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La investigación clínica, apoyada en estudios genéticos y moleculares, propiciará los futuros avances en Hematología

13 de septiembre, 2016
Dr Moraleda SEHH

El hematólogo es un médico científico y, por tanto, no solo atiende pacientes, sino que también está en el laboratorio y tiene la llave de los bancos de sangre. Esta triple vertiente profesional le convierte en una pieza clave a la hora de poner en marcha un hospital. Además, los hematólogos reconocen mejor que nadie el valor de la innovación porque, en muchos casos, son ellos quienes la producen.

Desde el punto de vista estrictamente científico, “no cabe duda de que la hematología de los centros españoles está a la vanguardia mundial y esto ha tenido su fiel reflejo en la Reunión Anual de la American Society of Hematology (ASH) 2015, donde ha habido una notable participación de grandes equipos y grupos de trabajo de nuestro país”, ha afirmado el Dr. José María Moraleda, presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), durante su intervención en la jornada Avanzando en el cuidado del paciente hematológico, organizada por la SEHH y la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS), bajo el lema Algo se está moviendo en el mundo de la hematología.

De cara al futuro, “la investigación clínica, apoyada en estudios genéticos y moleculares, necesitará el apoyo de todos los agentes sociales, pues seguirá siendo imprescindible para contribuir a los futuros avances de la especialidad”, señala el experto.

En torno al 40% de los ensayos clínicos en España se dirigen a enfermedades de la sangre, y una parte importante se centra en la hemato-oncología (leucemias, linfomas y mielomas, fundamentalmente). Sin ningún lugar a dudas, esto “augura la llegada de numerosas y destacadas innovaciones farmacológicas en los próximos años, lo que a su vez plantea cierta inquietud sobre su financiación por parte del Sistema Nacional de Salud (SNS)”, explica el Dr. Moraleda.

Tal es el caso del mieloma múltiple, una enfermedad muy destructiva que puede producir mucho dolor y, en consecuencia, un gran deterioro de la calidad de vida. Los avances terapéuticos en este área “se suceden de manera vertiginosa y se espera un importante incremento del arsenal terapéutico para esta enfermedad, hasta tal punto que se podría estar iniciando el camino hacia su curación”, afirma el experto.

La inmunoterapia, gran esperanza para el cáncer hematológico
Por otro lado, “estamos asistiendo a un salto cualitativo en el tratamiento del cáncer hematológico de la mano de la inmunoterapia”, señala el Dr. Moraleda. Aparte de los prometedores fármacos monoclonales, “hay en perspectiva ensayos clínicos con la terapia CART, que se basa en la producción de linfocitos T genéticamente modificados para que reconozcan antígenos de superficie de células tumorales y las destruyan”, añade. Por el momento, “es un arma más en el tratamiento, decisiva en algunos casos, pero posiblemente poco útil en otros. Solo estamos dando los pasos iniciales para llevar a cabo estrategias de inmunoterapia antitumoral con una eficacia nunca vista hasta ahora”. A día de hoy, se ha podido constatar una potente actividad antitumoral en la leucemia aguda linfoblástica (LAL), la leucemia linfática crónica (LLC) y los linfomas no Hodgkin. Paralelamente, se está investigando activamente el empleo de CART en la leucemia aguda mieloblástica (LAM), el mieloma múltiple y el linfoma de Hodgkin. Entre otros aspectos, “se está intentando asegurar la duración de los CART a largo plazo, mejorar la eficiencia de su producción, combinar CART para atacar varios antígenos de superficie de las células malignas al mismo tiempo, combatir las recaídas en las que el antígeno diana inicial es negativo, y reducir su toxicidad”, explica el presidente de la SEHH. “Lo más importante es generar un número suficiente de linfocitos T que sean capaces de activarse y lograr una destrucción de las células neoplásicas lo más completa posible”.

Toda esta investigación se enmarca en el Programa Español de Tratamientos en Hematología (PETHEMA), de la SEHH. Este grupo cooperativo de investigación académica e independiente cuenta con 61 estudios vigentes y 41 pendientes de inicio, además de 9 registros. Además, se han generado 41 publicaciones internacionales en lo que va de año, muchas de ellas de muy elevado impacto. Los grupos más activos dentro de PETHEMA son los de mieloma múltiple, LAL y LAM, habiéndose incorporado dos nuevos en el último año: leucemia linfática crónica (LLC) y púrpura trombocitopénica autoinmune idiopática (PTI).

El hematólogo, figura clave en el desarrollo de la terapia celular y génica
Con respecto a las terapias avanzadas, la hematología también tiene mucho que decir. Por un lado, el hematólogo está desempeñando un papel trascendental en el ámbito de la terapia celular, ya que el trasplante de células madre de médula ósea es la terapia celular por excelencia. “Se lleva practicando y perfeccionando desde hace décadas con el objetivo de curar enfermedades malignas de la sangre, como leucemias, linfomas y mielomas”, afirma el doctor Moraleda. También se están utilizando células modificadas genéticamente para tratar con mayor eficacia determinadas enfermedades –es el caso de la anteriormente citada terapia CART-, más allá de las estrictamente hematológicas. Por otro lado, a principios de este año se puso en marcha el primer ensayo español de terapia génica, dirigido a la corrección de un defecto en las células de los niños con anemia de Fanconi, una patología rara hematológica.

La hemofilia, una enfermedad hereditaria producida por déficit de los factores de la coagulación VIII (hemofilia A) o IX (hemofilia B), es otra de las enfermedades cuyo curso clínico “cambiará, en un futuro no muy lejano, gracias al uso de factores recombinantes de origen biotecnológico. Los afectados por la enfermedad podrán llevar una vida normal con el empleo de estos medicamentos”, concluye.