Redacción
El simposio Avanzando en el abordaje de la hemofilia: nuevas estrategias y herramientas terapéuticas, organizado por Pfizer en el marco del LXV Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), XXXIX Congreso de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y III Congreso Iberoamericano de Hematología, reunió alrededor de cien asistentes. Durante el encuentro diferentes expertos en el abordaje de esta patología debatieron sobre los avances terapéuticos para el manejo clínico de los pacientes con hemofilia y los retos que plantea la aplicación de las nuevas terapias al abordaje de esta enfermedad. La Dra. Mª. Fernanda López Fernández, del Complejo Hospitalario Universitario de A Coruña, destacó “la importancia de la educación clínica y la formación continuada, de cara a la comprensión y el manejo de tratamientos con nuevos mecanismos de acción en hemofilia”.
Conocer la respuesta inmune, monitorizar la salud hepática y manejar las expectativas de los pacientes candidatos, elementos a valorar en relación a las terapias génicas
En su intervención, Evolucionando el arsenal terapéutico para la hemofilia, repasó los avances en el campo de la hemofilia a lo largo de las últimas décadas, subrayando el amplio arsenal terapéutico disponible y las novedades que se esperan a corto plazo. También abordó las incógnitas que presentan las nuevas alternativas terapéuticas. En su opinión, “es de esperar que se resuelvan en un futuro próximo, dada la velocidad a la que se está avanzando en hemofilia”.
Por su parte, el Dr. Santiago Bonanad, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe, en Valencia, habló sobre Aprendizajes durante el desarrollo clínico: seguridad en terapia génica. En concreto, durante su ponencia compartió algunas de las implicaciones a nivel de seguridad que pueden suponer este tipo de tratamientos para los pacientes y los centros sanitarios. Además, el experto resaltó “la importancia de conocer la respuesta inmune, monitorizar la salud hepática (diferenciándola del concepto de hepatopatía) y manejar las expectativas de los pacientes candidatos en torno a estas nuevas terapias”.
Los ponentes repasaron los retos y oportunidades que suponen las nuevas opciones terapéuticas para el abordaje de la enfermedad
El Dr. Víctor Jiménez Yuste, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz, de Madrid, destacó en su ponencia, Hacia dónde vamos: Modelos asistenciales para las nuevas terapias, el cambio de paradigma que suponen estas nuevas opciones terapéuticas para el sistema sanitario de nuestro país, así como “la necesidad de diseñar las infraestructuras y protocolos, en línea con las recomendaciones de las sociedades científicas y adaptadas a la realidad de España”.
En este sentido, señaló como principales desafíos para implementar las terapias génicas en el sistema sanitario español “el reto de la equidad en el acceso a los nuevos tratamientos, la necesidad de apostar por mecanismos innovadores para la evaluación, adquisición y financiación de las terapias génicas y la importancia de la puesta en marcha de registros unificados a nivel nacional e internacional. Estos registros permitirían un análisis coherente de la información generada y una buena comunicación entre los centros de origen de los pacientes y los centros infusores”.
Involucrar a los pacientes en la toma de decisiones compartidas y fomentar la formación y especialización, claves para avanzar en un mejor abordaje de la hemofilia
Durante el debate, moderado por el Dr. Ramiro Núñez Vázquez, jefe de sección de Trombosis y Hemostasia del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, se habló también de la correlación entre las comorbilidades y la terapia génica, de la necesidad de formación continua y especializada de los profesionales y de la importancia de la participación activa de los pacientes en el abordaje de su enfermedad. “Es clave involucrar a los pacientes en la toma de decisiones compartidas y fomentar la formación y especialización para avanzar en un mejor abordaje de la enfermedad, de una forma integral”.
Nuria Mir, directora médica de la Unidad de Enfermedades Raras de Pfizer España, afirmó que es esencial seguir trabajando y avanzando en el manejo de la hemofilia, abordando la enfermedad desde un punto de vista global, para lograr mejoras significativas en la vida de los pacientes. “El reflejo de nuestro compromiso con los pacientes de hemofilia es nuestra actividad investigadora en esta área, impulsando el desarrollo de nuevas soluciones terapéuticas, así como el trabajo que realizamos en nuestra planta biotecnológica de San Sebastián de los Reyes, la única que distribuye los tratamientos de Pfizer para los distintos tipos de hemofilia a todo el mundo”, concluyó.
