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El Hospital Universitario La Paz ha dado recientemente el alta al primer paciente pediátrico tratado en la Comunidad de Madrid con células CAR-T. Los análisis confirmaron que la Leucemia Linfoblástica Aguda tipo B (LLA-B) que padecía el paciente se encontraba en remisión completa. Estos nuevos tratamientos, que no son medicamentos convencionales, están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente. Estos linfocitos se extraen de su sangre y son modificados genéticamente en un laboratorio para que detecten y ataquen a ciertas células cancerosas.
La Paz ha dado el alta al primer paciente pediátrico tratado con las células CAR-T en Madrid
El proceso de fabricación del medicamento dura aproximadamente un mes. Las terapias CAR-T están indicadas para ciertos tipos de cáncer (leucemias o linfomas) en pacientes que no han respondido a los tratamientos convencionales.
El Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de La Paz ha dado el alta a su primer paciente pediátrico tratado con terapia CAR-T. El Hospital La Paz se considera Centro Europeo Cualificado para la administración de este medicamento denominado Kymriah por el titular de comercialización del mismo.
En este caso, el paciente, un varón de 11 años de edad con diagnóstico de LLAB en el que habían fracasado tres tratamientos previos. El paciente recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos el pasado 23 de octubre en el Hospital La Paz. Al mes de tratamiento, y tras las determinaciones analíticas oportunas, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad. Es más, esta situación significa que los signos y síntomas de cáncer han desaparecido, y presenta normalidad en sus parámetros hematológicos. Además, la tolerancia al medicamento ha sido excelente, sin efectos adversos relevantes. Actualmente, un segundo paciente está recibiendo este mismo tratamiento de terapia CAR-T.
El paciente de 11 años con diagnóstico de LLAB en el que había fracasado tres tratamientos previos. Al mes de tratamiento el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad
Los medicamentos CAR-T han supuesto un cambio de paradigma en el tratamiento de la LLA-B debido a los buenos resultados que han conducido a su comercialización. No obstante, la administración de esta terapia requiere la intervención de un equipo multidisciplinar de profesionales de los servicios de Hemato-oncología, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología, Genética, Farmacia, y de Enfermería del Hospital La Paz. Todo ello para garantizar la calidad y seguridad en todo el circuito de fabricación y administración.
En la lucha contra el cáncer, las estrategias de inmunoterapia representan un cambio sustancial. Estas terapias amplían el espectro de posibles tratamientos disponibles, aunando resultados satisfactorios con un nivel de toxicidad aceptable respecto a quimioterapias convencionales.
Esto ha hecho que La Paz se implique activamente en el desarrollo de las Terapias CAR-T a través del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil de la Unidad de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular, liderado por el Dr. Antonio Pérez Martínez, y la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas.
Las terapias de inmunoterapia amplían el espectro de posibles tratamientos disponibles.
Este grupo ha desarrollado un CAR-T que puede ser fabricado en el propio hospital, denominado CAR45RA-NKG2D. Esta terapia está dirigida a leucemias no B y a tumores sólidos, con potentes resultados preclínicos. Una de sus ventajas, es que no se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata. La investigación realizada para desarrollar este nuevo medicamento ha obtenido diversos reconocimientos y ha sido publicada en revistas científicas de alto impacto. Asimismo, se está finalizando la creación de una sala blanca en el hospital que permita producir el medicamento.
Recientemente la Asociación Española contra el Cáncer (AECC) ha otorgado al grupo del Dr. Antonio Pérez Martínez una ayuda de 800.000 euros para investigar con este CAR-T académico en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado.
Asimismo, el Fondo de Investigación Sanitaria (FIS) del Instituto de Salud Carlos III, ha otorgado a este grupo una ayuda de 1.246.190 euros para la investigación de este CAR-T en niños, adolescentes y adultos jóvenes con tumores de alto grado recurrentes/refractarios del sistema nervioso central.
El grupo ha desarrollado un CAR-T que puede ser fabricado en el propio hospital, denominado CAR45RA-NKG2D
El Ministerio de Sanidad ha designado al Gregorio Marañón (adultos) y al Niño Jesús (pediátrico) como centros para la administración y seguimiento de las CAR-T. Desde entonces, se han evaluado un total de 37 pacientes tanto madrileños como de otras regiones. Asimismo, se designó al Hospital La Paz como centro de apoyo.
No obstante, la Comunidad de Madrid cuenta con otros seis hospitales con capacidad y experiencia para tratar a pacientes con estas nuevas terapias: el Hospital 12 de Octubre, el Hospital de La Princesa, el Hospital Ramón y Cajal, el Hospital Fundación Jiménez Díaz, el Hospital Clínico San Carlos y el Hospital Puerta de Hierro.
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