Anuario iSanidad 2025
Ana Ojanguren, directora de Corporate Affairs para Iberia en Alexion, AstraZeneca Rare Disease
Hablar de innovación terapéutica sin hablar de acceso y equidad es dejar la conversación a medias. En el ámbito de las enfermedades raras, esta relación se vuelve aún más evidente y la equidad es uno de los principales desafíos de nuestro sistema sanitario.
En España, estas desigualdades se manifiestan desde el diagnóstico, con diferencias en el cribado neonatal entre comunidades autónomas, hasta la llegada de los tratamientos, que en muchos casos dependen del territorio donde viva el paciente. Y cuando el tiempo de espera se mide en deterioro físico o pérdida de oportunidades, las barreras administrativas se convierten en obstáculos que impactan directamente en la salud, la calidad de vida y el futuro de las personas.
El sector farmacéutico opera dentro de un marco normativo sólido, pero altamente complejo. Esa regulación garantiza el cumplimiento, aunque en ocasiones dificulta la agilidad necesaria que necesitan las personas que sufren una enfermedad rara.
Ahí radica nuestro papel: anticipar los movimientos legislativos, acompañar a las instituciones en el desarrollo normativo y asegurar que las políticas públicas se traduzcan en beneficios reales para los pacientes. Nuestro propósito no es solo cumplir con la legislación, sino contribuir a mejorarla.
España cuenta con un sistema descentralizado que, en ocasiones, puede generar diferencias. En enfermedades raras, la inequidad se agrava: un medicamento puede estar disponible en una comunidad autónoma y no en otra; un cribado neonatal puede detectar 12 patologías en una región y más de 40 en otra.
En un país con un sistema sanitario público, esas diferencias no deberían determinar el futuro de un paciente. Sin duda, estamos avanzando mucho en este ámbito, pero hay que trabajar hasta conseguir la equidad total.
En un país con un sistema sanitario público, esas diferencias no deberían determinar el futuro de un paciente. Estamos avanzando, pero hay que trabajar hasta la equidad total
En muchos casos, las familias se ven obligadas a desplazarse para acceder a un tratamiento autorizado o a una unidad de referencia. En enfermedades donde cada mes cuenta, esto no es solo un problema de eficiencia: es un fallo estructural que requiere una respuesta inmediata. Y esa respuesta debe venir de la norma.
Debemos trabajar para que las leyes en tramitación, como la Ley del Medicamento, la Ley de Equidad o la revisión de la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras, incorporen mecanismos que garanticen acceso rápido, justo y homogéneo a los tratamientos en todo el territorio. No basta con aprobar medicamentos; hay que asegurar que lleguen efectivamente a quienes los necesitan.
Debemos trabajar para incorporar mecanismos que garanticen un acceso rápido, justo y homogéneo a los tratamientos
Por eso, es esencial reforzar los procesos de interlocución entre administraciones, legisladores, profesionales sanitarios, pacientes, asociaciones de pacientes e industria. Esa es precisamente la filosofía del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, que desde hace más de cinco años impulsa la generación de propuestas legislativas y de gobernanza para reducir las desigualdades en diagnóstico, atención y acceso a tratamiento. Su trabajo demuestra que la colaboración público-privada es una herramienta eficaz para transformar la política sanitaria desde el conocimiento.
En el campo de las enfermedades raras, la inequidad no comienza en el acceso al tratamiento, sino mucho antes: en el diagnóstico. No podemos permitir que una persona tarde una década en obtener una respuesta tras pasar por decenas de consultas y pruebas.
Ese «peregrinaje diagnóstico» tiene consecuencias importantes, agravando la enfermedad, incrementando los costes sanitarios y sociales, y mermando la confianza en el sistema. La armonización de los programas de cribado neonatal y la integración de la genómica en la cartera de servicios del Sistema Nacional de Salud son pasos esenciales para reducir esta inequidad silenciosa. La equidad comienza al reconocer que no todos partimos de las mismas circunstancias y que el acceso a la innovación no puede depender del código postal.
Es esencial reforzar los procesos de interlocución entre administraciones, legisladores, profesionales sanitarios, pacientes, asociaciones de pacientes e industria
En este camino, iniciativas como El Viaje de Nica, desarrollada junto a la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y el Hospital Sant Joan de Déu, también nos ayudan a promover el diagnóstico temprano y a dar esperanza a quienes siguen esperando respuestas.
Invertir en diagnóstico precoz y acceso rápido no encarece el sistema; lo hace más eficiente, más previsible y humano. Por eso, las políticas de contención del gasto deben ir acompañadas de mecanismos que reinviertan los ahorros en acelerar la llegada de nuevos tratamientos, cerrando así un círculo virtuoso entre sostenibilidad y progreso.
Lo que se legisla hoy define la salud de la próxima década. Por eso, debemos contemplar la salud siempre desde un punto de vista largoplacista. Solo así podemos garantizar un sistema sanitario preparado para los desafíos que vienen: la cronicidad, el envejecimiento, la medicina personalizada y las terapias avanzadas.
En definitiva, el reto es garantizar que las nuevas terapias lleguen a tiempo y a todos los que las necesitan. La equidad debe dejar de ser un principio aspiracional para convertirse en una obligación estructural, y lograrlo requiere visión legislativa, voluntad política y cooperación real.
La equidad debe dejar de ser un principio aspiracional para convertirse en una obligación estructural
En este camino, la labor de quienes trabajamos para conectar la innovación con las políticas públicas es esencial: aportar evidencia, tender puentes y transformar los avances científicos en derechos efectivos para los pacientes. Porque cada día que ganamos al diagnóstico o al acceso no es un trámite administrativo: son vidas salvadas. Y ese, ni más ni menos, debería ser el verdadero indicador del éxito de nuestro sistema sanitario.
