Redacción
La compañía Pfizer ha lanzado en España somatrogón (Ngenla), una inyección semanal para el tratamiento del déficit de la hormona del crecimiento (GHD) en niños y adolescentes a partir de 3 años. Esta nueva opción terapéutica reduce la frecuencia de inyecciones necesarias para tratar esta enfermedad pasando de su administración diaria, a una vez a la semana.
El déficit de la hormona de crecimiento afecta a uno de cada 10.000 menores en España
El déficit de la hormona del crecimiento es una enfermedad rara que se caracteriza por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somaropina, desde la glándula pituitaria que pude presentarse de forma aislada o asociada a otras deficiencias hormonales hipofisiarias. La causa de esta enfermedad es, en general, desconocida, aunque alrededor del 52% de los pacientes tienen una etiología identificable. Las causas congénitas incluyen alteraciones genéticas y ciertas malformaciones del sistema nervioso central. Las causas adquiridas incluyen lesión cerebral, infección, tumor o radioterapia. Afecta a uno de cada 10.000 menores en España. A pesar de ser una enfermedad rara, se trata de la deficiencia hipofisiaria más común.
“La primera hormona del crecimiento recombinante para tratar esta patología se puso a disposición de los pacientes y profesionales hace más de 30 años. Ahora estamos ante la primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España”, explica la directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España, Nuria Mir.
Administrado una vez a la semana, somatrogón ha demostrado una reducción significativa en la carga del tratamiento, una mayor adherencia al mismo
“Con somatrogón pasamos de la inyección diaria, a un tratamiento de inyección semanal. Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponerles en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento, pasar de administrar una inyección diaria, a solamente una inyección semanal”, añade Mir. Para la responsable médica del área, esta aprobación “refuerza el compromiso de Pfizer por seguir avanzando en ofrecer opciones de tratamientos innovadoras para los niños con GHD y sus cuidadores. Tras muchos años de investigaciones complejas, se ha conseguido una solución para los pacientes”.
Mejorar la adherencia al tratamiento
El diagnóstico del GHD a menudo se posterga hasta que se hace evidente la diferencia de talla del paciente. este hecho provoca un retraso en el inicio del tratamiento que puede afectar a los resultados finales del mismo. “El diagnóstico precoz y, en consecuencia, el inicio temprano del tratamiento es clave para lograr normalizar el crecimiento del niño durante la infancia y que, por tanto, llegue a una altura normal en la edad adulta”, explica la Dra. Lidia Castro Feijóo, investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).
España ha tenido un papel fundamental en el desarrollo clínico de este fármaco con 6 centros participantes y 19 pacientes incluidos
“En la actualidad, el tratamiento del GHD consiste en inyecciones subcutáneas de administración diaria de hormona de crecimiento y, si bien han demostrado que son seguras y eficaces, requieren de la implicación y constancia de los padres/cuidadores y del paciente para su cumplimiento; ya que el tratamiento del GHD se mantiene hasta que el niño culmina su crecimiento por lo que suele ser prolongado en el tiempo”, añade la Dra. Castro. La experta precisa que la opción de inyección semanal podría favorecer la adherencia al tratamiento y la calidad de vida de estos pacientes y sus familias. Se calcula que, hasta dos tercios de los niños con la enfermedad, pueden omitir más de una dosis diaria de su tratamiento a la semana.
La seguridad y eficacia de somatrogón se han demostrado en un estudio de fesa III aleatorizado, abierto y controlado activamente, realizado en más de 20 países. En este sentido, España ha jugado un papel fundamental en el desarrollo clínico, con 6 centros participantes con 19 pacientes incluidos. De hecho, España se ha convertido en el 4º país con mayor número de pacientes incluidos. Así, en este estudio, participaron 224 niños en la etapa prepuberal sin tratamiento contra el déficit de la hormona del crecimiento que fueron aleatorizados para recibir somatrogón una vez a la semana o somatropina.
