Redacción
La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de luspatercept (Reblozyl), de Bristol Myers Squibb (BMS) y Acceleron, para las siguientes indicaciones: tratamiento de pacientes adultos con anemia dependiente de transfusiones debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo e intermedio, con sideroblastos en anillo, que obtuvieron una respuesta insatisfactoria o no son candidatos a los tratamientos basados en la eritropoyetina; y tratamiento en pacientes adultos de la anemia asociada a betatalasemia (β-talasemia) dependiente de transfusiones.
Un paciente con anemia no obtiene suficiente cantidad de sangre rica en oxígeno, y esta falta de oxígeno puede ser la causa de cansancio y debilidad. Luspatercept es el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la Unión Europea, por lo que representa una nueva clase de terapia para los pacientes candidatos. El tratamiento, desarrollado conjuntamente por Bristol Myers Squibb y Acceleron, mejora la capacidad medular para producir glóbulos rojos y, de esta forma aumentar el nivel de hemoglobina en sangre.
“La introducción de Luspatercept en el arsenal terapéutico de los pacientes con SMD con sideroblastos en anillo que han perdido la respuesta a eritropoyetina o que tienen muy baja probabilidad de responder a este tratamiento, ofrece una alternativa donde antes no teníamos nada, y el paciente no tenía más remedio que depender de las transfusiones de hematíes”, explica el Dr. David Valcárcel, vicepresidenterrr del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos y director de la Unidad de Trasplante y Terapia Celular del Servicio de Hematología en el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona. Además, destaca que con esta opción los pacientes tendrán la oportunidad de “dejar de transfundirse y mantener una cifra de hemoglobina estable a lo largo del tiempo que les permita realizar una vida más normal y mejor”.
El tratamiento mejora la capacidad medular para producir glóbulos rojos y aumentar el nivel de hemoglobina en sangre
Por su parte, la Dra. María Díez Campelo, presidenta del Grupo Español de Síndromes Mielodisplásicos y hematóloga del Hospital Clínico de Salamanca, señala que estos pacientes necesitan mejorar su anemia para progresar en su calidad de vida y poder realizar actividades cotidianas con normalidad. “Las transfusiones no sólo no mejoran la calidad de vida, sino que además empeoran la supervivencia a largo plazo, por lo que siempre que podamos evitarlas o disminuirlas es una muy buena noticia, y más aún si el tratamiento no produce efectos adversos graves en el enfermo”, asegura.
Estudios fase 3 Medalist y Believe
La aprobación del tratamiento por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), paso previo a la aprobación de su financiación en el CIPM, se basó en los datos de dos estudios pivotales de fase 3, Medalist y Believe, que evaluaron la capacidad de luspatercept para tratar eficazmente la anemia asociada a SMD y beta talasemia, respectivamente.
El estudio Medalist demostró que luspatercept logró una mejora estadísticamente significativa de la anemia, ya que el 37,9% de los pacientes tratados con este fármaco lograron la independencia de las transfusiones de concentrados de hematíes durante al menos ocho semanas durante las primeras 24 semanas del ensayo, en comparación con el 13,2% de los pacientes tratados con placebo.
Por su parte, el estudio Believe mostró una reducción estadísticamente significativa en la carga de transfusiones durante las semanas 13 a 24 de tratamiento (21,4% de luspatercept frente a 4,5% de placebo), cumpliendo el criterio de valoración principal del estudio (reducción de al menos un 33% con respecto a la carga transfusional basal).
Ventajas del tratamiento
El Dr. Valcárcel explica que la principal necesidad en estos pacientes es evitar las transfusiones o reducirlas lo máximo posible. “Esto redundará en que los pacientes tendrán que acudir menos al hospital y, al lograr un nivel de hemoglobina más estable, tendrán una mejor calidad de vida”, precisa. Además, considera que un aspecto adicional de gran importancia acerca de luspatercept es que, además de ser eficaz, “tiene un perfil de seguridad muy bueno y una posología relativamente cómoda al ser una inyección subcutánea cada 3 semanas”.
En definitiva, la Dra. Díez Campelo señala que luspatercept es una herramienta terapéutica muy interesante para los pacientes, ya que “mejora los efectos de la anemia con un perfil de tratamiento muy favorable, una administración cómoda para los pacientes y no se asocia a complicaciones derivadas del tratamiento como infecciones o sangrados”.
Por su parte, Reyes Calzada, disease area head de hematología en BMS subraya que “poder poner a disposición de los pacientes el primer y único agente de maduración eritroide aprobado en la Unión Europea refuerza el compromiso de la compañía con la hematología y con los pacientes que padecen este tipo de patologías. Este tratamiento, mejora la capacidad del cuerpo para producir glóbulos rojos y, de esta forma aumentar el nivel de hemoglobina en sangre, lo que reforzará la supervivencia a largo plazo y calidad de vida en los pacientes”.
