Redacción
PharmaMar ha anunciado que la Comisión Europea ha designado medicamento huérfano a lurbinectedina (Zepzelca) para el tratamiento de sarcoma de tejidos blandos, tras la opinión positiva del Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA).
Uno de los subtipos más comunes de sarcoma son los leiomiosarcomas (LMS), que representan el 16% de esta patología
El sarcoma de tejidos blandos es un tipo de cáncer poco frecuente. En la actualidad, uno de los subtipos más comunes de sarcoma son los leiomiosarcomas (LMS), que representan el 16% de esta patología, y afectan más frecuentemente a adultos de mediana edad en adelante predominando entre las mujeres.
Así, lurbinectedina, también conocido como PM1183, es un análogo del compuesto de origen marino ET-736, aislado de la ascidia Ecteinacidia turbinata, donde un átomo de hidrógeno ha sido reemplazado por un grupo de metoxi. Es decir, se trata de un inhibidor selectivo de los programas de transcripción oncogénica de los que muchos tumores son particularmente dependientes. Junto con su efecto sobre las células cancerosas, lurbinectedina inhibe la transcripción oncogénica en macrófagos asociados al tumor, disminuyendo la producción de citoquinas que son esenciales para el crecimiento del tumor.
Lurbinectedina inhibe la transcripción oncogénica en macrófagos asociados al tumor, disminuyendo la producción de citoquinas que son esenciales para el crecimiento del tumor
Para obtener la designación el medicamento debe demostrar su capacidad para tratar una enfermedad que no tiene opciones terapéuticas satisfactorias, y se espera que el medicamento beneficie a los pacientes que padecen la enfermedad.
La designación de medicamento huérfano ofrece varios beneficios a los fabricantes de medicamentos, incluida la exención de algunas tarifas de la EMA, asesoramiento científico y regulatorio durante el desarrollo del medicamento, y la posibilidad de recibir beneficios fiscales y exclusividad de mercado por un período de 10 años en la Unión Europea.
