Fátima del Reino Iniesta
El acceso a los medicamentos huérfanos en España ha mejorado en los últimos años, pero los tiempos de espera y las barreras burocráticas siguen siendo un reto. En la actualidad, los tiempos de espera para la financiación de medicamentos huérfanos en España «siguen siendo de 23 meses de media«, ha advertido Beatriz Perales, presidenta de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
Además, ha destacado en esta entrevista concedida a iSanidad los avances en financiación, la necesidad de un modelo específico de evaluación y las medidas urgentes para agilizar el acceso a estos tratamientos esenciales para los pacientes con enfermedades raras.
¿Cuál es su valoración general sobre los resultados del informe de acceso a los medicamentos huérfanos en España en 2024?
Desde Aelmhu llevamos trabajando en este informe desde 2018 con el objetivo de ofrecer más y mejores indicadores que permitan a todas aquellas personas interesadas -pacientes, comunidad científica, profesionales, industria, decisores públicos y sociedad en general- disponer de datos actualizados de forma periódica sobre el acceso y la disponibilidad de la innovación, en un campo tan complejo y, al mismo tiempo, tan esperanzador, como son los tratamientos para el abordaje de las enfermedades raras.
«Solo el 6% de las enfermedades raras dispone de tratamiento, por lo que hay que seguir manteniendo e incrementando, entre todos, el esfuerzo para que este porcentaje crezca»
Aquí, resaltar que para nuestra Asociación es una auténtica responsabilidad saber que nuestros informes se han convertido en la principal referencia de datos sobre el acceso de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos en España. Subrayar que el uso que se hace de los datos es muy importante, sobre todo para poder entender la heterogeneidad y complejidad de estas patologías en cada uno de los pacientes.
El informe de 2024 refleja avances en el acceso a medicamentos huérfanos tanto en Europa como en España. Los datos continúan reflejando que el futuro de los tratamientos huérfanos sigue siendo positivo, lo que representa una buena noticia para todos aquellos pacientes y familias que todavía no han encontrado un diagnóstico o tratamiento para sus patologías y miran a la innovación farmacéutica con gran esperanza. Sin embargo, no hay que olvidar que solo el 6% de las enfermedades raras dispone de tratamiento, por lo que hay que seguir manteniendo e incrementando, entre todos, el esfuerzo para que este porcentaje crezca.
Según el informe, España financia el 58% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, un avance de 5 puntos. ¿A qué atribuye esta mejora?
La mejora de 5 puntos en la financiación de los medicamentos huérfanos respecto a 2023 podría atribuirse a varios factores, entre ellos al compromiso, el esfuerzo y la colaboración que se está realizando, tanto desde Aelmhu como desde la Administración, para dar cobertura a las necesidades de los pacientes y situar a las enfermedades raras como una línea prioritaria de acción, trabajando en iniciativas que ayuden a consolidar el avance en el abordaje de las enfermedades raras y ultrarraras.
«A pesar de que España financia actualmente el 58% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, aún quedan 16 medicamentos huérfanos aprobados a nivel europeo que no disponen de Código Nacional»
No obstante, a pesar de que, a cierre del informe, en diciembre 2024, España financia actualmente el 58% de los medicamentos huérfanos autorizados en la UE, consideramos que aún quedan áreas pendientes sobre las que trabajar para garantizar que todos los medicamentos que se aprueben en Europa lleguen a España, ya que aún quedan 16 medicamentos huérfanos aprobados a nivel europeo que no disponen de Código Nacional y de los que ya tienen, 46 están sin financiar.
Otro dato que consideramos importante es que ha disminuido en 5 puntos porcentuales el porcentaje de medicamentos huérfanos con autorización comercial en Europa que todavía no habían llegado a España (sin CN), consiguiendo que esta proporción sea la más baja de los últimos cinco años. En este sentido, creemos que podríamos estar ante una buena tendencia, por ello, consideramos que los próximos cambios regulatorios en materia de evaluación, financiación y fijación de precio deberían proteger estos avances para que se impulse y atraiga la confianza de compañías farmacéuticas a España y facilite y agilice la llegada de la innovación para los pacientes con enfermedades minoritarias.
Es por ello, que, a pesar de estas buenas noticias, debemos de seguir trabajando en desafíos que aún persisten en cuanto a los tiempos de espera para la llegada de estos tratamientos huérfanos a nuestro país. En este sentido, el informe también refleja que los tiempos de espera desde que un medicamento obtiene el código nacional hasta que se aprueba su financiación se mantienen, al igual que el año anterior, en una media de 23 meses, lo que afecta de forma grave en los pacientes, cuyo acceso a un tratamiento adecuado se demora demasiado.
«El marco actual no siempre se adapta a estas particularidades y es necesario ajustar las metodologías de evaluación para reflejar la baja prevalencia de las enfermedades y la cronicidad de las mismas»
Desde la Asociación, señalamos que este dato evidencia la necesidad de un nuevo modelo de precio y financiación que contemple la especificidad de los medicamentos huérfanos en España, y que facilite un acceso más temprano y equitativo para todos los pacientes con enfermedades raras. Por tanto, en general, los resultados de los datos obtenidos son positivos, pero la agilidad y la equidad en el acceso a los tratamientos siguen siendo áreas clave que requieren un plan de acción urgente.
¿Cuáles son las barreras principales para su aprobación?
Efectivamente, a pesar de los avances, aún persisten importantes retos presentes y futuros para la aprobación de los medicamentos huérfanos en España, por lo que esperamos desde Aelmhu que los cambios y avances legislativos en los que estamos inmensos tengan en cuenta la necesidad de un Modelo especifico de evaluación y financiación diferenciado para que el acceso de estos medicamentos sea más rápido. Un modelo que sea consensuado, transparente y ágil.
Creemos que las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos no pueden ser tratados de la misma manera que los tratamientos para patologías más frecuentes y prevalentes, necesitamos que se entiendan y se comprendan sus especificidades. Por ello, es muy necesario que exista un diálogo entre las partes implicadas, dado que el marco actual no siempre se adapta a estas particularidades y es necesario ajustar las metodologías de evaluación para reflejar la baja prevalencia de las enfermedades y la cronicidad de las mismas.
«Desde Aelmhu consideramos que se debería trabajar desde la colaboración y el consenso de todas las partes implicadas, incluyendo la industria»
¿Qué medidas urgentes deben implementarse para agilizar estos procesos?
Además, del modelo especifico de evaluación y financiación diferenciado también es necesario mejorar la colaboración y el diálogo entre la administración y las empresas farmacéuticas para alinear expectativas y generar la evidencia necesaria de manera anticipada. Además, la creación de un programa de «Acceso Temprano» y la implementación de mecanismos de financiación acelerada podrían ayudar a reducir los tiempos de espera y proporcionar un acceso más rápido a los pacientes.
Consideramos que es necesario trabajar con todos los agentes implicados en el abordaje de las enfermedades poco frecuentes para avanzar en los retos comunes y poner sobre la mesa el valor y el impacto que los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos tienen para los pacientes, las familias, los cuidadores y para la sociedad en general.
«Es muy necesario que exista un diálogo entre las partes implicadas, dado que el marco actual no siempre se adapta a estas particularidades»
Desde Aelmhu han insistido en la necesidad de un nuevo modelo de precio y financiación adaptado a los medicamentos huérfanos. ¿Cuáles serían los pilares clave de este modelo ideal?
Desde Aelmhu estamos trabajando en las líneas clave que se deberían tener en cuenta dentro de un modelo ideal para regular el procedimiento de financiación y precio de los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos, incluyendo la mejora de los procesos burocráticos para agilizar los procedimientos de autorización y financiación de medicamentos huérfanos, buscando reducir los tiempos de espera entre la autorización en Europa y su disponibilidad en el SNS.
Además, consideramos fundamental la implementación un mecanismo e instrumentos de gobernanza que faciliten el desarrollo conjunto y consensuado de modelos de evaluación de la innovación, adaptados a cada patología. En el caso de las enfermedades raras, ya que es crucial que estos modelos tengan en cuenta sus características específicas e inherentes. Es necesario promover un enfoque de evaluación más flexible para los medicamentos huérfanos, que tenga en cuenta las características específicas de las enfermedades raras, como la baja prevalencia y, por ende, la falta de comparadores.
Asimismo, creemos que debería impulsarse la creación de un modelo de acceso temprano a medicamentos huérfanos para agilizar el acceso a los pacientes ya que en la mayoría de los casos no disponen de otra alternativa terapéutica. También proponemos la implementación de las garantías asociadas a estos medicamentos en relación con la exclusividad comercial y asegurar una protección adicional frente a otras alternativas utilizadas sin autorización de comercialización, como pueden ser las fórmulas magistrales o tratamientos con exención hospitalaria.
«Es necesario ajustar las metodologías de evaluación para reflejar la baja prevalencia de las enfermedades y la cronicidad de las mismas»
Es importante que se incluyan las definiciones de transparencia y de confidencialidad, aquellos aspectos que, por la propia naturaleza del procedimiento en cuestión, deban permanecer confidenciales, con el fin de salvaguardar la competencia y el correcto funcionamiento del mercado, estando así en consonancia con la voluntad de la Estrategia de la Industria Farmacéutica.
Además, abogamos por la revisión de los criterios de financiación, incorporando la inclusión de atributos en la evaluación que vayan más allá de su coste – efectividad y criterios de eficiencia; reflejar claramente el valor clínico, económico y social de los medicamentos es esencial. En este sentido, recomendamos: la inclusión de aspectos como la necesidad médica, la calidad de vida de los pacientes y sus cuidadores, la carga familiar de la enfermedad y aspectos de igualdad, equidad o solidaridad.
Por último, y de acuerdo con la legislación europea vigente, consideramos que los medicamentos que hayan sido designados como huérfanos no deben ser incluidos en ningún conjunto de los órdenes de precios de referencia porque afectaría negativamente de cara a conseguir el objetivo perseguido por el Reglamento (CE) 141/2000 del Parlamento Europeo y del Consejo de 16 de diciembre de 1999 sobre medicamentos huérfanos en relación a los incentivos para fomentar la investigación, el desarrollo y la comercialización de los medicamentos declarados huérfanos.
«Debemos de seguir trabajando en desafíos que aún persisten en cuanto a los tiempos de espera para la llegada de estos tratamientos huérfanos a nuestro país»
Desde Aelmhu consideramos que se debería trabajar desde la colaboración y el consenso de todas las partes implicadas, incluyendo la industria, para que la elaboración de las directrices, guías y procedimientos de evaluación se realice con reglas claras y transparentes para cada uno de ellos, así como sus mecanismos de aprobación.
En el informe se menciona la importancia de la nueva legislación europea para impulsar la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. ¿Cómo afectará esta legislación a España?
Desde la asociación reconocemos los avances que se están produciendo en el marco jurídico europeo para adaptarlo a los necesidades presentes y futuras de los ciudadanos, los sistemas sanitarios y las empresas de la Unión Europea. Sin embargo, seguimos pendientes de la actualización del Reglamento de Medicamentos Huérfanos, cuya implementación podría ayudar a superar las barreras burocráticas y proporcionar una mayor equidad en el acceso a los medicamentos huérfanos en todos los países con independencia del estado miembro en el que vivan e incentive la llegada de nuevos tratamientos a la UE.
En este sentido, creemos que la Unión Europea necesita recuperar su liderazgo y solo puede hacerlo apoyando e incentivando la investigación de las enfermedades raras y el desarrollo de los medicamentos huérfanos.
«Creemos que las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos no pueden ser tratados de la misma manera que los tratamientos para patologías más frecuentes y prevalentes»
A nivel nacional, España también debe tomar medidas para sumar en ese liderazgo y afrontar los retos que generan las desigualdades autonómicas, que tanto afectan al diagnóstico, al tratamiento o abordaje integral de este tipo de enfermedades. Por ello, desde Aelmhu se esperamos que los cambios legislativos y normativos previstos para 2025, favorezca la investigación, el desarrollo y la financiación de tratamientos innovadores para las enfermedades raras.
Somos conscientes de que todavía hay mucho por hacer y consideramos que los cambios legislativos que se van a poner en marcha y que marcarán las próximas décadas en materia sanitaria, especialmente en el área de medicamentos, son una buena oportunidad de trabajo colaborativo y de búsqueda de consenso en términos clave para el futuro desarrollo legislativo. En este sentido, creemos que deberían contemplar las particularidades de las enfermedades raras y la gestión de la incertidumbre a la hora de, no solo apoyar la investigación, sino de mejorar el acceso a estas nuevas terapias que están llegando y/o lo van a hacer en el corto y medio plazo.
Aelmhu, a través nuestros informes y propuestas, continuamos impulsando el diálogo y la colaboración para mejorar el acceso y la financiación de estos tratamientos esenciales para los pacientes con enfermedades raras.
