Investigadores de la Universidad de California en Berkeley (EE.UU.) podrían haber dado el primer paso en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad de la que cada año se diagnostican en España 900 nuevos casos, una patología para la que no existe cura, es de carácter degenerativo y provoca la muerte de las neuronas motoras, responsables de llevar los impulsos nerviosos del cerebro y la médula espinal a los músculos voluntarios del organismo.
Ante la ausencia de tratamiento para detener su avance, la esperanza de vida media de los pacientes se sitúa en tres años y resulta vital diseñar terapias efectivas que frenen la enfermedad.
Pero este panorama desalentador puede haber dado un paso. Los investigadores de la Universidad de California han publicado en la revista Science Advances un estudio sobre el uso de la técnica CRISPR/Cas9, que permite eliminar la mutación genética en el gen “superóxido dismutasa 1” (SOD1), responsable de la quinta parte de todos los casos hereditarios de ELA. Esto ralentiza la pérdida muscular y posibilita que los ratones tengan una esperanza de vida un 25% mayor.
Los investigadores afirman que el hallazgo tiene gran importancia tanto para salvar a los pacientes, como para conservar su calidad de vida. Y afirman que: “Cuando mejoremos la administración y, así, logremos que CRISPR-Cas9 llegue a un mayor porcentaje de células, entonces será muy posible que veamos un incremento en la esperanza de vida aún más significativo”.
¿Cuál será el próximo paso?
El siguiente paso será el diseño de un virus que elimine el gen “SOD1” mutado en el resto de células que dan soporte a las motoneuronas, más allá del cerebro y la médula espinal, como el caso de las células gliales (astrocitos y oligodendrocitos).
Estamos ante el primer avance que constata que la técnica CRISPR-Cas9 podría resultar muy útil frente a la ELA, pese a que el gen “SOD1” solo es responsable de un 2% del total de casos de esta enfermedad diagnosticados a nivel mundial. Se destaca su importancia en las formas hereditarias en las que ya se ha identificado el gen responsable.
..Flor Cid
