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El neuroblastoma es un tipo de tumor pediátrico muy agresivo que representa el 8 -10% de todos los cánceres infantiles. Los neuroblastomas más agresivos crecen muy rápidamente y, por tanto, dependen de una maquinaria celular que pueda sostener este ritmo. La proteína KIF11 es un elemento clave dentro de este sistema. Es absolutamente necesaria para que las células tumorales puedan seguir dividiéndose. Sobre esta proteína ha puesto el foco un grupo de investigadores españoles. En un estudio publicado en la revista Clinical and Translational Medicine, ha demostrado la eficacia de un nuevo fármaco contra la proteína KIF11.
El neuroblastoma pediátrico es un tipo de tumor muy agresivo que representa el 8 -10% de todos los cánceres infantiles
El estudio ha analizado el efecto terapéutico del fármaco 4SC-205. A diferencia de otros inhibidores de KIF11, este fármaco se puede administrar de forma oral. Esto permite administraciones más seguidas. Además, se emplea en dosis más bajas, lo que mejora su tolerabilidad y mantiene su efecto antitumoral. Los autores usaron modelos de ratón generados a partir de tumores de pacientes del Hospital Vall d’Hebron. El tratamiento con 4SC-205 fue muy efectivo reduciendo el crecimiento de los tumores en más de un 90%. El fármaco también fue eficaz atacando a metástasis en hígado y médula ósea. Estos son dos de los órganos mayormente afectados por la metástasis en neuroblastoma.
“El efecto del fármaco en nuestros modelos de neuroblastoma en ratón es muy contundente”. Así lo ha indicado Marc Masanas, investigador del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia del Instituto de Investigación del Vall d’Hebron y primer autor de este estudio. En esta investigación han participado investigadores del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia. En colaboración además con el grupo de Investigación Biomédica en Urología del Instituto de Investigación del Vall d’Hebron.
Marc Masanas: “El efecto del fármaco en nuestros modelos de neuroblastoma en ratón es muy contundente”
Diferentes combinaciones para tratar el neuroblastoma
El estudio tiene también en cuenta el camino para poder incorporar este tratamiento en pacientes. Para ello, se estudió el efecto del fármaco 4SC-205 en combinación con otros fármacos que se utilizan frente al neuroblastoma. En todos ellos se comprobó que el 4SC-205 potencia el efecto antitumoral de los otros fármacos. Esto da la posibilidad a los oncólogos pediátricos de poder usarlo en diferentes combinaciones.
Los investigadores aseguran que este trabajo solo ha sido posible gracias a la integración de la investigación de laboratorio dentro de la práctica clínica diaria. En ella, trabajan equipos multidisciplinares. “El conocimiento generado en este proyecto nos permite empezar a diseñar el primer ensayo clínico con estas nuevas combinaciones”, afirman los líderes de este estudio. Son los Dres. Miguel Segura, investigador del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer en la Infancia y la Adolescencia, y Anna Santamaría, jefa del grupo de Investigación Biomédica en Urología.
Los investigadores aseguran que el estudio sobre el neruoblastoma pediátrico solo ha sido posible gracias a la integración de la investigación de laboratorio dentro de la práctica clínica diaria
El estudio sobre el neuroblastoma pediátrico ha sido financiado por el programa LAB AECC. Estas son unas ayudas de la Asociación Española Contra el Cáncer (AECC). Así mismo, el equipo investigador destaca el apoyo de otras agencias financiadoras (Instituto de Salud Carlos III y Ministerio de Universidades). También ha sido clave el apoyo de asociaciones de familiares de pacientes como la Asociación NEN, Solving Kids Cancer o Fight Kids Cancer.
