P.M/I.O
El Sistema Nacional de Salud español ha acordado recientemente aprobar la financiación de fedratinib, un fármaco para la mielofibrosis. Este medicamento, comercializado por la compañía Celgene -de Bristol Myers Squibb- está indicado en pacientes diagnosticados de esta patología poco frecuente y con opciones limitadas de tratamiento. El Dr. Valentín García, hematólogo del Hospital Universitario Ramón y Cajal y miembro de Gemfin, explica las ventajas que aportará este fármaco a la hora de tratar la enfermedad.
¿Qué ha supuesto la aprobación de fedratinib en pacientes con mielofibrosis?
Supone una alternativa terapéutica para los pacientes que no respondían de forma adecuada al tratamiento convencional, y por tanto una necesidad hasta entonces no cubierta.
¿Qué ventajas presenta este fármaco frente a los tratamientos estándar?
Es el primer fármaco disponible y que ha demostrado su eficacia en pacientes que pierden la respuesta o en los que fracasan al tratamiento de primera línea y hasta entonces no tenían ninguna alternativa terapéutica.
Otra ventaja es que permite utilizar las dosis plenas en pacientes que tengan trombopenia moderada. Otros fármacos obligan a modificar la dosis en personas con esta patología y esto puede comprometer la eficacia.
Dr. Valentín García: “La financiación de Fedratinib supone una alternativa terapéutica para los pacientes que no respondían de forma adecuada al tratamiento convencional”
¿Cómo influye este tratamiento en la calidad de vida de estos pacientes?
Mucho. Una de las principales ventajas de este fármaco es que ha demostrado claramente que mejora la esplenomegalia y la calidad de vida de los pacientes.
¿Qué perfiles de pacientes se pueden beneficiar?
Principalmente aquellos que están diagnosticados de una mielofibrosis, ya sea primaria o secundaria, que presentan esplenomegalia y/o síntomas relacionados con la enfermedad y que no han respondido de forma adecuada al tratamiento estándar ruxolitinib. Además, no habría que esperar a que fracasar a ruxolitinib y podría utilizarse desde un primer momento.
“Con los nuevos fármacos que se están desarrollando esperamos poder revertir la fibrosis de la médula ósea y que eso tenga un impacto en la supervivencia”
¿Cuáles son las principales necesidades no cubiertas de estos pacientes?
Sobre todo, mejorar la anemia relacionada con la enfermedad y también la bajada de plaquetas, aunque el gran reto es mejorar la supervivencia, ya que a nivel global está muy acortada.
¿Hacia dónde se dirige ahora la investigación en mielofibrosis?
Estamos probando fármacos nuevos que se van a utilizar en combinación con los que tenemos disponibles actualmente para poder modificar la enfermedad. Hasta ahora hemos conseguido mejorar la calidad de vida de los pacientes, pero no el pronóstico y la evolución. Con los nuevos fármacos que están ahora mismo en desarrollo esperamos poder revertir la fibrosis de la médula ósea y que eso, finalmente, tenga un impacto en la supervivencia.
