Miembros de la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) y especialistas médicos han solicitado al Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad acelerar el proceso de financiación de los nuevos tratamientos porque, aunque no logran curar la enfermedad, sí mejoran el pronóstico y la calidad de vida de los pacientes.
La supervivencia de los pacientes que padecen esta enfermedad degenerativa, actualmente se estima que podría llegar a los 40 años de media si han nacido en la última década, mientras que en el resto de los casos son de 30 años. “Hace 60 años los pacientes fallecían a los pocos años e edad, mientras que los niños que nacen ahora vivirán posiblemente algo más de 40 años. No obstante, la edad media de muerte, hoy día, sigue siendo baja, estimándose en solo 28 años de edad”, afirma la neumóloga especialista en fibrosis quística y doctora del Hospital La Princesa de Madrid, Rosa Girón, con motivo de la celebración, hoy miércoles 26 de abril del Día Nacional de la Fibrosis Quística .
Según la FEFQ, se calcula que una de cada 35 personas sanas son portadoras del gen que produce la fibrosis quística, y su incidencia se estima en España que solamente uno de cada 5.000 niños nacidos padecen esta patología para la cual no hay cura y que afecta principalmente al sistema digestivo y los pulmones.
El incremento de la supervivencia ha sido posible gracias al seguimiento de los pacientes en unidades multidisciplinares y al manejo sintomático de la enfermedad, enfocado en el tratamiento del deterioro pulmonar y la insuficiencia pancreática exocrina y endocrina mediante la fisioterapia respiratoria, los antibióticos, los suplementos nutricionales y vitamínico o la terapia sustitutiva con enzimas pancreáticas, entre otros.
Sin embargo, como lamenta la presidenta de la Federación Española de Fibrosis Quística, Blanca Ruiz, estos tratamientos solamente controlan los síntomas, por lo que el deterioro progresivo de la función pulmonar pasa “desapercibido”. De hecho, los pacientes tienen que visitar de forma frecuente los servicios sanitarios y estar hospitalizados por las exacerbaciones pulmonares.
Nuevos tratamientos que “atacan” la causa de la enfermedad
Ante este panorama, en los últimos años han aparecido nuevos tratamientos que “atacan” a las causa de la enfermedad. En España sí nos referimos a la terapia orkambi que, combina ivacaftor y lumacaftor, está indicada para pacientes con dos copias de la mutación F508D que beneficia a muchos más pacientes, ya que es la más común al estar dirigida para los que tienen la misma mutación en el gen del padre y de la madre, afectando a la mitad de las personas con fibrosis quística.
Pese a estar aprobada por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) en noviembre de 2015 y en julio del mismo año en Estados Unidos por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) y posteriormente en julio de 2016 poe la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS), los enfermos todavía no pueden acceder a ella porque está pendiente de financiación por parte del Ministerio.
La importancia de esta terapia radica en el hecho de que reduce la pérdida de función pulmonar, mejora el estado nutricional, disminuye las exacervaciones pulmonares y enlentece la progresión de la enfermedad. Al respecto, el vicepresidente de la Federación Española de Fibrosis Quística y presidente de la Asociación Gallega de Fibrosis Quística, Juan Da Silva, ha narrado la experiencia que ha tenido con este medicamento al suministrárselo, por uso compasivo, a su hija de seis años.
“Le ha cambiado la vida. Ha empezado a comer por la boca y ha mejorado su nivel respiratorio. Desde que se lo administraron no ha tenido que se ingresada ya que se le han reducido las infecciones”, ha asegurado, por lo que destaca la necesidad de que las autoridades sanitarias aceleren el proceso de financiación para que todos los pacientes que lo necesiten puedan recibirlo.
Por Twitter con los ‘hashtags’ #OrkambiYa y #mifuturoYAesposible y #abreunapuertaporlaFQ los afectados quieren hacer llegar así estas reivindicaciones al mayor número de personas posible.
..Redacción
..Foto: Federación Español de Fibrosis Quística
