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La Unidad de CRIS de Investigaciones y Terapias Avanzadas del Hospital La Paz de Madrid ha logrado curar un cáncer raro en una recién nacida gracias al diagnóstico de precisión. Esta unidad esta dirigida por el jefe de Hemato-oncología pediátrica de La Paz, Antonio Pérez Martínez.
La madre de la paciente, Silvia, ha explicado que “los médicos vieron algo raro en la recta final del embarazo. Al nacer, tras muchas pruebas, le diagnosticaron un fibrosarcoma que además, le provocaba un aneurisma”. Asimismo, Silvia ha recordado que el diagnóstico del tumor “no fue nada fácil”.
La Unidad de de CRIS de Investigaciones y Terapias Avanzadas de La Paz cura un cáncer raro en una recién nacida gracias al diagnóstico de precisión
Los expertos sabían la existencia de ensayos clínicos en los que se había empleado Larotrectinib como inhibidor TRK para reducir otros tumores con esta alteración molecular. Por ello, solicitaron a Bayer el uso extendido para el medicamento.
Silvia ha narrado que “el resultado del tratamiento fue inmediato”. Asimismo, ha añadido que “es increíble lo muchísimo que se ha avanzado en investigación y le debemos la vida de nuestra hija a Antonio Pérez y a su equipo de CRIS contra el cáncer. No hay rastro de la enfermedad”.
Este es otro caso esperanzador que pone de relevancia la necesidad de seguir apoyando la la investigación. Además, de la necesidad de promover las terapias altamente personalizadas impulsadas en la Unidad CRIS de Investigación y Terapias Avanzadas para pacientes que no responden a tratamientos convencionales. La sinergia vital establecida a tres bandas entre CRIS contra el cáncer, el Hospital La Paz y Bayer es fundamental para activar el protocolo y poder suministrar el tratamiento a la paciente Daniela.
“Antes de Daniela ha habido otros pacientes que desgraciadamente no hemos podido curar. El caso de Daniela nos ha permitido que identifiquemos de forma mucho más temprana y dirigida estas alteraciones genéticas que tienen rápidamente un tratamiento específico, aunque todavía no esté aprobado, aunque ya está en ensayo clínico. Pero si conseguimos establecer este nexo y unión entre la investigación y el diagnóstico preciso y el tratamiento dirigido con colaboraciones entre los servicios hospitalarios, unidades de investigación y la industria farmacéutica curaremos a niños que antes no curábamos”, ha explicado Pérez Martínez.
Dr. Pérez: “Este caso nos ha permitido que identifiquemos de forma mucho más temprana y dirigida estas alteraciones genéticas que tienen rápidamente un tratamiento específico”
El caso de Daniela se ha convertido en ejemplo de medicina de precisión. “Se diagnostica un tumor que tiene una alteración genética que es la responsable ‘exclusivamente’ de la enfermedad y diana para un medicamento que se ha desarrollado en ‘jarabe’. El tumor acaba desapareciendo sin necesidad de quimioterapia, radioterapia o cirugías. Lo que significa no solamente la curación de algo que antes no se curaba sino la curación con una calidad de vida excelente como si no hubiese pasado por allí”, ha subrayado.
Este medicamento es uno de los pocos que su formulación se ha desarrollado en jarabe oral. Esto supone una ventaja para el tratamiento de cáncer infantil ya que no es un medicamento intravenoso. En el caso de Daniela, esta formulación oral sustituyó al tratamiento quimioterápico agresivo. Tras su administración, el tumor fue disminuyendo y a los tres meses no había nada de tumor.
El Dr. Pérez Martínez ha explicado que se decidió interrumpir el tratamiento, al año, porque se había logrado ya la remisión completa de esta enfermedad sin ningún tipo de efecto adverso. “Sin duda alguna, ha sido un antes y después. Lo hemos llamado el ‘Jarabe de Daniela’. Además, ha servido para que se tome esta opción como la primera en el diagnóstico de pacientes que han venido después. Hemos tenido un segundo paciente que ha respondido exactamente igual”, ha zanjado el doctor.
