J.P.R.
Los ensayos clínicos representan una oportunidad para los pacientes. No obstante, existen problema de equidad ne el acceso. «Existen barreras de accesibilidad en cuanto a la disponibilidad de ensayos clínicos en ciertas zonas geográficas, así como requisitos de elegibilidad que pueden limitar la participación de algunas personas», explica en una entrevista con iSanidad, Ascensión Hernández, presidenta de Agrupación Española de entidades de Lucha Contra la Leucemias y Enfermedades de la Sangre (Aelclés). Más allá de la mejora de la equidad, Hernández apuesta por una mejor formación de los pacientes y una mayor participación en el diseño de los estudios.
¿Hasta qué punto los ensayos clínicos suponen una oportunidad para los pacientes con enfermedades oncohematológicas?
Los ensayos clínicos representan una oportunidad importante para las personas con enfermedades oncohematológicas, ya que les brindan acceso a terapias innovadoras que, en muchos casos, aún no están disponibles en la práctica clínica. Estos estudios son una puerta de acceso a tratamientos que han demostrado ser eficaces en fases iniciales de investigación y pueden ofrecer opciones adicionales para aquellos que no han respondido bien a los tratamientos estándar o cuyas enfermedades tienen pocas alternativas efectivas.
Además suelen explorar nuevas terapias, que en algunos casos han mostrado buenos resultados en personas resistentes a los tratamientos tradicionales. Participar en un ensayo permite recibir estas terapias de última generación antes de que estén disponibles para el público en general.
«Los ensayos clínicos son una valiosa oportunidad para las personas con enfermedades oncohematológicas»
A veces los ensayos lo que intentan es mejorar la calidad de vida, reduciendo síntomas o efectos secundarios de los tratamientos actuales. Esto puede ofrecer un tratamiento más tolerable y con menos impacto en su día a día.
En algunas ocasiones el beneficio de participar en un ensayo no repercute en quien forma parte de él, pero ayuda a los avances científicos y a poder desarrollar nuevos tratamientos que beneficiarán a otras personas que, en el futuro, tengan la patología.
También es importante tener en cuenta que los ensayos clínicos no garantizan la efectividad del tratamiento experimental y que pueden tener efectos secundarios inesperados y el resultado puede no ser tan favorable como se espera.
En conclusión, los ensayos clínicos son una valiosa oportunidad para las personas con enfermedades oncohematológicas. Su participación no solo puede abrirles nuevas opciones de tratamiento y reducción de efectos secundarios en los que ya existen, sino que también contribuye al desarrollo de mejores terapias para todos los afectados por estas enfermedades.
¿Qué mejoras se han observado en los tratamientos gracias a los ensayos clínicos recientes en hematología?
Los ensayos clínicos recientes en hematología han impulsado avances significativos en el tratamiento de diversas enfermedades hematológicas, especialmente gracias a la innovación en terapias dirigidas y en tratamientos de precisión.
«Gracias a los ensayos clínicos, se desarrollen terapias personalizadas que permite elegir el tratamiento más adecuado que se adapte a las características específicas de cada persona»
Gracias a los ensayos clínicos, se ha logrado mejorar la seguridad y la eficacia de las terapias CAR-T, incluyendo estrategias para minimizar los efectos secundarios. También ha habido grandes avances en la inmunoterapia, en particular en los anticuerpos monoclonales (que ayudan al sistema inmunológico a reconocer las células cancerosas). La combinación de inmunoterapia con otros tratamientos, como la quimioterapia, o el perfeccionamiento de los nuevos inhibidores está dando lugar a tratamientos más efectivos y con menos efectos secundarios.
También han permitido explorar la combinación de distintas terapias, que han demostrado ser particularmente efectivas para enfermedades que son resistentes a un solo tipo de tratamiento, mejorando los resultados a largo plazo.
Los avances en genética y en análisis moleculares han permitido que, gracias a los ensayos clínicos, se desarrollen terapias personalizadas que permite elegir el tratamiento más adecuado que se adapte a las características específicas de cada persona, optimizando las posibilidades de éxito y minimizando los efectos secundarios. Esto es particularmente importante en enfermedades complejas en las que, el perfil genético de quien tiene la enfermedad puede influir en la respuesta al tratamiento.
En resumen, los ensayos clínicos recientes en hematología han conducido a mejoras significativas en el tratamiento de enfermedades hematológicas, con resultados cada vez más eficaces y menos invasivos. Estas innovaciones están permitiendo no solo mejorar las respuestas a los tratamientos, sino también elevar la calidad de vida de los pacientes al disminuir los efectos secundarios. A medida que la investigación continúe avanzando, esperamos que las terapias sean más accesibles, seguras y personalizadas, beneficiando a una mayor cantidad de personas.
«Los ensayos clínicos recientes en hematología han conducido a mejoras significativas en el tratamiento de enfermedades hematológicas, con resultados cada vez más eficaces y menos invasivos»
¿Cómo están participando los pacientes en el diseño de los mismos?
Creo que la participación de los pacientes en el diseño de ensayos clínicos de hematología es muy limitada, por no decir nula. Tradicionalmente, los ensayos clínicos han sido diseñados por investigadores, médicos y la industria farmacéutica, con poco o ningún aporte directo de los participantes. Sin embargo, cada vez es más reconocido que incorporar la perspectiva de estos en el diseño de los ensayos puede mejorar su relevancia, accesibilidad y aceptación.
Existen aspectos que son muy importantes para quien tiene la enfermedad, pero que el investigador, al no experimentarla, puede pasar por alto; sin embargo, incorporar estas consideraciones podría ser sencillo y muy útil.
Incluir a los quienes tienen la enfermedad en el diseño de los ensayos clínicos puede hacer que estos estén más alineados con las necesidades reales de quienes los viven. Esto puede llevar a un mayor cumplimiento del protocolo por parte de los participantes, reducir la tasa de abandono de los ensayos, e incrementar la aceptación de los resultados en la comunidad de pacientes. Además, puede mejorar la calidad de los ensayos al asegurarse de que los criterios de inclusión y exclusión, la frecuencia de las visitas, y otros aspectos logísticos sean adecuados para la población real de quienes van a formar parte de ellos.
«Para que los pacientes participen activamente en el diseño de ensayos, es fundamental establecer estructuras de colaboración y ofrecerles formación»
Aunque algunas asociaciones de pacientes han empezado a tener representación en comités y organismos de salud, todavía no es algo común, lo que limita su influencia en la planificación y diseño de ensayos clínicos.
Para que los pacientes participen activamente en el diseño de ensayos, es fundamental establecer estructuras de colaboración y ofrecerles formación para que entiendan el proceso de investigación. Esta tendencia necesita consolidarse para que, en el futuro, los participantes sean verdaderos actores en la investigación clínica, especialmente en campos como la hematología, donde los tratamientos suelen ser largos y exigentes.
¿De qué manera afecta la equidad territorial a la participación en ensayos clínicos en España?
Existen barreras de accesibilidad en cuanto a la disponibilidad de ensayos clínicos en ciertas zonas geográficas, así como requisitos de elegibilidad que pueden limitar la participación de algunas personas. Es crucial que reciban información clara y transparente sobre los posibles beneficios y riesgos, y que cuenten con el apoyo adecuado para tomar decisiones informadas.
La centralización de muchos centros de investigación y hospitales de referencia en áreas urbanas y regiones específicas crea barreras importantes para personas que residen en áreas más alejadas o rurales, que deben trasladarse largas distancias para participar en un ensayo clínico, lo que puede implicar gastos elevados y tiempo significativo. Y esto hace que algunas personas decidan no participar debido a la dificultad de desplazarse frecuentemente al centro de investigación, perdiendo la oportunidad de acceder a tratamientos innovadores.
«Existen barreras de accesibilidad en cuanto a la disponibilidad de ensayos clínicos en ciertas zonas geográficas»
Además, la participación en un ensayo clínico puede conllevar gastos adicionales, como transporte, alojamiento y alimentación, especialmente para aquellas participantes que necesitan quedarse varios días en la ciudad donde se lleva a cabo el estudio. Aunque algunos ensayos cubren parcialmente estos gastos, no siempre es así, y muchas personas simplemente no pueden permitirse el coste adicional de participar. Implica también compromisos de tiempo, ya que es necesario acudir a citas regulares, realizar exámenes y asistir a consultas lo que conlleva perder más horas o días, y esto puede afectar su vida laboral y familiar.
La equidad territorial puede afectar a la representatividad de las personas en los ensayos clínicos. Los estudios tienden a reclutar a más participantes de áreas urbanas o de ciertas regiones, lo que puede llevar a que los resultados no reflejen adecuadamente las características de toda la población española. Esta falta de diversidad en los participantes también limita el conocimiento sobre cómo responden personas de distintas regiones, edades y condiciones socioeconómicas a un tratamiento en estudio, lo que podría afectar la generalización de los resultados.º
«La centralización de muchos centros de investigación y hospitales de referencia en áreas urbanas y regiones específicas crea barreras importantes»
Es decir, la equidad territorial es un desafío importante en la participación en ensayos clínicos en España. Las barreras geográficas y económicas limitan el acceso a estos estudios para muchas personas, afectando especialmente a aquellos que viven en áreas rurales o menos desarrolladas. Aunque la telemedicina y la descentralización de algunos servicios pueda paliar, en algunas ocasiones algunas visitas médicas, aún queda mucho por hacer para garantizar que todas las personas, independientemente de su lugar de residencia, tengan igualdad de oportunidades para participar en ensayos clínicos y acceder a tratamientos innovadores.
¿Cuáles son las principales barreras de acceso a ensayos clínicos en España en la actualidad?
Como hemos comentado la inequidad territorial es una de ellas. Los ensayos clínicos están centralizados en grandes hospitales y centros de investigación ubicados en ciudades importantes. Esto lleva a una desigualdad económica, ya que aunque la participación en ensayos clínicos puede no tener un coste directo para los participantes, los gastos asociados, como el transporte, el alojamiento, y las comidas, llegan a suponer un gran esfuerzo económico.
Además algunas personas no tienen acceso a la información necesaria sobre los ensayos clínicos disponibles, ni saben cómo podrían beneficiarse. La falta de comunicación efectiva y de difusión de estos estudios en todos los niveles del sistema sanitario limita su conocimiento y su capacidad para tomar decisiones informadas.
«La participación en un ensayo clínico puede conllevar gastos adicionales, como transporte, alojamiento y alimentación, especialmente para aquellas participantes que necesitan quedarse varios días en la ciudad donde se lleva a cabo el estudio»
A veces hay unos criterios muy estrictos para formar parte de ellos. Estos criterios pueden excluir a pacientes que, aunque puedan beneficiarse del tratamiento, no cumplen con los requisitos específicos, lo que puede ser debido a que es necesario garantizar la seguridad y validez de los resultados. Esto es muy común en ensayos para enfermedades oncohematológicas, donde la edad, el estado de salud general y otras condiciones médicas son limitantes.
El proceso de aprobación y puesta en marcha de ensayos clínicos en España es a menudo complejo y largo debido a los trámites burocráticos, lo que provoca retrasos en el inicio de los estudios. Además, cada comunidad autónoma tiene sus propios procedimientos regulatorios, lo que dificulta aún más la implementación de ensayos multicéntricos en varias regiones del país.
Hay que mejorar la información sobre ensayos clínicos para que las personas comprendan sus beneficios y oportunidades. Muchas desconocen cómo funcionan y temen posibles efectos adversos y tienen desconfianza hacia los tratamientos en investigación porque sienten que están siendo tratados como sujetos de prueba o experimentación.
«Cada vez más ensayos se están organizando de forma descentralizada, permitiendo que hospitales regionales, hospitales locales y centros de salud participen en estudios clínicos»
La participación en un ensayo clínico es una experiencia intensa que no solo afecta físicamente al paciente, sino también emocionalmente. La falta de apoyo psicosocial y de servicios de ayuda (como el acompañamiento para desplazamientos y la información accesible) puede desalentar la participación, especialmente en personas vulnerables o sin redes de apoyo sólidas. Por eso es muy importante incluir apoyo emocional y logístico a los pacientes y sus familias para facilitar su participación en ensayos clínicos. Esto es una labor que saben y hacen muy bien las asociaciones.
Superar estas barreras es clave para que los ensayos clínicos en España sean una opción accesible para todos, independientemente de su lugar de residencia o condición socioeconómica, y para asegurar que los tratamientos innovadores lleguen a quienes más los necesitan.
¿Qué acciones se están tomando para reducir las barreras de acceso a ensayos clínicos en hematología?
Para reducir las barreras de acceso a los ensayos clínicos en hematología, se están implementando varias acciones que buscan mejorar la equidad, la accesibilidad y el conocimiento entre los pacientes. Estas iniciativas incluyen desde la descentralización de los ensayos hasta el uso de la tecnología y el apoyo económico, con el objetivo de que un mayor número de personas pueda beneficiarse de los tratamientos innovadores que ofrecen estos estudios.
«Para reducir las barreras de acceso a los ensayos clínicos en hematología, se están implementando varias acciones que buscan mejorar la equidad, la accesibilidad y el conocimiento entre los pacientes»
Cada vez más ensayos se están organizando de forma descentralizada, permitiendo que hospitales regionales, hospitales locales y centros de salud participen en estudios clínicos. Esto acerca las opciones de tratamiento a los pacientes de zonas rurales o áreas alejadas de los grandes centros de investigación, reduciendo la necesidad de desplazamientos frecuentes.
La telemedicina permite que los pacientes realicen ciertas visitas de seguimiento de manera virtual, sin tener que acudir físicamente al hospital o centro de investigación, lo que reduce el tiempo y los costes de desplazamiento para los participantes.
En ciertos casos, los propios ensayos incluyen una partida para cubrir gastos relacionados con la participación, algo que está siendo cada vez más demandado por asociaciones de pacientes.
Para que los pacientes puedan tomar decisiones informadas, se están llevando a cabo campañas de información y educación sobre ensayos clínicos. Estas campañas, explican el funcionamiento, los beneficios y los posibles riesgos de participar en un ensayo. En este sentido, Aelclés organizó el fin de semana del 8-9 de noviembre en Madrid, un congreso presencial en el que reúne a algunos de los mejores especialistas en hematología. En él que se hablará, entre otros temas de “Ensayos Clínicos en Hematología: acceso y equidad”. Este evento les permite, no solo que reciban información de vanguardia sobre los avances y tratamientos disponibles, sino también que tengan la oportunidad de resolver sus dudas directamente con expertos, favoreciendo así un mejor entendimiento de su enfermedad y su tratamiento.
«Para que los pacientes puedan tomar decisiones informadas, se están llevando a cabo campañas de información y educación sobre ensayos clínicos»
Además, se han implementado plataformas en línea donde las personas pueden buscar ensayos clínicos en su área y conocer más sobre los tratamientos en investigación, lo que facilita el acceso a información actualizada y relevante.
Uno de los obstáculos comunes en los ensayos clínicos son los criterios de inclusión y exclusión, que pueden ser demasiado restrictivos. Actualmente, algunos investigadores están revisando y simplificando estos criterios para hacer que más personas puedan participar en los ensayos, sin comprometer la seguridad y calidad del estudio.
Los ensayos clínicos adaptativos y de diseño flexible están ganando terreno, permitiendo ajustes en el protocolo del ensayo en función de los datos en tiempo real. Estos diseños permiten realizar cambios en los tratamientos o en los criterios de seguimiento sin necesidad de iniciar un nuevo estudio, lo que reduce los tiempos y facilita la inclusión de nuevos participantes.
¿Qué papel juegan las asociaciones de pacientes en la promoción y apoyo de los ensayos clínicos?
Las asociaciones de pacientes desempeñan un papel fundamental en la promoción y apoyo de los ensayos clínicos. En primer lugar, actúan como defensores de los derechos e intereses de los pacientes, ayudando a aumentar la concienciación sobre la importancia de participar en ensayos clínicos y cómo estos pueden contribuir al avance de tratamientos y terapias.
«Las asociaciones de pacientes desempeñan un papel fundamental en la promoción y apoyo de los ensayos clínicos»
Además, proporcionan información valiosa que ayudan a las personas a entender qué son los ensayos clínicos, cómo funcionan y qué implican. También pueden facilitar la comunicación entre los pacientes y los investigadores, asegurando que las preocupaciones y necesidades de los pacientes sean escuchadas.
Al involucrar a las asociaciones de pacientes en la planificación de los ensayos, se pueden identificar barreras y proponer soluciones que respondan mejor a las necesidades y preocupaciones de los participantes.
Por otro lado, las asociaciones de pacientes pueden colaborar con instituciones de investigación y la industria farmacéutica para fomentar la inclusión de diversas poblaciones en los ensayos, lo que es crucial para obtener resultados representativos y aplicables a un mayor número de personas. En resumen, su papel es vital para empoderar a los pacientes, mejorar la accesibilidad a los ensayos clínicos y contribuir a la investigación médica de manera más inclusiva y efectiva.
«Se han implementado plataformas en línea donde las personas pueden buscar ensayos clínicos en su área y conocer más sobre los tratamientos en investigación»
¿Cómo podría mejorarse la comunicación sobre los ensayos clínicos a los pacientes y sus familias?
Las organizaciones de pacientes desempeñan un papel muy importante también en este sentido, ya que pueden difundir información de manera más eficaz. Al estar en contacto directo con los posibles participantes y contar con su confianza, pueden actuar como intermediarias valiosas en el proceso.
Además utilizar un lenguaje claro y sencillo, evitando el vocabulario médico tan técnico, puede ayudar a que la información sea más comprensible. Proporcionar materiales informativos que expliquen los ensayos clínicos de manera clara y concisa es fundamental. Los gráficos, infografías y videos pueden hacer que la información sea más atractiva y fácil de entender.
Organizar charlas, talleres y/o congresos también creará un espacio para compartir experiencias y preocupaciones. Y donde algunas personas que han participado en ensayos clínicos puedan ayudar, contando su experiencia, a desmitificar el proceso y mostrar los beneficios potenciales. Los testimonios pueden hacer que otros se sientan más cómodos y motivados a participar.
Mantener a los participantes, sus cuidadores/as y sus familias informados a lo largo del proceso del ensayo. Lo cual incluye actualizaciones sobre el progreso del estudio y cualquier cambio relevante. Aprovechar plataformas digitales, como aplicaciones, redes y sitios web, para proporcionar información y recursos sobre ensayos clínicos puede facilitar el acceso a la información a todas las personas.
