Redacción
El Sistema Nacional de Salud financia dos nuevos fármacos, fedratinib para mielofibrosis y azaciditina oral para leucemia mieloide aguda, ambos medicamentos para enfermedades hematológicas comercializados por la compañía Celgene, de Bristol Myers Squibb. “Estas aprobaciones son especialmente relevantes porque se dirigen a patologías poco frecuentes, con limitadas opciones de tratamiento”, destaca el director general de la compañía en España y Portugal, Roberto Úrbez.
Roberto Úrbez: “Estas aprobaciones son especialmente relevantes porque se dirigen a patologías poco frecuentes, con limitadas opciones de tratamiento”
La incidencia de la leucemia mieloide aguda (LMA) es de cuatro casos por 100.000 habiatantes al año, es un tipo de neoplasia de la sangre poco frecuente. La mediana de edad de estos pacientes se sitúa entre los 60 y los 80 años y la supervivencia global del conjunto de adultos es de alrededor del 30% a los 5 años del diagnóstico. Por la edad de los pacientes, muchos de ellos no son candidatos a trasplante de médula.
La recién aprobada azaciditina oral, comercializada con el nombre de Onureg es un tratamiento de mantenimiento de la respuesta para los pacientes que no son candidatos a un trasplante. Esto supone un avance y una buena noticia para el Dr. Jorge Sierra Gil, jefe de servicio de hematología en el Hospital Santa Creu y Sant Pau de Barcelona, ya que “con Onureg se consigue una reducción de las recaídas y una mejora de la supervivencia de estos pacientes con LMA sin la opción de un trasplante”.
Dr. Sierra Gil: “Con Onureg se consigue una reducción de las recaídas y una mejora de la supervivencia de estos pacientes con leucemia mieloide aguda sin la opción de un trasplante”
Es una opción nueva de tratamiento para una enfermedad en la que la terapia inicial se basa en quimioterapia citotóxica con la intención de alcanzar una remisión completa. “Pese que ésta se alcanza en una proporción elevada de casos, las recaídas son muy frecuentes, sobre todo si no se puede realizar un trasplante de médula a partir de un donante”, sostiene el especialista.
Fedratinib para una neoplasia mieloproliferativa considerada rara
La mielofibrosis, que se enmarca en el grupo de patologías denominadas neoplasias mieloproliferativas, se considera una enfermedad rara con una incidencia de 0.5 casos cada 100.000 habitantes. Esta patología, debilitante y que cursa de forma heterogénea, hace que haya pacientes “prácticamente asintomáticos durante mucho tiempo” y otros que presentan “muchos síntomas con una repercusión importante en su calidad de vida y con necesidades no cubiertas”, explica el Dr. Valentín García Gutiérrez, hematólogo del Hospital Universitario Ramón y Cajal.
La esperanza de vida de algunos paciente de mielofibrosis puede ser inferior a tres años si no se trata adecuadamente
Hay pacientes, además, que presentan un alto riesgo. “Si no lo tratamos de forma adecuada y no llevamos a cabo un trasplante, su esperanza de vida puede ser inferior a tres años”. Para el especialista, lo más relevante es que “por primera vez hay una opción terapéutica para rescatar a aquellos pacientes que fracasan con otros tratamientos, ya que con este fármaco se ha demostrado que obtienen una mejora con un adecuado perfil de toxicidad”. Fedratinib, comercializado con el nombre de Inrebic aporta una reducción “importante” de la esplenomegalia y mejora los síntomas relacionados con la enfermedad, lo que “redunda en una mejora de la calidad de vida”, explica el Dr. García Gutiérrez.
Dr. García Gutiérrez: “Con fedratinib se consigue rescatar a estos pacientes de mielofibrosis que de otra forma no tendría ninguna opción terapéutica”
Actualmente hay un porcentaje de pacientes que o no responde al tratamiento o que a los tres años aproximadamente pierden la respuesta al mismo. “Con fedratinib se consigue rescatar a estos pacientes que de otra forma no tendría ninguna opción terapéutica”, remarca el doctor.
