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Científicos desarrollan nuevo tratamiento para prolongar la vida de las personas con fibrosis quística

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Un equipo de científicos de la Universidad de Queen’s de Belfast ha descubierto una nueva molécula que tiene el potencial de prolongar la vida de las personas con fibrosis quística (FQ).

La molécula representa la posibilidad de un futuro tratamiento y funciona mediante la alteración de los canales iónicos celulares que resultan en una mejor hidratación de las vías respiratorias y en un aumento significativo del aclaramiento del moco.

Para las personas con FQ, los mecanismos normales de drenaje bronquial que mantienen a los pulmones libres de infecciones son defectuosos. Como resultado de ello, se produce una acumulación de moco que predispone al individuo a una infección bacteriana crónica. Los ciclos subsiguientes de inflamación e infección crónica de las vías respiratorias causan la destrucción progresiva de las vías respiratorias que es, en última instancia, fatal.

El innovador enfoque podría reducir la frecuencia de estas infecciones gracias a un nuevo inhibidor de la proteasa, que evita la activación del canal de sodio epitelial: ENaC.

La investigación involucró a un equipo de científicos de la Universidad de Queen’s, en colaboración con sus colegas del Real Colegio de Cirujanos de Irlanda y la Universidad de Carolina del Norte, y ha sido financiada por The Cystic Fibrosis Trust.

Respecto al avance, la Dra. Lorraine Martin de la Facultad de Farmacia de la Universidad Queen de Belfast, dijo: “Este es un importante descubrimiento que podría proporcionar una nueva y relevante oportunidad terapéutica para todas las personas con FQ, dado que la orientación del ENaC es independiente de la mutación subyacente a la FQ. Esta estrategia podría prevenir el daño pulmonar significativo que resulta de los ciclos crónicos de la infección y la inflamación, con un impacto potencial sobre la calidad de vida, así como sobre la esperanza de vida“.

Ed Owen, presidente ejecutivo de Cystic Fibrosis Trust, dijo: “Estamos encantados con estos resultados iniciales y muy contentos de ver cómo la próxima etapa de las pruebas preclínicas progresa. Estamos encantados de haber sido capaces de financiar la primera fase de este proyecto de clase mundial y damos la bienvenida al programa de desarrollo de fármacos previsto en los próximos años. La investigación es el mayor campo de la inversión para la Cystic Fibrosis Trust y es maravilloso ver cómo gracias a proyectos como éste se están haciendo avances tan positivos para nuestra lucha por una vida sin limitaciones“.

Actualmente, las alternativas farmacológicas disponibles sólo son adecuadas para un pequeño subgrupo de pacientes, en función de la mutación genética que causa la enfermedad.

El avance, dirigido por la Dra. Lorraine Martin y el investigador Dr. James Reihill, ha sido publicado en la revista American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.
..Susana Calvo