Redacción
El cáncer pediátrico es la patología que genera más muertes en la población infantil y adolescente en países desarrollados y uno de los retos en torno a esta enfermedad es que las terapias no han mejorado al mismo ritmo que para los cánceres de adultos. Por ello, desde el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO) se ha creado una nueva Unidad Mixta de Investigación Clínica de Oncohematología Pediátrica IdiPAZ-CNIO, dirigida por el oncólogo pediátrico Antonio Pérez-Martínez, jefe del servicio de Hemato-Oncología Pediátrica en el Hospital La Paz de Madrid y director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en el mismo hospital.
“Es hora de tratar de incorporar estrategias más dirigidas y personalizadas, desarrolladas tradicionalmente en adultos, para ofrecer menos efectos adversos a los niños. Para ello, la colaboración con el CNIO me parecía indispensable”, explica el Dr. Pérez-Martínez. Las terapias dirigidas y personalizadas, que apuntan directamente a las alteraciones genéticas de cada paciente concreto que causan la enfermedad, son lo que está mejorando el tratamiento del cáncer en adultos. Sin embargo, en niños y adolescente se siguen utilizando, en general, los tratamientos oncológicos tradicionales, agresivos y de alta toxicidad.
A falta de conocer mejorar las causas del cáncer pediátrico, a escala molecular, sus tratamientos son todavía poco específicos para la enfermedad concreta del paciente
Esto se debe al desconocimiento sobre el cáncer pediátrico. En realidad, es una enfermedad diferente del cáncer en adultos y está menos estudiado. A falta de conocer mejor sus causas a escala molecular, sus tratamientos son todavía poco específicos para la enfermedad concreta del paciente en cuestión. En este sentido, el oncólogo pediátrico insiste en que “conocemos muy poco de cómo aparece el cáncer en niños. En las naciones desarrolladas logramos curar a la mayoría, pero con tratamientos de una intensidad muy elevada”.
Acortar tiempos para que los resultados lleguen
Los cánceres en la infancia suponen un 0,5% de los nuevos casos de cáncer, y son muy diferentes a los de la edad adulta. Se presentan con síntomas más agudos y agresivos y se localizan en la sangre, el sistema linfático o los tejidos de sostén. Incluso aparecen en zonas diferentes del cerebro. Además, en niños las células tumorales acumulan menos mutaciones que en adultos y la respuesta del sistema inmunitario, por ejemplo, es distinta.
El Dr. Pérez-Martínez insiste en la urgencia de establecer estos tratamientos en niños y adolescentes y asegura que “necesitamos tiempos más cortos para que los resultados lleguen a los pacientes, ese es otro objetivo de nuestra unidad”. De hecho, aspiran a lograrlo con el equipamiento tecnológico del CNIO y la experiencia de su personal con la realidad de los casos clínicos. “El contacto directo con los pacientes y sus familias puede impulsarnos a transformar cuanto antes en patentes el conocimiento generado desde este tipo de consorcios básico-clínicos”, comenta el especialista.
La nueva unidad abordará el problema de la escasez de muestras y de pacientes para ensayos clínicos, a través de la mejora de los modelos experimentales sobre los que probar los tratamientos
Por otra parte, la capacidad del CNIO de hacer análisis genómicos a grandes cantidades de muestras podrá aplicarse a la búsqueda de nuevos fármacos para pacientes que no responden a los tratamientos disponibles. Asimismo, se investigará en tratamientos personalizados que se sirven del sistema inmunitario para atacar las células tumorales, como las terapias CAR-T. Además, se estudiará cómo monitorizar la respuesta a los tratamientos mediante biopsia líquida.
Alternativas a la falta de muestras
Por último, la nueva unidad abordará el problema de la escasez de muestras y de pacientes para ensayos clínicos, a través de la mejora de los modelos experimentales sobre los que probar los tratamientos. En concreto, en la nueva unidad se investigará con organoides y con dispositivos de tipo lab-on-a-chip, que realizan análisis de laboratorio en miniatura. En cuanto a tumores específicos, la investigación se centrará en detectar antes y mejor los tumores hematológicos. Uno de ellos es la leucemia mielomonocítica juvenil, una enfermedad “olvidada” cuyo único tratamiento efectivo, a día de hoy, es el trasplante y este solo se realiza en un 50% de casos.
Dr. Antonio Pérez-Martínez: “Actualmente tenemos un ensayo clínico con un niño, cuyo tratamiento incluye células de su hermano idéntico. Se basa en un descubrimiento realizado en un proyecto previo de IdiPAZ y CNIO”
Con respecto a los tumores cerebrales de alto grado, la principal dificultad está en lograr que los tratamientos lleguen hasta ellos. Por eso, el equipo del CNIO buscará nuevas vías de infiltración de fármacos y los dirigirá a las células no tumorales que influyen en el tumor. A otro tumor del tejido nervioso, el neuroblastoma, intentarán neutralizarlo interviniendo en la forma en que sus células metabolizan el hierro.
Para evitar la metástasis en los sarcomas continuarán la investigación de terapias celulares con anticuerpos. “Actualmente tenemos un ensayo clínico con un niño, cuyo tratamiento incluye células de su hermano idéntico. Se basa en un descubrimiento realizado en un proyecto previo de IdiPAZ y CNIO. Es una muestra de los beneficios que trae la colaboración entre quienes estamos en contacto con los pacientes y la investigación básica. Pero han pasado siete años y necesitamos tiempos más cortos. Es urgente”, recuerda el Dr. Pérez-Martínez.
