Redacción
New England Journal of Medicine publica nuevos datos sobre obinutuzumab en personas con nefritis lúpica activa
Roche ha anunciado que un análisis detallado de su ensayo fase III Regency con obinutuzumab (Gazyvaro) en personas con nefritis lúpica (NL) activa se ha publicado en New England Journal of Medicine. El estudio demostró una mejora estadística y clínicamente significativa en el objetivo primario de la respuesta renal completa (RRC).
El ensayo mostró que el 46,4% de las personas tratadas con Gazyva/Gazyvaro más el tratamiento estándar (micofenolato mofetilo y glucocorticoides) alcanzaron la RRC a las 76 semanas, en comparación con el 33,1% de las personas tratadas únicamente con el tratamiento estándar (diferencia ajustada: 13,4%; IC del 95%: 2,0%-24,8%; p=0,0232). Esto se acompañó de mejoras clínicamente significativas en los niveles de complemento y reducciones del anti-dsDNA, marcadores de la actividad de la enfermedad y la inflamación.
Los datos se presentaron en el Congreso Mundial de Nefrología (WCN) 2025 y se están compartiendo con las autoridades sanitarias, incluidas las agencias Americana y Europea del Medicamento (FDA y EMA, por sus siglas en inglés).
Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, «el hecho de que casi la mitad de los pacientes con nefritis lúpica alcanzaran una respuesta renal completa, junto con los beneficios clínicamente significativos observados, indica un control superior de la enfermedad con Gazyva/Gazyvaro en comparación con el tratamiento estándar solo».
El Ministerio de Sanidad financia la indicación de entrectinib para pacientes pediátricos
El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de la indicación de entrectinib (Rozlytrek) para pacientes pediátricos de entre 1 mes y 11 años de edad. Hasta ahora estaba aprobado con una doble indicación. Como tratamiento de pacientes adultos y pediátricos mayores de 12 años con tumores sólidos que presentan fusión del gen NTRK (receptor de tirosina quinasa neurotrófico, por sus siglas en inglés), en casos de enfermedad localmente avanzada o metastásica, cuando la cirugía podría causar morbilidad severa o cuando no hay una opción terapéutica satisfactoria y que no hayan recibido un inhibidor de TRK previamente. Asociada a esta nueva indicación pediátrica, se ha aprobado la posibilidad de administrar entrectinib por vía oral o enteral en forma de suspensión realizada a partir de las cápsulas actualmente disponibles.
Entrectinib se administra por vía oral una vez al día y ha mostrado respuestas duraderas en múltiples tumores sólidos. Tal y como ha señalado la doctora Mª Luz Amador, directora médico de Roche Farma España, «esta extensión de la indicación representa otro paso importante en el cuidado del cáncer, ya que permite actuar a nivel de ciertas alteraciones genéticas de la enfermedad, independientemente de la ubicación del tumor o la edad del paciente».
Por su parte, la doctora Ana Fernández-Teijeiro, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Oncología Pediátricas (Sehop) ha afirmado que, «la extensión de la indicación de esta terapia para niños a partir de un mes y hasta 11 años ofrece una oportunidad de control tumoral y remisión a estos pacientes pediátricos con tumores raros que presentan la fusión del gen NTRK. Se trata de una alternativa terapéutica segura, distinta a la quimioterapia convencional, que es eficaz independientemente de la histología del tumor. De hecho, los estudios realizados hasta la fecha han demostrado que entrectinib puede inducir respuestas rápidas y duraderas en pacientes pediátricos con tumores NTRK1/2/3, con buena tolerancia».
Nerandomilast alcanza su objetivo primario en el estudio de fase III Fibroneer-ILD en fibrosis pulmonar progresiva
Boehringer Ingelheim anunció este martes que el ensayo Fibroneer-ILD ha alcanzado su objetivo primario que fue el cambio absoluto en la capacidad vital forzada [mL] (CVF) con respecto al valor inicial a la semana 52 frente a placebo. La CVF es una medida de la función pulmonar. Los primeros datos de los ensayos Fibroneer respaldan el perfil de seguridad y tolerabilidad en comparación con el estudio de fase II en fibrosis pulmonar idiopática (FPI), con efectos adversos comparables a los observados en el grupo placebo.
La molécula que está en investigación es un inhibidor oral preferencial de la fosfodiesterasa 4B (PDE4B). Dado que no ha sido aprobado para su uso, no se ha establecido aún su seguridad y eficacia. Actualmente se está investigando como parte del programa global Fibroneer, que incluye dos estudios de fase III: Fibroneer-IPF en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática (FPI) y Fibroneer-ILD en pacientes con fibrosis pulmonar progresiva (FPP). Basándose en estos resultados, Boehringer Ingelheim presentará una solicitud de autorización de nuevo fármaco para el tratamiento de la FPP con nerandomilast a la Administración de Alimentación y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y a otras autoridades sanitarias.
«Haber alcanzado el objetivo primario de Fibroneer-ILD muestra el potencial de nerandomilast en el tratamiento de la fibrosis pulmonar progresiva. Esperamos que el perfil de seguridad y tolerabilidad que estamos observando inicialmente pueda ayudar a reducir los desafíos en el tratamiento», afirma Shashank Deshpande, responsable de Salud Humana y Miembro del Comité Ejecutivo de Boehringer Ingelheim.
La FDA aprueba la combinación de brentuximab vedotina para linfomas grandes de células B
El 11 de febrero, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EEUU (FDA) aprobó el brentuximab vedotina (Adcetris) junto con lenalidomida y rituximab para adultos con linfoma de células B grandes (LBCL) en recaída o refractario (R/R) que hayan recibido al menos dos líneas de tratamiento sistémico y no sean candidatos para un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (auto-HSCT) o terapia CAR-T. Las condiciones de LBCL indicadas incluyen linfoma difuso de células B grandes (Dlbcl) no especificado de otra manera, Dlbcl que proviene de linfoma indolente y linfoma de células B grandes de alto grado.
La aprobación de la FDA se basó en los resultados del ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de fase tres Echelon-3. El estudio incluyó a 230 adultos con R/R LBCL que no eran elegibles para someterse a auto-HSCT ni para recibir terapia CAR-T. Los pacientes fueron asignados aleatoriamente en una proporción 1:1 para recibir ya sea una terapia triple compuesta por brentuximab vedotina más lenalidomida y rituximab (BV+R2) o placebo más lenalidomida y rituximab (Pbo+R2) hasta que su condición progresara o se presentara toxicidad inaceptable.
Los puntos finales adicionales incluyeron la supervivencia libre de progresión (SLP) y la tasa de respuesta objetiva (ORR), medida utilizando los criterios de lugano, como medidas adicionales de eficacia. En los pacientes que recibieron BV+R2, la SG fue de 13.8 meses (intervalo de confianza [IC] del 95%, 10.3–18.8 meses) en comparación con 8.5 meses en aquellos que recibieron Pbo+R2 (IC del 95%, 5.4–11.7 meses), lo que resultó en una razón de riesgo de 0.63 (IC del 95%, 0.45–0.89; P=.0085). La mediana de la SLP fue de 4.2 meses en el grupo BV+R2 (IC del 95%, 2.9–7.1 meses) y 2.6 meses en el grupo Pbo+R2 (IC del 95%, 1.4–3.1 meses). La ORR fue del 64.3% (IC del 95%, 54.7–73.1 meses) en comparación con el 41.5% (IC del 95%, 32.5–51.0 meses) en los respectivos grupos.
La FDA aprueba risdiplam como primer y único tratamiento en comprimidos para la Atrofia Muscular Espinal (AME)
La Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado una solicitud para la comercialización de un nuevo medicamento para el tratamiento en comprimidos de Evrysdi® (risdiplam), dirigido a personas con atrofia muscular espinal (AME).
Roche ha anunciado que Evrysdi es el único tratamiento no invasivo modificador de la enfermedad para la AME. El comprimido de Evrysdi de 5 mg puede tragarse entero o disolverse en agua.
«Tiene un sólido potencial para modificar la trayectoria de la enfermedad de la AME, y hasta la fecha ya se ha utilizado para tratar a miles de pacientes. Esta aprobación supone otro paso importante. El comprimido Evrysdi combina una eficacia probada con la comodidad, proporcionando una opción flexible adicional para el tratamiento de esta enfermedad”, ha apuntado el Dr. Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.
La aprobación del comprimido de Evrysdi se ha basado en los resultados de un estudio de bioequivalencia, que demostró que el comprimido de 5 mg, tanto si se ingiere entero como si se disuelve en agua potable no clorada (por ejemplo, agua filtrada), y la solución oral original proporcionan una exposición comparable al risdiplam. Esto significa que los pacientes que toman el comprimido pueden esperar la misma eficacia y seguridad establecidas que la solución oral de Evrysdi. La solución oral de Evrysdi seguirá estando disponible para quienes tomen otras dosis de Evrysdi y para quienes prefieran la solución oral.
Trastuzumab deruxtecán, aprobado en Estados Unidos como terapia dirigida a HER2 para pacientes con cáncer de mama metastásico HER2-low o HER2 ultralow con progresión de la enfermedad
Trastuzumab deruxtecán (Enhertu), de la Alianza Daiichi Sankyo de AstraZeneca, ha sido aprobado en Estados Unidos para el tratamiento de pacientes adultos con cáncer de mama no resecable o metastásico con receptores hormonales (RH) positivos, HER2-low (IHC 1+ o IHC 2+/ISH-) o HER2-ultralow (IHC 0 con tinción de membrana). Todo ello surge según lo determinado por una prueba validada por la Administración de Alimentos y Medicamentos estadounidense (Food & Drug Administration o FDA), cuya enfermedad ha progresado tras una o más terapias endocrinas en el contexto metastásico.
La aprobación ha sido otorgada por la FDA tras conceder la designación de terapia
innovadora y revisión prioritaria, y está basada en los resultados del ensayo de fase III
Destiny-Breast06, presentados en la reunión de la Sociedad Americana de Oncología
Clínica (ASCO) de 2024 y publicados en The New England Journal of Medicine.
Aditya Bardia, MD, MPH, director del programa de Oncología de Mama y director de
integración de investigación traslacional en el Centro Integral de Cáncer Jonsson de UCLA Health, EE. UU., e investigador del ensayo Destiny-Breast06, afirma que «la terapia endocrina se utiliza habitualmente como tratamiento inicial para el cáncer de mama metastásico RH-positivo pero, tras la progresión, la quimioterapia posterior se asocia con resultados deficientes».
