La compañía farmacéutica francesa AB Science ha informado en una nota de prensa de los resultados positivos de un ensayo clínico doble ciego de su fármaco Masitinib en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en un análisis intermedio de datos. El ensayo, actualmente aún activo, concluirá a final del 2016 si no se decidiera antes su suspensión.
Los resultados de un análisis interino predefinido (análisis realizado con los datos obtenidos en 191 pacientes, el 50% inicial de pacientes incluidos que han terminado el tratamiento previsto de 48 semanas), muestran que los pacientes tratados con Masitinib se deterioran más lentamente que los tratados con un placebo. Ambos grupos tomaban Riluzol, único tratamiento aprobado en esta enfermedad.
El enlentecimiento en la evolución es detectado por los cambios en las 48 semanas de tratamiento en la escala de evaluación funcional de la ELA, la ALSFRS-R, instrumento validado de medición de progresión de la enfermedad y así utilizado en los ensayos clínicos en ELA. La diferencia en la progresión de la enfermedad entre el grupo de pacientes tratados con el fármaco y los tratados con el placebo es estadísticamente significativa (p<0.01). También se ha detectado el enlentecimiento en el deterioro de la capacidad vital respiratoria (FVC) y en una escala que combina función motora y supervivencia (CAFS).
La nota de prensa incluye declaraciones del presidente y fundador de la compañía, Alan Moussy, del Profeso Olivier Hermine, presidente del Comité Científico de la compañía, y del Dr. Jesús Mora, coordinador internacional del estudio, que resumen el interés de estos resultados.
El fármaco Masitinib parece actuar inhibiendo procesos neuroinflamatorios presentes en la enfermedad que pueden conducir a la muerte neuronal. Sus efectos a nivel celular se comprobaron en estudios preclínicos con animales. La nota de prensa los explica en más detalle.
La nota informa de que la ELA afecta a unos 50.000 pacientes en la UE y EEUU, 16.000 nuevos casos diagnosticados anualmente, el 50% fallecen antes de los 3 años y el 90% en 5 años. Por la incidencia global de la enfermedad, en España se calcula que unos 900 casos son diagnosticados anualmente.
Repercusión y trascendencia del ensayo con Masitinib
La ELA es una enfermedad mortal que no tiene cura. El único fármaco que ha demostrado prolongar la supervivencia, muy moderadamente, es el Riluzol. Descubierto a mediados de los 90 es actualmente el único tratamiento farmacológico que reciben los pacientes con ELA en todo el mundo. Desde su descubrimiento, decenas de ensayos clínicos para probar otros tratamientos han fracasado.
Este ensayo es el primero en 20 años en mostrar un efecto beneficioso en la enfermedad. Muy importante es demostrar que la interferencia de procesos neuroinflamatorios específicos puede ser una vía terapéutica en esta enfermedad, y posiblemente también en otras enfermedades neurodegenerativas. Nuevos fármacos dirigidos a esta diana pueden mostrarse aún más efectivos.
Los datos y resultados deben ser analizados ahora por las agencias europea y americana del medicamento para determinar si los consideran suficientes para permitir su comercialización. Mientras no haya una decisión diferente, el ensayo continúa hasta que el 50% restante de pacientes completen al menos las 48 semanas de tratamiento, aproximadamente para finales de 2016.
La noticia y sus consecuencias ha alcanzado un importante impacto mundial en la comunidad médica y, sobre todo, en los miles de pacientes que sufren esta cruel enfermedad.
España, papel destacado en el ensayo
El ensayo, multinacional, está coordinado por un investigador español, el Dr. Jesús Mora Pardina, ex director de la Unidad de ELA del Hospital Carlos III, y actual director de la Unidad de ELA del Hospital San Rafael de Madrid. Una mayoría de los 380 pacientes participantes en este ensayo son españoles. Más de 100 fueron incluidos en el Carlos III durante la dirección del Dr. Mora, record internacional de pacientes incluidos por un solo centro en un ensayo en ELA nunca. Otros 50 fueron incluidos entre los hospitales de Bellvitge y del Val d’Hebron. La mayoría de los 191 pacientes evaluados en este análisis intermedio son españoles atendidos en estos centros.
