Redacción
La patronal de la industria farmacéutica en España, Farmaindustria, ha lanzado Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos huérfanos, un documento que propone 12 medidas específicas para lograr que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el “máximo de oportunidades disponibles para tratarse, en línea con los europeos”.
El acceso a los medicamentos huérfanos en España es menor que en otros países europeos
Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna enfermedad rara, patologías que en su mayoría (95%) carecen de tratamiento. Los medicamentos huérfanos, destinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, fueron reconocidos en Europa en el año 2000 con una regulación específica. A partir de esta regulación se ha pasado de ocho medicamentos disponibles en aquel año a 146 autorizados a finales de 2022.
Solo el año pasado, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) dio luz verde a 24 fármacos para enfermedades raras. Supusieron el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el año.
En España solo están disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa
Sin embargo, en España solo están disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se aprueban en Europa, según el último informe de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa (W.A.I.T. Indicator 2021) de la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia).
“Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable. La industria farmacéutica está dispuesta a asumir parte del riesgo que lleva aparejada la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos. Es el momento de asumir que estos medicamentos no pueden ser ensayados como los indicados para patologías frecuentes”, ha resaltado la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros.
Isabel Pineros: “La industria farmacéutica está dispuesta a asumir parte del riesgo que lleva aparejada la evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos”
¿Qué propone la patronal farmacéutica?
Para acelerar la llegada de estos fármacos, la industria propone que se establezca un “diálogo temprano” con la Administración una vez que el fármaco ha recibido un informe favorable desde la EMA. Consideran “crucial” acelerar los procedimientos de manera que la evaluación y financiación “no supere los tres meses y los informes de posicionamiento terapéutico no excedan los 60 días”.
Otra de sus medidas es la consideración específica de estos medicamentos fuera del sistema convencional. Para ello, se propone la creación de un Comité consultivo externo específico. En este organo participaría sociedades científicas, asociaciones de pacientes y expertos en la patología que analicen las circunstancias de cada fármaco. Se debería atender, según Farmaindustria, primero a una evaluación terapéutica y después a una económica.
La industria propone un “diálogo temprano” con la Administración cuando el fármaco recibe un informe favorable de la EMA
En España, los medicamentos huérfanos siguen los mismos procesos de evaluación y autorización que el resto de los fármacos. No ocurre lo mismo en otros países de Europa, donde ya se tienen en cuenta sus circunstancias específicas, como el número de pacientes afectados o la falta de tratamiento alternativo, entre otros factores.
En un estudio publicado en la revista científica Journal of Rare Diseases en 2020, se concluyó que el 78% de 32 países de Europa, Canadá y Nueva Zelanda analizados tenían algún enfoque distinto para estos fármacos y reconocían que no podían evaluarse de forma convencional.
Proponen un nuevo abordaje que mejore el proceso y la financiación de los medicamentos huérfanos
En este sentido, Farmaindustria propone un nuevo abordaje que permita mejorar el proceso de evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta el auge de la investigación en este campo.
Según el último balance del Registro Español de Ensayos Clínicos (REEC) correspondiente a 2022, en España había en marcha 230 ensayos clínicos con medicamentos huérfanos, 87 de ellos para niños. Suponen la cuarta parte del total de ensayos clínicos en marcha. La práctica totalidad de ellos (96%) están impulsados por la industria farmacéutica.
Por otro lado, proponen mejorar los sistemas de recogida de información, con una mayor optimización y automatización que aproveche las oportunidades de la futura Estrategia de Salud Digital. “Que tenga en cuenta, además, la medición de resultados en salud e incluya datos de pacientes de la misma enfermedad que no se medican, para valorar la historia natural de la enfermedad”, añaden.
Para Farmaindustria, la evaluación debería tener en cuenta la gravedad de la enfermedad, el valor social del medicamento y el ahorro de su uso en servicios sociales y sanitarios
A la hora de establecer la financiación de cada tratamiento, se propone tener en cuenta, además del coste-efectividad, otros datos relativos a la gravedad de la patología o el valor social del medicamento. Proponen tener en cuenta su impacto en indicadores como la productividad laboral o el ahorro en el uso de servicios sociales y sanitarios.
Para adoptarla, Farmaindustria apuesta por modelos de financiación evolutivos. Estos modelos tendrían en cuenta, por ejemplo, un techo de gasto, un descuento por volumen o un condicionamiento a la eficacia. “Estamos en una situación de clara desigualdad respecto a los pacientes de otros países como Alemania, Italia o Francia. Necesitamos abordar de forma específica el acceso a medicamentos huérfanos para conseguir situar a España en una buena posición en el contexto europeo, como ya lo estamos en investigación clínica”, afirma Pineros.
Isabel Pineros: “Estamos en una situación de clara desigualdad respecto a los pacientes de otros países como Alemania, Italia o Francia”
“Los pacientes de enfermedades raras necesitan que abordemos esta situación entre todos los agentes implicados en el proceso de evaluación y financiación de nuevos tratamientos. La industria farmacéutica está comprometida en la búsqueda de soluciones para revertir la situación en beneficio de estos pacientes”, ha concluido la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria.
