Redacción
El acceso a las terapias avanzadas se ha convertido en una de las principales preocupaciones para los clínicos. La jornada Terapias avanzadas: bases científicas y usos clínicos, organizada por la Universidad de Murcia, en colaboración con la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Red Española de Terapias Avanzadas (Terav) del Instituto de Salud Carlos III (Isciii), abordó este problema. La jornada sirvió para repasar los principales avances desarrollados en torno al trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH); la terapia génica; la inmunoterapia CAR; la terapia celular somática; y la innovación y las nuevas tecnologías en la fabricación de terapias avanzadas.
“La ciencia regulatoria de las terapias avanzadas debe facilitar el acceso a estos medicamentos a través de los sistemas sanitarios públicos y para todos los pacientes que lo necesiten”, destaca el Dr. José María Moraleda, coordinador de Terav y jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca (Murcia), en plena discusión de las leyes europeas que afectan a las sustancias de origen humano o a la exención hospitalaria y, por ende, a las terapias avanzadas. En este sentido, el modelo español “ha demostrado su eficacia y ha generado un enorme interés en toda Europa, viéndose como una alternativa práctica en la que encaja la colaboración público-privada y, sobre todo, enfocada en el bienestar de los pacientes y en el desarrollo de medicamentos útiles para sus enfermedades, rápidamente disponibles y a precios asequibles para los sistemas de salud”.
El proceso de manufactura de las terapias avanzadas y el desarrollo de innovación en este campo están sufriendo una revolución, con nuevas herramientas para producir medicamentos. Destacan especialmente las mejoras en las condiciones del cultivo de células para su expansión, las nuevas herramientas de edición génica y la producción de virus para transferir información genética. Estos avances se integran en Terav gracias a las plataformas académicas de producción celular que hacen posible la manufactura colaborativa en red. Para el Dr. Moraleda, esto “implica compartir protocolos de actuación y conocimientos para generar medicamentos de terapia avanzada en múltiples salas, con la máxima calidad y seguridad”.
Esta petición se realiza en plena discusión de las leyes europeas que afectan a las sustancias de origen humano o a la exención hospitalaria y, a las terapias avanzadas
En el caso concreto de la inmunoterapia CAR, destaca el desarrollo de nuevos CAR-T académicos para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda por parte del Hospital Clínic de Barcelona. Además, se consolidan los resultados de los CAR-T académicos clásicos, como ARI0002, que ha demostrado recientemente su gran eficacia y seguridad en pacientes con mieloma múltiple avanzado, según datos publicados en The Lancet Oncology. También se han presentado los datos del CAR-T de producción propia para linfoma de Hodgkin del Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, de Barcelona. Por otro lado, las células NK (natural killer) son una importante plataforma alternativa para la generación de células CAR, pues, según el Dr. Moraleda “no producen enfermedad de injerto contra receptor y pueden proceder de donantes alogénicos sanos, sin provocar esta grave complicación”.
En el curso también se le ha dedicado una sesión monográfica al TPH, la primera terapia celular de la historia. “Gracias a los excelentes resultados de los nuevos tipos de TPH haploidénticos, apenas existen restricciones de donantes de médula ósea a día de hoy”, apunta el Dr. Moraleda. “El empleo de ciclofosfamida postrasplante como profilaxis de la enfermedad de injerto contra receptor (EICR) se ha mostrado más eficaz que la profilaxis convencional, disminuyendo significativamente las tasas de EICR aguda y crónica”. Se espera que este avance contribuya extender las indicaciones del TPH a grupos de población más envejecida y/o con mayor riesgo de complicaciones.
Destacan el desarrollo de nuevos CAR-T académicos para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda por parte del Hospital Clínic de Barcelona
En última instancia, la terapia con células somáticas ha logrado desarrollar células mesenquimales estromales 2.0, que mejoran su tráfico para llegar a los lugares en los que se necesitan y/o su función anti-inflamatoria o inmunomoduladora. En este campo, el profesor Sackstein ha presentado y explicado su tecnología de fucosilación de los azúcares de las membranas de las células, que logra mejorar su adhesión al endotelio y su capacidad inmunoreguladora a nivel de los tejidos. También se han expuesto datos sobre las vesículas extracelulares derivadas de las células mesenquimales, una nueva forma de tratamiento que está en investigación por su gran versatilidad y fácil obtención. En lo que a ingeniería de tejidos se refiere, uno de los avances más notables es el desarrollo de piel artificial.
