Investigadores japoneses han demostrado en un ensayo clínico que un fármaco contra el párkinson es seguro en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El fármaco ropinirol retrasa la progresión de la enfermedad una media de 27,9 semanas, según han publicado en la revista Cell Stem Cell. Algunos pacientes respondieron mejor al tratamiento con ropinirol que otros. Los investigadores fueron capaces de predecir la respuesta clínica in vitro utilizando motoneuronas derivadas de células madre de pacientes.
El autor principal y fisiólogo es Hideyuki Okano, de la Facultad de Medicina de la Universidad Keio de Tokio. “Anteriormente identificamos el ropinirol como posible fármaco contra la ELA in vitro mediante el descubrimiento de fármacos con iPSC, y con este ensayo hemos demostrado que es seguro utilizarlo en pacientes con ELA y que potencialmente tiene algún efecto terapéutico, pero para confirmar su eficacia necesitamos más estudios, y ahora estamos planeando un ensayo de fase 3 para un futuro próximo“.
Los investigadores fueron capaces de predecir la respuesta clínica in vitro utilizando motoneuronas derivadas de células madre de pacientes
Para comprobar la seguridad y eficacia del ropinirol en pacientes con ELA esporádica reclutaron a 20 pacientes atendidos en el Hospital Universitario Keio de Japón. Ninguno de los pacientes era portador de genes que predispongan a la enfermedad y, por término medio, llevaban 20 meses padeciendo ELA.
El ensayo fue doble ciego durante las primeras 24 semanas, ni los pacientes ni los médicos sabían qué pacientes recibían ropinirol y cuáles placebo. Después, durante las 24 semanas siguientes, se administró ropinirol a sabiendas a todos los pacientes que deseaban continuar. Muchos pacientes abandonaron por el camino, por Covid. Sólo 7/13 pacientes tratados con ropinirol y 1/7 tratados con placebo seguido de ropinirol fueron controlados durante todo el año. Sin embargo, ningún paciente abandonó el estudio por motivos de seguridad.
Para determinar si ropinrol, fármaco contra el párkinson, era eficaz para ralentizar la progresión de la ELA, controlaron medidas a lo largo del ensayo
Para determinar si el fármaco contra el párkinson era eficaz para ralentizar la progresión de la ELA, controlaron medidas a lo largo del ensayo. Lo hicieron durante 4 semanas después de finalizar el tratamiento. Entre ellas estaban: cambios en la actividad física declarada por los propios pacientes y en su capacidad para comer y beber de forma independiente; datos de actividad de dispositivos portátiles; y cambios medidos por los médicos en la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar.
“Descubrimos que el ropinirol es seguro y tolerable para los pacientes con ELA y se muestra terapéuticamente prometedor para ayudarles a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular“, Así lo afirma el primer autor, Satoru Morimoto, neurólogo de la Facultad de Medicina de la Universidad Keio de Tokio.
Los pacientes que recibieron ropinirol durante las dos fases del ensayo eran más activos físicamente que los del grupo placebo
Los pacientes que recibieron ropinirol durante las dos fases del ensayo eran más activos físicamente que los del grupo placebo. También mostraron tasas más lentas de deterioro de la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar, y tenían más probabilidades de sobrevivir. Los beneficios del ropinirol en relación con el placebo fueron cada vez más pronunciados a medida que avanzaba el ensayo. Sin embargo, los pacientes del grupo placebo que empezaron a tomar ropinirol a mitad del ensayo no experimentaron estas mejoras. Esto sugiere que el tratamiento con ropinirol sólo puede ser útil si se inicia antes y se administra durante más tiempo.
Los investigadores afirman que esto sugiere que este método podría utilizarse clínicamente para predecir la eficacia del fármaco en un paciente determinado. No está claro por qué algunos pacientes responden mejor al ropinirol que otros. Así, los investigadores creen que probablemente se deba a diferencias genéticas que esperan identificar en futuros estudios.
