Gema Maldonado
El precio de un nuevo medicamento vuelve a poner sobre la mesa si el acceso a la innovación médica es en todos los casos compatible con la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. El primer tratamiento basado en terapia génica para tratar la hemofilia B en adultos se ha aprobado en Estados Unidos con un coste de 3,5 millones de dólares, unos 3,3 millones de euros por cada tratamiento. Es ya el medicamento más caro visto hasta ahora. En ensayos clínicos se ha mostrado eficaz con una sola administración (hasta ahora). El 94% de los pacientes que la recibieron dejaron de tener que inyectarse cada semana la profilaxis para evitar los temidos sangrados que marcan esta enfermedad.
La terapia génica para tratar la hemofilia B en adultos se ha aprobado en Estados Unidos y es ya el tratamiento más caro hasta ahora
Actualmente no hay tratamiento curativo para la hemofilia, pero sí existen varias terapias para evitar los sangrados que puede generar y que podrían llevar incluso a la muerte a estos pacientes. Hemgenix, nombre de venta de de etranacogén dezaparvovec-drlb, la terapia génica comercializada por la estadounidense CSL Behring, permite con una sola infusión que las personas que sufren este trastorno hemorrágico produzcan por ellos mismos el factor IX, necesario para la coagulación de la sangre, y que no pueden producir por una anomalía genética.
En los últimos años hemos visto otros medicamentos que superaban los dos millones de dólares. Son terapias génicas, innovadoras y que dan respuesta a enfermedades genéticas como la leucodistrofia metacromática o la atrofia muscular espinal (AME). Tras su aprobación por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) estadounidense, la compañía trabaja con otros reguladores, entre ellos la EMA en Europa, para su aprobación.
“Es la primera opción de tratamiento que ofrece a quienes viven con hemofilia B y a sus cuidadores la posibilidad de estar libres de la necesidad de infusiones regulares y continuas”
Las terapias actuales para reemplazar la falta de factor IX que sufren los pacientes con hemofilia B son efectivas. Pero los pacientes han de acudir cada semana, algunos más de una vez, para recibir las infusiones que eviten los sangrados. Pero no evitan el daño en las articulaciones o el dolor que pueden sufrir por la enfermedad. Además, estos pacientes tienen que someterse a este tratamiento de por vida.
La nueva terapia génica, cuyo ensayo clínico sigue en curso, hizo que los pacientes tratados tuvieran una producción medica del factor IX del 39% a los seis meses de la infusión y del 36,7% a los 24 meses. Entre los siete y los 18 meses tras la administración del tratamiento, la tasa de sangrado se redujo en un 54% en comparación con los seis meses anteriores. La mayoría de pacientes pudieron dejar de inyectarse la terapia de profilaxis. “Es la primera opción de tratamiento que ofrece a quienes viven con hemofilia B y a sus cuidadores la posibilidad de estar libres de la necesidad de infusiones regulares y continuas“, asegura la compañía.
Su precio dificulta el acceso de los pacientes con hemofilia B a esta terapia génica. Pero la compañía cree que el sistema podría ahorrar más de cinco millones de dólares por paciente
¿Está justificado el coste?
Según datos de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) estadounidenses, el tipo de hemofilia A, en la que hay niveles bajos o ausencia de factor VIII, registra cuatro veces más casos que la hemofilia B, que supone aproximadamente el 15% del total de casos con este trastorno hemorrágico hereditario. La EMA ya aprobó una primera terapia génica para adultos con hemofilia A que aún no está financiada en España.
Por lo que esta nueva terapia podría aplicarse a entre uno y dos pacientes por cada 10 afectados por la hemofilia. Siempre y cuando estos pacientes vivan en alguno de los países en los que se termine aprobando. Pero su precio dificulta el acceso en países con bajos ingresos.
La compañía asegura que los 3,5 millones de euros que cuesta su tratamiento “están justificados”. En un comunicado que recoge Nature News, CSL Behring señala que incluso el sistema sanitario estadounidense se puede ahorrar entre cinco y 5,8 millones de dólares por paciente tratado, ya que podrán dejar de administrarse o reducirse considerablemente las inyecciones actuales de factor IX.
