La presidenta del Grupo Español de Enfermedades de Depósitos Lisosomales afirma que la tolerancia a la terapia está siendo "excelente" y ha conseguido una actividad enzimática del 50%
En la primera paciente, una única infusión de células ha conseguido preservar el correcto equilibrio inmunológico durante 2 años y sigue sin signos de rechazo
Son los hospitales universitarios Ramón y Cajal (Madrid); Clínica Universitaria de Navarra (Pamplona); y Complejo Hospitalario Universitario Insular Materno Infantil (Las Palmas de Gran Canaria)
