Nieves Sebastián Mongares
A partir del 1 de marzo estará disponible en España momelotinib (Omjjara), primer y único fármaco autorizado en la Unión Europea (UE) para el control de los síntomas o esplenomegalia en pacientes adultos con mielofibrosis y anemia. Tras la aprobación por parte de la Comisión Europea en 2024 y la autorización por parte de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) el pasado mes de enero, los profesionales sanitarios tendrán disponible esta terapia para sus pacientes en el Sistema Nacional de Salud.
Este tratamiento, desarrollado por GSK, se dirige a una necesidad no cubierta para los pacientes con mielofibrosis, un cáncer hematológico poco frecuente (con una incidencia de 1-1,5 casos por cada 100.000 habitantes) que, hasta el momento, no contaba con opciones terapéuticas satisfactorias para los pacientes en los que cursa con anemia. Esto es especialmente relevante teniendo en cuenta que el 40% de las personas con mielofibrosis tiene anemia de moderada a grave en el momento del diagnóstico, el 60% la desarrollará en el primer año tras el diagnóstico y un elevado porcentaje durante el transcurso de la enfermedad.
“Casi la mitad de los enfermos de mielofibrosis con anemia necesitan transfusiones y les cuenta enfrentar actividades cotidianas de la vida, ya que estas transfusiones obligan al enfermo a estar pendiente del hospital”, ha explicado el Dr. Santiago Osorio Prendes, especialista en Neoplasias Mieloproliferativas Crónicas del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Gregorio Marañón y vocal del Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (Gemfin).
El control de la anemia reduce la necesidad de transfusiones y, por tanto, una menor frecuencia de visitas al hospital, lo que mejora la calidad de vida
El Dr. Osorio ha destacado también que “se trata de un fármaco con riesgos bajos y que tiene un alto impacto a nivel de calidad de vida”. Y es que, momelotinib es un fármaco de administración diaria por vía oral, lo que supone una ventaja para los pacientes.
Esta patología, como ha expuesto el Dr. Osorio, “afortunadamente no es muy frecuente, aunque queda un camino importante por recorrer.» Así, la llegada de este tratamiento supone un paso más en el abordaje de los pacientes con mielofibrosis ya que, a pesar de los avances que se han producido en los últimos años, todavía existen necesidades terapéuticas no cubiertas.
Por su parte, el Dr. Valentín García Gutiérrez, especialista en Neoplasias Mieloproliferativas Crónicas del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Ramón y Cajal de Madrid y vocal del Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (Gemfin) ha explicado cómo ha sido el camino hasta tener disponible esta molécula, con los beneficios que aporta a los pacientes. En este sentido ha explicado que, aunque hasta el momento ya existían fármacos del grupo de los inhibidores de la vía JAK que ayudaban a controlar los síntomas de la mielofibrosis, había puntos importantes a los que atender. “Los fármacos que teníamos mejoraban la calidad de vida, pero no mejoraban la anemia; durante muchos años, trasfundíamos a los pacientes sin tratar de mejorar la anemia porque no había ninguna estrategia terapéutica”, ha precisado.
Al compararse frente a otros fármacos inhibidores de la vía JAK se vio que su mecanismo de acción mejoraba el control de la anemia
Este nuevo fármaco es un inhibidor de JAK1/JAK2 y del receptor de la Activina A tipo 1 (ACVR1). Aquí, el Dr. García ha señalado que este fármaco “se evaluó primero frente a otros inhibidores de la vía JAK y fue cuando se vio que su eficacia para tratar la esplenomegalia como otros síntomas, ya que tiene un mecanismo de acción añadido a la vía JAK que es lo que hace que los pacientes pudieran mejorar la anemia y fue una sorpresa ver cómo un número de pacientes mejoraban la hemoglobina en el control analítico”. Para el Dr. Osorio este es uno de los valores diferenciadores, que “en oposición a lo que hacen otros fármacos, este sí puede ayudar en el manejo de la anemia”.
Ambos especialistas han coincidido en la aportación de este fármaco en pacientes con mielofibrosis que presentan anemia, ya que como ha apuntado el Dr. García, “había un porcentaje de pacientes que eran dependientes de transfusiones y tenían que venir con mucha frecuencia al hospital, y ahora consiguen no necesitarlas durante largos periodos de tiempo”. También, el hematólogo añade que con esta opción terapéutica, “aquellos pacientes que no necesitan transfusiones pueden evitar ese momento tan dramático que es llegar a precisar de las mismas”.
Respecto al control de la esplenomegalia, el Dr. Osorio ha incidido en que “momelotinib es un fármaco muy atractivo porque tiene la capacidad de ayudarnos con síntomas del paciente que hacen que se sienta mejor, como con el tamaño del bazo”. Esto, para el Dr. García, representa “un beneficio extra para esos pacientes”.
Además del control de la esplenomegalia que hace que los pacientes se sientan mejor, el manejo de la anemia supone una mejora respecto a fármacos anteriores
En cuanto a los resultados de los estudios que han evaluado este tratamiento, los especialistas han destacado que la eficacia de este fármaco es similar a los disponibles en la patología. Pero, al plus que supone el control de la anemia que consigue se suma el buen manejo ya que, como han detallado, aunque los fármacos nuevos suelen tener mayor toxicidad, este ha presentado efectos adversos muy parecidos a los que ya estaban en uso.
Otro de los datos que ha destacado el Dr. García es la participación de España en los estudios en los que se ha evaluado momelotinib, poniendo en valor que casi 50 pacientes españoles se han beneficiado de esta molécula, siendo uno de los países más reclutadores. Esto, para el especialista es de gran relevancia ya que “aporta experiencia para poder utilizarlo a los centros que han participado en estos ensayos clínicos y que además puedan trasladar el conocimiento a compañeros que no han tenido esta oportunidad«.
Además, aunque la incidencia de esta patología no sea especialmente elevada, la llegada de nuevos tratamientos ha logrado aumentar la supervivencia de los pacientes, incrementándose por tanto la prevalencia de la misma. Por este motivo, los especialistas han coincidido en el impacto positivo de la llegada de nuevas opciones terapéuticas que ayuden al control de la enfermedad y sus síntomas.
