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Investigadores descubren agente altamente eficaz contra la enfermedad de Wilson

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En el Journal of Clinical Investigation, los científicos del Centro Helmholtz de Múnich describen un pequeño péptido que se une de manera muy eficiente al exceso de cobre de las células del hígado. Esta molécula podría ser adecuada para el tratamiento de la enfermedad de Wilson. En un modelo experimental que ya ha demostrado que es superior a los medicamentos convencionales.

En la enfermedad de Wilson, también llamada enfermedad de Wilson o degeneración hepatolenticular, el cuerpo ya no es capaz de excretar el exceso de cobre ingerido de los alimentos en el intestino con la bilis. En cambio, el cobre se almacena en el hígado y otros órganos, donde puede causar graves daños. En consecuencia, los médicos emplean medicamentos llamados quelantes que se unen al excedente de cobre. Estos tratamientos crónicos son especialmente eficaces si se inician durante las primeras etapas de la enfermedad. Los medicamentos deben tomarse varias veces al día, están asociados con efectos no deseados, y, en particular en el caso de un diagnóstico tardío de la enfermedad, son a menudo ineficaces, por lo que un trasplante de hígado puede ser el último recurso.

Los investigadores encabezados por el Dr. Hans PD Zischka, jefe del grupo de investigación de muerte celular oxidativa en el Instituto de Toxicología Molecular y Farmacología del Centro Helmholtz de Múnich, han llevado a cabo un examen detallado de un agente bacteriano que podría mejorar el tratamiento de la enfermedad. Se centraron en la bacteria Methylosinus trichosporium, que requiere grandes cantidades de cobre debido a su metabolismo especial de metano. Con el fin de adquirir el metal necesario, excreta la molécula metanobactina, que se une de manera muy eficaz al cobre.

Con el fin de comprobar si metanobactina también es adecuada para unirse al cobre del cuerpo, los investigadores utilizaron un modelo in vivo para la enfermedad que tenía el mismo defecto genético que se encuentra en los seres humanos. “Hemos sido capaces de observar que incluso las etapas agudas de la enfermedad de Wilson se invirtieron con la metanobactina“, informa Josef Lichtmannegger, que, junto con Christin Leitzinger, es el primer autor del estudio. Otros análisis mostraron que la mejora se debió a una fuerte disminución de las cantidades de cobre. Especialmente las mitocondrias, conocidas como la “centrales eléctricas de las células”, se beneficiaron en gran medida de la disminución de los niveles de cobre y fueron capaces de reanudar su función completa. La metanobactina obstaculizó la muerte de las células del hígado y evitó la insuficiencia hepática.

Después, los investigadores compararon la metanobactina con los quelantes que se utilizan actualmente en los hospitales. A diferencia de los quelantes, la metanobactina fue capaz de eliminar la sobrecarga de cobre de las células hepáticas en pocos días, incluso en etapas de daño severo, y evitar la insuficiencia orgánica. El agente también fue muy bien tolerado en el modelo.

Esperamos que nuestro trabajo haga posible mejorar el tratamiento de la enfermedad de Wilson y reducir el número de trasplantes de hígado“, afirma Zischka, líder del estudio. Es viable que a largo plazo sea posible sustituir el uso actual de los quelantes menos eficaces durante varias veces al día por ciclos cortos de tratamiento utilizando la metanobactina. Ahora serán necesarios estudios clínicos para probar esto.
..Susana Calvo