Investigadores chinos prueban por vez primera en humanos la técnica CRISPR de edición de ADN

El pasado 28 de octubre, un equipo de investigadores chinos dirigido por el oncólogo Lu You, de la Universidad de Sichuan, introdujo células modificadas a un paciente con cáncer de pulmón agresivo gracias a la revolucionaria técnica CRISPR-Cas9 como parte de un ensayo clínico desarrollado en el West China Hospital, en la ciudad de Chengdú.

Este equipo de investigadores, por primera vez ha utilizado esta herramienta molecular que, por decirlo de alguna, “corta y pega” el genoma de cualquier célula, de ahí que reciba el nombre de ‘tijeras moleculares’.

El proceso fue el siguiente: lo primero que hicieron los investigadores fue retirar células inmunitarias (linfocitos T) de la sangre del receptor, y después inhabilitaron en ellas un gen con la técnica CRISPR-Cas9, que combina una enzima que corta el ADN junto a una guía molecular que indica dónde seccionar. El gen desactivado codifica la proteína PD-1, que frena la respuesta inmune de una célula, de hecho los cánceres aprovechan esta acción para propagarse por el organismo.

A continuación, lo que hizo el equipo de Lu fue cultivar las células editadas con el objetivo de aumentar su número e inyectarlas de nuevo al paciente. La esperanza es que, sin las proteínas PD-1, las células corregidas tras ese “corta y pega” puedan atacar mejor y derrotar al cáncer.

Este ensayo que, recibió en julio la aprobación ética de la junta de revisión del West China Hospital, tiene como principal objetivo evaluar la seguridad de los linfocitos T modificados para eliminar las PD-1 en el tratamiento de un tipo de cáncer: el de pulmón metastásico de células no pequeñas. Además, se recogerán muestras de sangre para investigar la evolución del paciente.

Según ha explicado Lu a la revista Nature, de momento el tratamiento ha funcionado sin problemas. El voluntario recibirá una segunda inyección, aunque el científico se ha negado a ofrecer más detalles sobre este asunto por temas de confidencialidad.

El equipo chino planea tratar a un total de 10 personas, que podrán recibir dos, tres o hasta cuatro inyecciones. Los científicos insisten en que se trata de un ensayo de seguridad, en el que los participantes serán monitorizados durante seis meses para determinar si las inyecciones están causando efectos adversos graves. También harán un seguimiento más allá de esos seis meses para comprobar si los participantes parecen beneficiarse del tratamiento.

En el mismo artículo de Nature, diversos expertos en CRISPR señalan que este avance de los científicos chinos pueda acelerar la carrera por conseguir células genéticamente modificadas en medicina clínica en  todo el mundo. “Creo que esto va a desencadenar un ‘Sputnik 2.0’, un duelo biomédico creciente entre China y Estados Unidos; y esto es importante, ya que generalmente la competencia mejora el producto final”, comenta Carl June, especialista en inmunoterapia de la Universidad de Pensilvania (Estados Unidos).
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