencia o ausencia de los anticuerpos antiaquaporina 4 (AQP4-Ig). Son del ensayo de referencia fase III SAkuraSky. Se investiga Satralizumab comparado con placebo como complemento de los inmunosupresores y/o corticosteroides de referencia para tratamiento de la NMO. Datos de los subgrupos muestran que Satralizumab redujo significativamente el riesgo de recaída de NMO en una población clínicamente relevante; especialmente en pacientes con AQP4-Ig positivo, con un perfil beneficio-riesgo favorable. El ensayo fase III SAkuraStar, que investiga Satralizumab en comparación con placebo como monoterapia, alcanzó su objetivo primario. Pero será presentado próximamente en otro congreso.
Satralizumab es un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el receptor de la interleucina-6 (IL-6). Representa un enfoque novedoso para tratamiento de la NMO mediante la inhibición selectiva de los efectos inflamatorios de la IL-6. Se considera un factor clave en la patogénesis de la enfermedad. Actualmente no existen tratamientos aprobados para la NMO, una enfermedad autoinmune rara, crónica y debilitante del SNC, que daña el nervio óptico y la médula espinal, causando ceguera, debilidad muscular y parálisis.
Un estudio muestra que Satralizumab reduce significativamente el riesgo de recaída en el trastorno del espectro de Neuromielitis Óptica
Enfermedad de Huntington (EH)
La sesión del programa de EH incluirá los resultados de un enfoque de modelo traslacional. Se ha desarrollado a partir de datos preclínicos. Incluye datos clínicos de RG6042 del estudio abierto y en marcha en pacientes con EH. Incluye una actualización de seguridad y una reducción de la proteína huntingtina mutada (mHTT) en el líquido cefalorraquídeo. Estos datos también apoyan la selección de dosis para el ensayo clínico fase III GENERACIÓN HD1. Este ha sido recientemente iniciado e investiga el RG6042 en la enfermedad de Huntington manifiesta.
RG6042 (anteriormente conocido como Ionis HTT-Rx) es un oligonucleótido antisentido. Ha sido diseñado para reducir la producción de la proteína tóxica mHTT, causante de la enfermedad en personas con la enfermedad de Huntington. Se dirige al ARN de la huntingtina humana.
Resultados de un estudio fase III sobre la selección de dosis en la enfermedad de Huntington ha proporcionado información sobre la reducción de la proteína huntingtina mutada (mHTT)
Alzheimer
En AAN 2019 se presentarán datos de seguridad de los estudios abiertos con Gantenerumab SCarlet RoAD y Marguerite RoAD. Muestran reducciones amiloides consistentemente grandes en pacientes con y sin ARIA-E (alateraciones de imágenes relacionadas con amiloide). Roche avanza en el desarrollo del Gantenerumab. Concretamente en los ensayos fase III GRADUATE I y II y de la molécula anti-tau RO7105705 (MTAU9937A, RG6100) en su segundo ensayo clínico fase II (LAURIET). Actualmente está reclutando pacientes con enfermedad de Alzheimer moderada.
Un póster dará a conocer diseño, metodología y características de referencia del estudio fase III CREAD con Crenezumab. Los datos del análisis provisional de Crenezumab, del actualmente suspendido programa CREAD, se presentaron en marzo; en la 14ª Conferencia Internacional sobre Enfermedades de Alzheimer y Parkinson (AD/PD). En futuros encuentros científicos se presentarán análisis adicionales, incluyendo datos sobre biomarcadores. Crenezumab continúa siendo estudiado en un ensayo fundamental de la Iniciativa de Prevención de la Enfermedad de Alzheimer; referido a individuos cognitivamente sanos en Colombia con una mutación autosómica dominante con riesgo de desarrollar EA familiar.
Distrofia muscular de Duchenne
Roche presentará también un estudio de fase Ib/II de la adnectina anti-miostatina RG6206. Realizado en niños ambulatorios con DMD que no muestran ningún resultado de seguridad relacionado con el fármaco que implique la retirada del estudio hasta las 72 semanas de tratamiento. El RG6042 redujo con éxito los niveles de miostatina en la sangre de estos niños. La resonancia magnética y la densitometría ósea sugirieron que el RG6206 fue positivo sobre el músculo en los niños.
