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Moléculas target, inmunoterapia y terapia génica marcan el camino de la hematología

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..Gema Maldonado.
¿Hacia dónde se dirige la investigación en terapias que hagan frente a las enfermedades hematológicas? es una de las preguntas que clínicos e investigadores han tratado de responder en el encuentro digital Hematología: Nuevos retos y necesidades de formación donde han apostado por las moléculas target, la inmunoterapia y la terapia génica. Herramientas que van avanzando y que conseguirán que “el futuro en pocos años sea el fin del cáncer”, según el Dr. José María Moraleda, jefe de Hematología del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia.

Las moléculas target, la inmunoterapia y la terapia génica van avanzando en hematología y conseguirán que “el futuro en pocos años sea el fin del cáncer”

Son varias las líneas de trabajo que la investigación en el ámbito de la hematología ofrece ya o lo hará a corto y medio plazo. “Cuando va progresando la investigación básica se descubren nuevos mecanismos de estas patologías”, señala el Dr. José Luis Bello, jefe de Hematología del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela. La investigación básica facilita la búsqueda de nuevos medicamentos que se centrarán, según el Dr. Bello en “la inhibición de mecanismos que desarrollan la neoplasia con moléculas target”, por una parte, y en “inmunoterapia con células CAR-T, anticuerpos monoclonales y fármacos inhibidores del checkpoint”.

“En unos pocos años podremos utilizar sistemas para reparar genes. Con la terapia génica podremos arreglar las células tumorales y reconducirlas a la normalidad”, añade el Dr. Ramón García-Sanz, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y hematólogo en el Hospital Universitario de Salamanca. A estos tratamientos, se unirán mejoras en tratamientos convencionales, como la quimioterapia y el trasplante, los fármacos será “menos tóxicos y más eficaces”, y proporcionarán “supervivencias más largas”, pronostica el Dr. Bello.

“En unos pocos años podremos utilizar sistemas para reparar genes. Con la terapia génica podremos arreglar las células tumorales y reconducirlas a la normalidad”

En todos estos cambios la industria farmacéutica participa a través de la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos y terapias. Según la directora del Departamento Médico de Roche Farma, la Dra. Beatriz Pérez, trabajan actualmente sobre 11 moléculas para su aplicación en hematología. Confía en que “en los próximos años darán resultado”. Este laboratorio ha reclutado solo en España más de 17.000 pacientes que forman parte de estudios activos con más de 100 moléculas.

¿Qué tiene que mejorar?
Los expertos han señalado esas asignaturas que aún están pendiente dentro del ámbito de la hematología. El Dr. Ramón García-Sanz apunta a una mejora en el acceso “directo y rápido” a herramientas que permitan un correctos diagnóstico, como pruebas de citrometía de flujo, PET-TAC y técnicas de biología molecular “que no están disponibles en muchos casos o lo están de forma parcial”, lamenta. En las terapias CAR-T, añade, “está por resolver el tiempo de producción de las mismas”. Además, en todos los fármacos innovadores “sobran actores” que retrasan el acceso de los pacientes a ellos. Concretamente se refirió a comités y órganos de las comunidades autónomas.

Sin embargo, y pese a estos retrasos, los expertos señalaron que en el ámbito de la hematología no detectan falta de equidad y de acceso a tratamientos entre las 17 comunidades. El Dr. José María Moraleda explicó la existencia de grupos de trabajo de la SEHH “que armonizan protocolos de diagnóstico y tratamiento” en todas las CCAA. “Si un paciente necesita un fármaco, a la hora de la verdad va a disponer de él”, añade el Dr. Bello.

“Si un paciente necesita un fármaco, a la hora de la verdad va a disponer de él”, añade el Dr. Bello

Ambos hematólogos codirigen un nuevo máster interuniversitario entre la Universidad de Santiago de Compostela y la Universidad de Murcia, con la colaboración de Roche Farma. Se centra en las patologías neoplásicas linfoides, de las que se diagnostican cada año en España entre 17.000 y 18.000 nuevos casos. “Tienen un diagnóstico difícil y requieren tratamientos muy personalizados. Son un reto constante para los hematólogos”, afirma el jefe de Hematología del Hospital Universitario de Santiago de Compostela. “Los avances en estas patologías son constantes y necesitamos conocer las herramientas diagnósticas y terapéuticas disponibles“, concluye el Dr. Moraleda.

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