Inicio ASP Los registros de neoplasias mieloproliferativas cuentan ya con 3.000 pacientes

Los registros de neoplasias mieloproliferativas cuentan ya con 3.000 pacientes

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..Redacción.
Los registros son la base de los proyectos de investigación del Grupo Español de Enfermedades Mieloproliferativas Crónicas Filadelfia Negativas (GEMFIN). El análisis de esta información permite conocer cómo se reproducen en la práctica clínica los datos obtenidos en los ensayos clínicos. De los ocho registros en marcha, el Dr. Carles Besses, presidente del GEMFIN y jefe del Servicio de Hematología del Hospital del Mar (Barcelona), destaca el estudio RESCATEN, que evalúa la importancia de los factores de riesgo cardiovascular en los pacientes con neoplasias mieloproliferativas (NMP) y la posibilidad de que presenten una trombosis. Existe también un estudio que analiza las alteraciones moleculares en los pacientes que presentan resistencia a la hidroxiurea, el fármaco más utilizado para el control de las NMP. Dicho estudio se basa en el análisis por secuenciación de última generación (NGS, por sus siglas en inglés) de muestras de pacientes con resistencia a la hidroxiurea, lo que ayudará a comprender el significado biológico de las alteraciones detectadas y su papel en la falta de respuesta a dicho fármaco.

Durante la tercera Reunión Anual GEMFIN, se puso de manifiesto que existen registros para las tres principales NMP: la mielofibrosis, las trombocitemia esencial y la policitemia vera. Son registros en los que participan prácticamente todos los centros hospitalarios españoles. “Están muy activos. Actualmente, se han contabilizado, aproximadamente, 3.000 casos entre los tres registros, que están diseñados para facilitar el análisis de los datos a cualquier investigador, ya que disponen de módulos estadísticos asociados. El éxito de los registros del GEMFIN se basa en el esfuerzo de los investigadores, que colaboran muy activamente”, comenta el Dr. Besses.

De los ocho registros en marcha, el Dr. Carles Besses, presidente del GEMFIN, destaca el estudio RESCATEN, que evalúa la importancia de los factores de riesgo cardiovascular en los pacientes con neoplasias mieloproliferativas

 

Aunque las NPM son enfermedades de baja incidencia, su prevalencia es alta, ya que la supervivencia de los pacientes es larga. “La supervivencia de los pacientes con trombocitemia esencial es comparable a la de la población general, está algo reducida en la policitemia vera y muy comprometida en la mielofibrosis. Depende de las complicaciones trombóticas y de la transformación de la trombocitemia esencial y policitemia vera a una mielofibrosis o a una leucemia aguda”. El presidente de GEMFIN recuerda que la incidencia de la policitemia vera, trombocitemia esencial y mielofibrosis es de 0,84/100.000, 1-2,5/100.000 y 0,5/100.000 por año. La policitemia vera y la trombocitemia esencial se presentan en cualquier edad, pero la media está en 60 años, mientras que la mielofibrosis es casi inexistente en la edad pediátrica.

La mielofibrosis es la menos frecuente de las NMP, pero la que demanda mayores avances por su pronóstico. En los últimos años, se han incorporado a la práctica clínica nuevos indicadores pronósticos que mejoran la capacidad para detectar los pacientes con mayor riesgo, ya que incorporan los avances moleculares (mutaciones) a variables pronósticas clásicas (hemoglobina, leucocitos, plaquetas, fiebre, pérdida de peso, etc.). “Los pacientes con mayor riesgo se pueden beneficiar de terapias, como el trasplante alogénico, o se les pueden ofrecer fármacos en investigación. Por eso, hay que incorporar esos indicadores a la práctica clínica, especialmente en los pacientes más jóvenes candidatos a un trasplante de médula ósea“, explica el Dr. Besses.

El presidente de GEMFIN recuerda que la incidencia de la policitemia vera, trombocitemia esencial y mielofibrosis es de 0,84/100.000, 1-2,5/100.000 y 0,5/100.000 por año

Avances terapéuticos

Las novedades en el tratamiento se centran en el papel del interferón en la trombocitemia esencial y la policitemia vera, y el de los inhibidores de JAK en la mielofibrosis y la policitemia vera. Los interferones son fármacos con conocida eficacia desde hace años, pero todavía sin indicación aprobada para las NMP. “En los últimos años, ha aumentado el interés en estos fármacos porque se ha demostrado que pueden inducir remisiones moleculares, es decir, respuestas de alta calidad. Además, se han desarrollado nuevas formulaciones de interferón que permiten una administración más cómoda, son mejor tolerados, y se están realizando estudios aleatorizados cuyos resultados probablemente lleven a su aprobación”, añade el Dr. Besses.

Con respecto a los inhibidores de JAK2, ruxolitinib es el primero con indicación aprobada para la mielofibrosis y la policitemia vera. “Este fármaco ya está incorporado en la práctica asistencial. Otros inhibidores de JAK (momelotinib, fedratinib y pacritinib) están en una fase avanzada de desarrollo en la mielofibrosis, pero todavía sin indicación aprobada. Cada fármaco tiene un perfil de eficacia y seguridad diferente, lo que permitirá en un futuro hacer un tratamiento individualizado, optando por el inhibidor de JAK más adecuado para cada paciente. De todas formas, ninguno de los inhibidores en desarrollo consigue remisiones moleculares, ni cambia de modo sustancial el curso de la enfermedad. Por ello, es necesario continuar con la investigación, probablemente con tratamientos multidiana”, concluye el Dr. Besses.