Redacción
Investigadores del Centro Integral de Neurociencias Abarca Campal, HM Cinac, han demostrado por primera vez que la combinación de ultrasonidos focalizados de baja intensidad, microburbujas administradas por vía intravenosa y vectores de terapia génica permite atravesar de forma temporal y controlada la barrera hematoencefálica.
Esto supone un paso relevante para superar la limitación asociada a la administración de terapias génicas aplicadas a enfermedades neurológicas, ya que consigue que el tratamiento llegue al cerebro de forma eficaz sin necesidad de recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos. En concreto, en esta investigación, se ha logrado administrar terapia génica en el cerebelo mediante ultrasonidos focalizados, sin necesidad de cirugía. De esta forma se puede dirigir el tratamiento con gran precisión hacia regiones cerebrales profundas, que como el cerebelo se afectan en varias enfermedades neurodegenerativas.
El trabajo, publicado en la revista científica Advanced Science, muestra un elevado potencial traslacional y abre nuevas perspectivas para el desarrollo de terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas, especialmente aquellas que afectan a esta región cerebral y para las que actualmente no existen tratamientos capaces de modificar el curso de la enfermedad.
La investigación desarrollada por HM Cinac, liderada por los Dres. Javier Blesa y el José Pineda, demuestra una alternativa completamente diferente a la vía tradicional, consistente en abrir el cráneo e inyectar directamente el tratamiento en el tejido cerebral.
Prof. José A. Obeso (HM Cinac): “Haber conseguido atravesar de forma controlada la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos focalizados supone un avance muy relevante para el desarrollo de futuras terapias”
Uno de los aspectos más relevantes del estudio es que ha sido desarrollado en macacos, un modelo experimental especialmente próximo al ser humano y de gran valor para la investigación traslacional. El Prof. José A. Obeso, director de HM Cinac y uno de los directores de este estudio, junto al Dr. Blesa, “este estudio demuestra que es posible administrar terapia génica en regiones profundas del cerebro sin recurrir a procedimientos neuroquirúrgicos invasivos. Haber conseguido atravesar de forma controlada la barrera hematoencefálica mediante ultrasonidos focalizados supone un avance muy relevante para el desarrollo de futuras terapias frente a enfermedades neurodegenerativas”.
Los hallazgos demuestran que se logra una expresión eficiente del material genético en un alto número de las neuronas de los núcleos cerebelosos profundos tratados cuando se consigue administrar con una alta precisión los vectores de terapia génica en las regiones cerebelosas seleccionadas. A futuro podría suponer el desarrollo de futuras terapias dirigidas a enfermedades neurodegenerativas y otras patologías del sistema nervioso central que requieren una administración localizada de tratamientos avanzados.
“Nuestro objetivo es seguir acercando estas tecnologías a la práctica clínica para ofrecer nuevas oportunidades a pacientes que hoy disponen de muy pocas alternativas terapéuticas”, resume el Prof. Obeso.
Hacia tratamientos precisos, personalizados y poco invasivos
Además de demostrar la viabilidad de esta estrategia, el estudio confirma el potencial de los ultrasonidos focalizados como plataforma para facilitar la administración localizada de terapias avanzadas en el cerebro.
Esta aproximación podría contribuir en el futuro al desarrollo de tratamientos más precisos, personalizados y menos invasivos para patologías neurodegenerativas complejas, reduciendo los riesgos asociados a la cirugía intracraneal y ampliando las posibilidades de la medicina de precisión.
El Dr. Juan Abarca Cidón, presidente de HM Hospitales, destaca que “la investigación solo alcanza su verdadero sentido cuando consigue transformar el conocimiento científico en nuevas oportunidades para los pacientes. Este trabajo refleja el modelo que impulsamos en HM Hospitales, donde asistencia, investigación y docencia forman parte de una misma estrategia para acelerar la incorporación de innovaciones capaces de cambiar la forma de diagnosticar y tratar enfermedades especialmente complejas”.
