Científicos logran revertir células de leucemia mieloide crónica a su estado normal mediante el corta y pega genético

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Científicos del Centro de Investigación del Cáncer de Salamanca, España, eliminaron el oncogén que produce la leucemia mieloide, gracias a la técnica “CRISPR-Cas9” de edición del genoma.

La técnica “CRISPR-Cas9” está llamada a revolucionar la medicina, ya que permite corregir el genoma de cualquier célula mediante unas proteínas denominadas nucleasas, con las que se pueden realizar cortes precisos.

El investigador de la Universidad de Salamanca, Manuel Sánchez Martín, explicó que “es como editar un texto, podemos cortar y pegar en el sitio que queremos, insertar o eliminar párrafos. Nuestro texto es el genoma”.

Este grupo de investigadores lleva más 2 años trabajando con esta nueva técnica. Las aplicaciones clínicas de CRISPR-Cas9 pueden ser casi infinitas si se resuelven las disputas sobre las patentes, que no afectan a la investigación básica. En el Centro de Investigación del Cáncer han empleado esta técnica para eliminar el oncogén que produce la leucemia mieloide crónica. Si los investigadores consiguen reproducir los resultados con células de pacientes, tendrían una herramienta eficaz para tratar la enfermedad.

Este estudio, publicado en la revista Oncotarget, ha permitido suprimir un gen que induce la formación del cáncer en células de ratón. El resultado es que la célula revierte el fenotipo patológico a un fenotipo normal, lo que quiere decir que “ya no es capaz de crecer indefinidamente ni formar tumores”.

Actualmente, el tratamiento para la leucemia mieloide crónica se basa en fármacos que se dirigen a inactivar una oncoproteína, es decir, la proteína expresada por el oncogén, pero no acaban con el origen de la enfermedad. Además, son tratamientos largos, caros y que generan resistencias.

Por otra parte, a diferencia de otros tipos de cáncer, esta enfermedad se desencadena por un solo oncogén.

El científico Manuel Sánchez Martín indicó que “para el desarrollo de un carcinoma son sucesivamente varios eventos oncogénicos los que provocan la neoplasia, sin embargo en sarcomas y linfomas, un solo evento suele ser el desencadenante, como sucede en la leucemia mieloide crónica, por lo que esta estrategia terapéutica sería especialmente útil en este tipo de tumores”.

Ahora el reto es obtener los mismos resultados in vitro con células tumorales de enfermos y, a partir de ahí, realizar ensayos clínicos. “Tenemos un hándicap, que es introducir de manera eficiente esta herramienta terapéutica en las células humanas y en eso estamos trabajando actualmente”, apuntó el científico.

En el caso de que los resultados sean positivos, sería una excelente estrategia terapéutica para esta enfermedad. “Estaríamos hablando de extraer la médula ósea del paciente, editarla y devolvérsela corregida”, resume Ignacio García-Tuñón, primer firmante del artículo.

Para ello habría que extraer células madre tumorales de la médula ósea del paciente, corregirlas en el laboratorio y reintroducirlas. Hoy en día, lo más difícil a la hora de afrontar la leucemia mieloide crónica es encontrar un donante compatible para realizar un trasplante de médula ósea, pero mediante esta terapia génica no sería necesario, puesto que se abordaría con un autotrasplante.
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