Anuario iSanidad 2025
Dr. Constancio Medrano, director científico del Instituto de Investigación Sanitaria Gregorio Marañón (IISGM)
La investigación pediátrica con medicamentos en España ha crecido notablemente en la última década impulsada por regulaciones europeas de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), como los planes de investigación pediátrica, y el compromiso de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) con los ensayos en menores.
Sin embargo, una pregunta clave sigue sin resolverse del todo: ¿cuánto de esa investigación se traduce en innovación real, en medicamentos que los niños pueden usar de manera segura, eficaz y adaptada a su día a día?
Las sociedades científicas pediátricas europeas y nacionales, como la Asociación Española de Pediatría (AEP), han señalado repetidamente que el reto no es sólo desarrollar nuevas moléculas, sino garantizar que los fármacos lleguen en formas farmacéuticas apropiadas y con un acceso equitativo al Sistema Nacional de Salud (SNS).
«El reto no es sólo desarrollar nuevas moléculas, sino garantizar que los fármacos lleguen en formas farmacéuticas apropiadas y con un acceso equitativo al Sistema Nacional de Salud»
Asociaciones de pacientes como Menudos Corazones, centrada en las cardiopatías congénitas, me recordaban en unas jornadas recientes que innovación significa que un niño pueda tomar su tratamiento sin riesgos ni barreras cotidianas.
Un elemento clave en esta transición de la investigación a la innovación real es la Red Española de Ensayos Clínicos Pediátricos (Reclip), que articula y coordina la investigación clínica en menores a escala nacional. Integrada en las infraestructuras del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y conectada con redes europeas, Reclip reúne unidades pediátricas acreditadas en centros de referencia para ofrecer soporte metodológico, regulatorio y operativo específico para ensayos en niños.
La labor de Reclip garantiza diseños éticos adaptados por edades, procedimientos homogéneos de monitorización y farmacovigilancia; y una mayor visibilidad internacional de los grupos españoles en áreas como infecciosas, cardiología, enfermedades raras, oncohematología, neurología y neonatología.
Paralelamente, la red Únicas, impulsada por el Ministerio de Sanidad en colaboración con Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) y una treintena de centros, se focaliza en enfermedades raras e incluye dentro de su estrategia el desarrollar, producir y administrar nuevas terapias avanzadas y emergentes.
La labor de Reclip garantiza diseños éticos adaptados por edades, procedimientos homogéneos de monitorización y farmacovigilancia
Esto implica colaboración en investigación preclínica, transferencia tecnológica, producción bajo condiciones de buenas prácticas y ensayos clínicos en el ámbito pediátrico y sobre todo en poblaciones más vulnerables.
En términos de innovación farmacológica, los últimos años han aportado avances relevantes. Un ejemplo de ello es el nirsevimab, anticuerpo monoclonal que ha transformado la estrategia frente a la prevención de la bronquiolitis por virus respiratorio sincitial (VRS).
Por primera vez, una intervención farmacológica de dosis semestral que da protección frente al VRS se ha planteado para lactantes sanos y no sólo para grupos de riesgo. Su incorporación al SNS ilustra lo que la AEP y las sociedades europeas reclaman: investigación sólida, aprobación regulatoria rápida y despliegue equitativo en las comunidades autónomas.
Estas iniciativas muestran que, cuando el sistema coordina investigación, regulación y financiación, la innovación llega y cambia la vida de los menores
Otro ejemplo son las terapias con células CAR-T, que han impactado en la supervivencia de niños con leucemia linfoblástica aguda refractaria. Estas iniciativas muestran que, cuando el sistema coordina investigación, regulación y financiación, la innovación llega y cambia la vida de los menores.
Sin embargo, la brecha entre investigación y uso en vida real en pediatría sigue siendo profunda. En áreas tan desarrolladas en adultos como la cardiovascular, muchos fármacos esenciales para la insuficiencia cardiaca, las arritmias o la anticoagulación siguen sin presentaciones pediátricas. Su uso depende del fraccionamiento de comprimidos o de fórmulas magistrales preparadas en las farmacias hospitalarias o comunitarias.
Esta realidad aumenta el riesgo de errores de dosificación, reduce la adherencia y genera inequidades. Es un ejemplo paradigmático de la desconexión entre investigación clínica sólida y falta de innovación en formulación.
La brecha entre investigación y uso en vida real en pediatría sigue siendo profunda
Las asociaciones de pacientes lo describen bien: no basta con que el medicamento exista; debe existir para ellos. En ello trabajan los farmacéuticos, con iniciativas como FarmAventura en el Hospital General Universitario Gregorio Marañón (HGUGM); con innovación no sólo tecnológica, sino también asistencial, educativa, emocional y centrada en el niño y su familia.
Acompañar a los niños en la comprensión de sus tratamientos mejora la adherencia y reduce la ansiedad, complementando el desarrollo farmacéutico con una dimensión humana imprescindible.
Frente a estas limitaciones, la innovación emergente está empezando a abrir caminos. Como la fabricación aditiva mediante impresión 3D de medicamentos personalizados, incluyendo comprimidos o gominolas que hagan fácil su ingesta. Este tipo de innovación responde exactamente a lo que demanda la pediatría moderna: personalización, individualización, adaptabilidad y seguridad.
Este tipo de innovación responde exactamente a lo que demanda la pediatría moderna: personalización, individualización, adaptabilidad y seguridad
El reto está en el ámbito regulatorio y en la infraestructura. Algunos centros, como el HGUGM, ya disponen de unidades de planificación avanzada y manufactura 3D (UPAM3D), certificadas bajo la norma ISO 13485 y con licencia de fabricante de producto sanitario a medida, que operan en un modelo de sandbox clínico e impulsan proyectos como HealthCook3D, de suplementos nutricionales pediátricos personalizados impresos en 3D.
Para cerrar la brecha entre investigación e innovación en medicamentos y productos sanitarios en edad pediátrica, España necesita consolidar un modelo donde regulación y financiación valoren las formulaciones pediátricas como verdadera innovación; la industria asuma compromisos más firmes en la adaptación de dosis y presentaciones; los hospitales con sus unidades de fabricación avanzada y servicios de farmacia cubran necesidades no resueltas por el mercado y generen modelos que puedan llevarse pronto a ámbitos comunitarios; y los profesionales, pacientes y familias participen desde el diseño de los ensayos hasta el despliegue del medicamento.
La investigación pediátrica en medicamentos y productos sanitarios en España está consolidada y es creciente. La innovación debe llevar a la vida real soluciones que cambien vidas. El reto ahora es que ese tránsito del ensayo al medicamento real que un niño toma cada día sea personalizado, factible, rápido y sobre todo accesible.
