Redacción
El Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús (Madrid) participa en un ensayo clínico internacional en fase III con setmelanotida del que se acaban de publicar resultados en la revista científica The Lancet Diabetes Endocrinology. Este es el primer estudio que prueba el fármaco para tratar la obesidad en niños menores de 6 años con una enfermedad genética en la vía MC4R hipotalámica. Hasta ahora todos los estudios se habían hecho en niños mayores de esta edad y adolescentes.
De carácter multicéntrico, el ensayo abierto se ha realizado en Estados Unidos, Reino Unido, España y Australia. Los resultados obtenidos respaldan el beneficio del fármaco como intervención temprana para controlar la obesidad en este tipo de pacientes y la sensación de hiperfagia (apetito excesivo e ingestas descontroladas de alimentos). La clave está en el control de la vía MC4R, encargada de regular el hambre, la ingesta calórica y el gasto energético.
El estudio ha demostrado que setmelanotida reduce el hambre y el peso y evidencia su empleo como terapia dirigida para el tratamiento temprano en niños menores de 6 años, como ha confirmado el equipo cuyo investigador principal es el Prof. Dr. Jesús Argente, jefe de los Servicios de Pediatría y Endocrinología del Niño Jesús y Catedrático de la Universidad Autónoma de Madrid (UAM).
La administración de este medicamento se realizó durante 52 semanas a pacientes pediátricos de 2 a 5 años con obesidad grave de inicio temprano por alteraciones genética en MC4R del hipotálamo. Considerada una enfermedad rara, en parte por la falta de estudios (a medida que se hacen más, aparecen más casos), esta representa entre el 5% y el 7% de las obesidades.
El ensayo clínico en el que ha participado el Niño Jesús ha permitido demostrar que setmelanotida reduce hambre y peso y se reafirma como opción para el tratamiento temprano en niños menores de 6 años
Entre las causas de su aparición, pueden estar detrás cualquier lesión en el hipotálamo debida a un tumor, inflamación en el cerebro, cirugía cerebral o traumatismo craneal, como han documentado los investigadores, entre ellos el Dr. Argente.
Este artículo analiza el estado actual clínico de esta enfermedad y recoge un listado de todos los genes que se conocen hasta la fecha que están involucrados en las obesidades causadas por una alteración genética. Además, se detalla que la muestra se realizó en 12 pacientes candidatos que se ajustaban al ensayo, de los que 11 lo completaron. La mayoría, varones (58%) respecto a mujeres (42%).
De los 12 participantes, diez (83%) alcanzaron una reducción de 0 a 2 putnos o más en la puntuación Z del IMC según la metodología establecida por la OMS en la semana 52 (índice de confianza del 95%). El 91% de los cuidadores informaron de que los pacientes tenían menos hambre que al inicio del estudio.
Por último, en cuanto a reacciones adversas, solo se han documentado leves o moderadas, sin acontecimientos graves o que obligaran a interrumpir el estudio o que ocasionaran el fallecimiento de algún participante. Entre otras, hiperpigmentación cutánea; vómitos; nasofaringitis; la infección de las vías respiratorias superiores y las reacciones en el lugar de la inyección fueron los más frecuentes.
