Redacción
Alnylam Pharmaceuticals ha anunciado que vutrisiran (Amvuttra) se ha incluido dentro de la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria por transtiretina con polineuropatía (AhTTR) en estadio 1 y 2. La aprobación de este fármaco, un ARNi terapéutico, se basó en los resultados positivos de 18 meses del estudio de fase 3 Helios-A, en el que vutrisiran mejoró significativamente los signos y síntomas de la amiloidosis AhTTR, con una media del 50% de pacientes que experimentaron una detención o reversión de sus manifestaciones de polineuropatía.
La aprobación de vutrisiran, un ARNi terapéutico, se basó en los resultados positivos de 18 meses del estudio de fase 3 Helios-A
“La AhTTR es una enfermedad devastadora que tiene su origen en un cambio genético (mutación) que afecta a la función de una proteína denominada transtiretina (TTR), que se produce principalmente en el hígado. Los pacientes pueden presentar una variedad de síntomas asociados a otras enfermedades más comunes”, ha detallado Sergio Bullón, director general de Alnylam Pharmaceuticals en España.
Los síntomas pueden afectar a diversas partes del cuerpo, como el sistema nervioso, el sistema cardiovascular y el aparato digestivo, con un pronóstico muy grave, incluyendo la muerte temprana si no se diagnostica y se trata a tiempo. “Por eso, para nosotros es tan importante la aprobación de vutrisiran, porque supone un nuevo peldaño en el objetivo de mejorar la calidad de vida de estos pacientes”, ha expresado.
En el estudio, el medicamento alcanzó el objetivo primario y todos los objetivos secundarios del estudio tanto a los 9 meses como a los 18 meses, demostrando una reversión del deterioro de la neuropatía y un buen perfil de seguridad y tolerabilidad. Después de 18 meses de dosificación, las reacciones adversas más frecuentes en los pacientes tratados con este producto fueron artralgia y dolor en brazos y piernas. Otras reacciones menos frecuentes notificadas fueron disnea, reacción en el lugar de inyección y aumento de la fosfatasa alcalina en sangre.
Vutrisiran mejoró significativamente los signos y síntomas de la amiloidosis AhTTR, con una media del 50% de pacientes que experimentaron una detención o reversión de sus manifestaciones de polineuropatía
“Alnylam ha liderado la traslación del descubrimiento del ARN de interferencia (ARNi), galardonado con el Premio Nobel, a una clase totalmente nueva de medicamentos, por lo que la inclusión de vutrisiran en la cartera básica del SNS marca un hito histórico para el manejo de esta terrible enfermedad”, ha señalado Alberto Torres, director médico de Alnylam Pharmaceuticals España.
