..Gema Maldonado.
Canadá se ha convertido en el primer país que ha aprobado de forma condicionada el fármaco AMX0035, comercializado con el nombre de Albrioza, para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La farmacéutica Amylyx, desarrolladora del nuevo fármaco, aún no ha terminado en ensayo clínico de fase III y no se espera que pueda hacerlo hasta 2024, pero la agencia reguladora canadiense ha optado por dar el visto bueno a esta terapia con los datos de su ensayo de fase II en 137 pacientes, condicionada a la presentación de resultados del ensayo en curso sobre 600 pacientes.
Canadá ha dado el visto bueno a Albrioza con los datos de su ensayo clínico de fase II en 137 pacientes de ELA
Es la primera aprobación para este fármaco después de que la FDA, la agencia reguladora de medicamentos estadounidense, haya optado por esperar hasta tener más datos. La farmacéutica Amylyx también ha solicitado su autorización a la Agencia Europea del Medicamento (EMA). La decisión de Canadá se basa en los resultados del ensayo clínico Centaur, publicados en varias revistas científicas.
El estudio incluye una fase aleatoria controlada con placebo durante seis meses y una fase abierta de seguimiento a largo plazo. Los pacientes tratados con Albrioza consiguieron 2,32 puntos más en la escala de Escala de Calificación Funcional de la Esclerosis Lateral Amiotrófica – Revisada (ALSFRS-R) durante un período de 24 semanas.
El estudio inicial mostró una supervivencia de 6,5 meses más en los pacientes de ELA tratados con Albrioza. Un estudio posterior habla de una mediana de supervivencia de 10 meses más
La enfermedad avanzó más lentamente en los pacientes tratados con el fármaco, retrasando el deterioro funcional y mostró una supervivencia 6,5 meses mayor que en los que recibieron el placebo. Un estudio posterior del ensayo Centaur de fase II/III habla de una mediana de superviviencia de 10 meses más en comparación con el placebo. El ensayo también mostró que el tratamiento prolongaba la supervivencia libre de ventilación mecánica, traqueotomía y primera hospitalización en ELA.
La terapia se administra por vía oral y es una combinación de fenilbutirato de sodio y el taurursodiol, dos moléculas ya conocidas. Su perfil de seguridad es bueno, según los resultados del estudio que incluye un seguimiento de tres años. Su objetivo es reducir la muerte neuronal, mitigando la disfunción mitocondrial y del retículo endoplasmático, según explican los autores del estudio. La agencia reguladora canadiense ha puesto como condición a su aprobación la provisión de datos del ensayo Phoenix de fase III, además de los datos de otros estudios adicionales sobre el fármaco.
La terapia se administra por vía oral y es una combinación de fenilbutirato de sodio y el taurursodiol, dos moléculas ya conocidas
Hasta ahora solo existen dos fármacos aprobados para el tratamiento de la ELA: riluzole, aprobado en Estados Unidos en 1995, y edaravone, aprobado en 22017. Solo el primero ha mostrado una mejora en la supervivencia de hasta tres meses. El Comité Asesor de Medicamentos del Sistema Nervioso Central de la FDA se reunió el pasado 30 de marzo y concluyó que, de momento, no debía aprobarse. El pasado mes de mayo, un grupo de casi 40 neurólogos que tratan pacientes con ELA envió una carta al regulador estadounidense pidiendo su aprobación.
