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Se aprueba en EEUU un esperanzador medicamento para tratar la mutación más común de la Fibrosis Quística

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La Federación Española de Fibrosis Quística recibió ayer con gran alegría la noticia de la aprobación por parte de la FDA (Agencia de Alimentos y Medicamentos de EEUU) del medicamento Orkambi, una combinación de lumacaftor e ivacaftor para tratar la causa subyacente de la Fibrosis Quística para personas mayores de 12 años con dos copias de la mutación F508D.

Se calcula que cerca de la mitad de las personas con FQ en España son homocigotos para la mutación F508D.

Este nuevo medicamento, Orkambi, es el segundo que desarrolla el laboratorio Vertex Pharmaceuticals para tratar la Fibrosis Quística. El primero fue Kalydeco, indicado para nueve mutaciones minoritarias de la enfermedad, ya ha sido aprobado en España y está comenzando a dispensarse a los pacientes que lo necesitan.

Para el resto de mutaciones, el laboratorio Vertex se ha comprometido a invirtiendo en investigación y desarrollo para descubrir nuevos medicamentos y para mejorar los que tenemos actualmente.

Las personas con Fibrosis Quística tratadas con Orkambi durante los ensayos clínicos presentaron mejoras estadísticamente significativas en la función pulmonar. Los pacientes también experimentaron reducción en las exacerbaciones pulmonares y mejoras en el índice de masa corporal (IMC). Los efectos secundarios más comunes incluyen la dificultad para respirar y/o opresión en el pecho, infección del tracto respiratorio superior (resfriado común) y síntomas gastrointestinales (como náuseas, diarrea, o gases).

Fuera de los EE.UU., Vertex ha presentado Orkambi para su aprobación regulatoria en la Unión Europea, Australia y Canadá. La decisión de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) se prevé para finales de 2015. Después de eso, esperamos que no se demore la aprobación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios para que pueda llegar lo antes posible a las personas que lo necesiten.